Una explicación de la terapia

con talidomida

“Hasta que haya una cura… hay la IMF”

NotasMi equipo de atención médicaMédico___________________ Teléfono _________________

Enfermera_________________ Teléfono _________________

Hospital __________________ Teléfono principal_________

Otro _____________________ Teléfono _________________

Contactos de emergencia_________________________ Teléfono _________________

_________________________ Teléfono _________________

Otros medicamentos que estoy tomando___________________________________________________

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Régimen posológico de talidomidaDosis (p. ej., 100 mg)________________________________

Número de cápsulas (p. ej, 2 x 50 mg) _________________

Régimen: Mañana_____ Cada dos días_____ Otro______

Cosas importantes que debe recordar cuando tomatalidomida___________________________________________________

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Actualmente, el uso de la talidomida para el tratamiento delmieloma está bajo investigación en estudios clínicos. Estefolleto está diseñado para proporcionar al pacienteinformación generalizada sobre el tratamiento con talidomida.No forma parte de, ni sustituye ninguna parte del programatitulado System for Thalidomide Education and PrescribingSafety (S.T.E.P.S.®). Todos los pacientes deben ser notificadosde, dar su acuerdo a y cumplir los requisitos del programaS.T.E.P.S.® a fin de recibir talidomida.

Patrocinado por una subvención docente irrestricta de CelgeneCorporation.

©2003, International Myeloma Foundation, North Hollywood, California

Índice

Introducción 5

¿Qué es la talidomida? 6

¿Es la talidomida lo mismo que

la quimioterapia? 6

¿Quiénes podrán beneficiarse

de la terapia con talidomida? 7

¿Cómo funciona la talidomida? 8

¿Cuáles son los posibles efectos

secundarios de la talidomida? 9

¿Quiénes no deben tomar talidomida? 14

¿Cómo se administra la talidomida? 15

¿Puede tomarse talidomida con otros

tratamientos contra el cáncer? 16

¿Cubrirá el seguro el coste de

la talidomida? 16

Nota final 16

Información sobre la IMF 18

Glosario 21

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IntroducciónEl uso de talidomida para el tratamiento delmieloma* es una idea nueva, pero la talidomida ensí se ha estudiado desde hace muchas décadas. Seha aprendido mucho acerca de la forma en quefunciona la talidomida en el tratamiento de distintasenfermedades, y cómo pueden tratarse sus efectossecundarios. Adicionalmente, ahora comprendemosla importancia de evitar la exposición a talidomidade las mujeres que pudieran estar embarazadas.

Actualmente, talidomida está aprobada para eltratamiento del eritema nudoso leproso, unaafección inflamatoria observada en algunospacientes con lepra. No obstante, talidomida estábajo investigación activa para el tratamiento delmieloma. Muchos pacientes con mieloma se hanbeneficiado de esta terapia.

Este folleto está diseñado para facilitar unacomprensión básica de la terapia con talidomida.

� Lo que la talidomida es y cómo funciona en eltratamiento del mieloma

� Cómo manejar la talidomida sin peligro

� Los efectos secundarios que podrían esperarsedurante la terapia con talidomida

� Cómo los médicos podrán minimizar los efectossecundarios

� Cómo puede usarse talidomida con otras terapias

La información en este folleto podrá ser útil no sólopara los pacientes sino también para las amistades,los familiares, seres queridos y otros cuidadores.Recuerde que, al igual que todos los tipos de cáncer,el mieloma es una enfermedad compleja. Laspreguntas específicas acerca del tratamiento debenser contestadas por un médico o enfermera.

*Todas las palabras que aparecen en itálica se definen en el glosario al final de este folleto.

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¿Qué es la talidomida?Talidomida es un fármaco usado inicialmente afinales de la década de 1950 en Europa para eltratamiento de las náuseas matutinas en el embarazo.Luego se suspendió su uso cuando se informó que elfármaco producía defectos congénitos severos queponen en peligro la vida.

Hoy en día, la comunidad médica tiene unacomprensión más a fondo de este fármaco y de sumecanismo de acción. Talidomida está clasificadacomo un agente inmunomodulador, lo que significaque afecta las concentraciones de ciertos agentesquímicos en el cuerpo que controlan la actividad delas células. Sabemos que la talidomida podráproducir muchos otros efectos útiles, por ejemplo,demorar o detener el crecimiento de vasossanguíneos nuevos, un proceso que se llamaangiogénesis. Hoy en día, un programa tituladoSystem for Thalidomide Education and PrescribingSafety (S.T.E.P.S.®) [Sistema de Educación yPrescripción sin Peligro de Talidomida] ayuda aasegurar que se hace todo lo posible para que elfármaco sea usado sin peligro.

¿Es la talidomida lo mismo quela quimioterapia?La quimioterapia funciona al matar a las células quese dividen. Estas células incluyen células cancerosasasí como algunas células normales en el cuerpo. Lapérdida del cabello, náuseas y vómitos y trastornogástrico son efectos secundarios comunes queocurren, debido a que la quimioterapia afecta aalgunas células sanas. La talidomida no seconsidera una forma de quimioterapia. En su lugar,se considera un tipo de tratamiento nuevo, ya quepodrá afectar las concentraciones de ciertasproteínas que el cuerpo usa normalmente paracontrolar la actividad de las células.

¿Quiénes podrán beneficiarse dela terapia con talidomida?Hoy en día, la talidomida está aprobada para eltratamiento del eritema nodoso leproso. Noobstante, la talidomida también ha sido estudiadaen una diversidad de enfermedades adicionales,entre ellas el cáncer.

En estudios clínicos se ha demostrado que latalidomida es activa contra el mieloma y que podráproducir respuestas completas o parciales duraderas,así como estabilización de la enfermedad. En estosestudios, se ha demostrado que la talidomida eseficaz en los pacientes con distintas etapas demieloma, entre ellos:

� Pacientes con mieloma recién diagnosticado

� Pacientes que no han respondido a otrostratamientos

� Pacientes en los cuales el mieloma ha regresadodespués de tratamiento inicial exitoso

Adicionalmente, la talidomida ha dado resultado enel tratamiento del mieloma ya sea al administrarsepor sí solo o en combinación con el fármacodexametasona, un tipo de esteroide. La selección de

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un tratamiento apropiado se hace en base a cadacaso individual. La dosis diaria ideal de talidomidaestá bajo investigación. En algunos casos, se hademostrado que las dosis bajas resultan eficaces porsí solas y en combinación.

La respuesta a la terapia con talidomida tarda. Porlo general, se observa una mejoría de la enfermedaddespués de alrededor de 3 meses de tratamiento; noobstante, se han observado mejorías tan prontocomo a las 2 semanas y demoradas hasta los 8meses. Una vez que se haya logrado una respuesta,el médico determinará si se necesita terapiacontinuada o de mantenimiento. No obstante, esimportante notar que no todos los pacientes quetoman talidomida tendrán una repuesta y quepodrán considerarse otras terapias.

¿Cómo funciona la talidomida?Si bien los científicos todavía están tratando decomprender la forma exacta en que la talidomidacombate el cáncer, se sabe que la talidomida

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funciona en 2 niveles importantes. Primero, se creeque la talidomida refuerza la respuesta inmunológicadel cuerpo al cáncer. En segundo lugar, ayuda abloquear el suministro de sangre a los tumorescancerosos. Al igual que las células normales, lascélulas cancerosas necesitan obtener nutrientes yoxígeno de la sangre para sobrevivir y multiplicarse.Algunos tumores envían agentes químicos dentro delcuerpo que podrán activar la formación de vasossanguíneos nuevos. A medida que crezcan másvasos sanguíneos en el tumor, podrá volverse másgrande. Se cree que una manera en la cual latalidomida podrá ayudar a limitar el crecimiento deltumor es mediante la interferencia del crecimiento devasos sanguíneos nuevos dentro de los tumores.

También se considera que la talidomida actúa devarias maneras distintas contra el mieloma, entreellas, actuando contra las células de mieloma y lasmoléculas que les permiten crecer. No obstante,estos efectos exactos no están claros y los científicoslos están estudiando activamente.

¿Cuáles son los posibles efectossecundarios de la talidomida?Los efectos secundarios más comunes asociadoscon talidomida son:

� Somnolencia – sensación de sueño o fatiga

� Neuropatía periférica – hormigueo oentumecimiento de los brazos, manos, piernasy/o pies

� Mareo – sensación de desequilibrio

� Estreñimiento – paso demorado o infrecuente deheces duras

� Erupción cutánea – una erupción en la piel

� Leucopenia – concentración baja de glóbulosblancos

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Se han informado otros efectos secundarios,aunque con poca frecuencia. Cualquier efectosecundario que un paciente experimenta mientrasrecibe tratamiento debe consultarse con un médicoo enfermera tan pronto como sea posible.Adicionalmente, cualquier cambio en el estado desalud o bienestar general debe informarse a unprofesional de atención médica. También debennotificarse los medicamentos de receta y productosde venta libre que el paciente está tomando.

SomnolenciaA menudo, la talidomida ocasiona sensaciones desomnolencia. Los métodos a continuación podránayudar a aliviar este efecto secundario:

� Tomar talidomida a la hora de acostarse

� Evitar el uso de otros fármacos que podránocasionar somnolencia mientras toma talidomida

� A discreción del médico o enfermera, tomar otrosfármacos para ayudar a aliviar la somnolencia

� Evitar la ingestión de alcohol

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Deben evitarse las situaciones en las cuales lasomnolencia podrá ser un problema. Podrá ocurrir elmenoscabo de las capacidades mentales y físicasnecesarias para realizar tareas peligrosas, porejemplo, manejar un automóvil.

Neuropatía periféricaEl menoscabo de los nervios de las extremidades(manos, brazos, piernas, pies) se conoce comoneuropatía periférica. Este efecto secundario podráser leve, y ocasionar hormigueo de las manos y lospies; con menos frecuencia, podrá ser severo ydoloroso. Típicamente, ocurre después de un períodoprolongado de administración de talidomida, pero aveces podrá ocurrir más pronto. Las estrategias acontinuación podrán ayudar a aliviar los síntomas dela neuropatía periférica:

� Caminar y otras formas de ejercicio

� Evitar los zapatos apretados y las medias conelástico

� A discreción del médico, reducir la dosis detalidomida

� A discreción de un médico o enfermera, tomarmedicamentos adicionales

Debe notificarse al médico si ocurre cualquier síntomade neuropatía periférica. Si los efectos secundariosson severos, es posible que sea necesario suspendercompletamente la terapia con talidomida.

MareoPuede ocurrir mareo mientras se toma talidomida. Elsentarse y esperar unos minutos antes de levantarsede la cama podrá ayudar a reducir el mareo.

EstreñimientoPodrá ocurrir estreñimiento durante el tratamiento contalidomida; no obstante, el estreñimiento rara vez essevero. La prevención es la clave para su control.

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Las estrategias a continuación podrán ayudar a aliviarel estreñimiento:

� Beber por lo menos 8 vasos de líquido al día

� Añadir abundante fibra dietética cada mañana,por ejemplo, zumo de ciruelas, zumo demanzana y salvado

� Ejercicios

� A recomendación de un médico o enfermera,tomar ablandadores de heces y laxantes

Si el estreñimiento se vuelve severo, podráreducirse la dosis de talidomida o descontinuarsetemporalmente la terapia.

Erupción cutáneaEn algunos casos podrá desarrollarse una erupcióncutánea durante la terapia con talidomida. Por logeneral, una erupción cutánea leve (piel enrojecidao descolorada, con o sin bultos levantados)comienza en el tronco y se difunde a los brazos ypiernas. Las erupciones cutáneas leves podránaliviarse de la siguiente manera:

� A recomendación de un médico o enfermera,tomar antihistamínicos y corticosteroides tópicos

� Para aliviar la piel seca, el uso de lociónCalendra, crema de mantequilla de cacao,jabón de avena, crema Eucerin® y Acid Mantle®

A menudo, las erupciones cutáneas se resuelvenespontáneamente después de alrededor de 10 a 14días de tratamiento. Algunas erupciones cutáneas sonuna reacción potencialmente grave al tratamiento contalidomida. Las reacciones poco frecuentes incluyenel síndrome de Stevens-Johnson y necrólisisepidérmica tóxica (TEN). Los síntomas del síndromede Stevens-Johnson incluyen fiebre persistente,erupción cutánea, ampollas o manchas rojas de lapiel y ampollas en la boca, los ojos, orejas, nariz yárea genital. La TEN es caracterizada por ampollas ydescamado de secciones grandes de la piel.

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El paciente debe comunicarse inmediatamente conun médico si ocurre fiebre y/o una baja de lapresión sanguínea.

LeucopeniaA veces, la talidomida podrá ocasionar unadisminución de los glóbulos blancos. Esta afecciónse llama leucopenia. Debido a esta posibilidad,deben realizarse análisis de sangre regularmente.Si el recuento de glóbulos blancos es demasiadobajo, es posible que sea necesario cambiar ladosis de talidomida o interrumpir el tratamiento.

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¿Quiénes no deben tomar talidomida?Si se toma talidomida durante el embarazo, podráocasionar defectos congénitos severos o la muertede un bebé sin nacer. Las mujeres embarazadas oque podrían quedar embarazadas mientras tomanel fármaco nunca deben tomar talidomida. Latalidomida puede detectarse en la espermamasculina. En consecuencia, se exige que tanto loshombres como las mujeres observen reglas estrictasde anticoncepción mientras toman talidomida.

Sólo los médicos y farmacéuticos registrados con elprograma especial llamado S.T.E.P.S.® podránrecetar o despachar talidomida. Los médicos yfarmacéuticos podrán registrarse con el programaS.T.E.P.S.®, llamando a Celgene Corporation, elfabricante de talidomida, al 888-4-CELGENE (888-423-5436). Los hombres y las mujeres deben darsu acuerdo a seguir este programa antes de recibirtalidomida. Para minimizar el riesgo de exposicióna talidomida de un bebé sin nacer, el ProgramaS.T.E.P.S.® incluye los siguientes elementos:

� Los pacientes deben proporcionar unconsentimiento informado, completar lainscripción confidencial y completar encuestas deseguimiento durante todo el curso de tratamiento

� Las mujeres de edad fecunda deben tener pruebasde embarazo cada semana durante el primer mesde terapia con talidomida y luego mensualmente(cada 2 semanas para las mujeres con ciclosmenstruales irregulares)

� Las mujeres de edad fecunda deben recibirasesoría anticonceptiva y usar 2 métodosanticonceptivos 4 semanas antes, durante y por lomenos 4 semanas después de completar la terapia

� Los hombres que tengan una relación sexual conuna mujer de edad fecunda deben usar un condónde látex durante y por lo menos 4 semanasdespués de completar la terapia con talidomida

¿Cómo se administra la talidomida?Talidomida está disponible en forma de cápsula. Ladosis, o número de cápsulas a tomarse cada día,será determinada en base a si la talidomida setoma por sí sola o en combinación con otrosfármacos. La forma en que el cuerpo tolera elfármaco también determinará la dosis.

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La dosis podrá aumentarse gradualmente con eltiempo. El aumento gradual asegura que seadministre la dosis más eficaz en la forma mássegura posible.

Si ocurren efectos secundarios, debe notificarseinmediatamente a un médico o enfermera. Esposible que sea necesario reducir o inclusodescontinuar la dosis si los efectos secundarios sonseveros. La dosis sólo debe cambiarse bajo lasinstrucciones de un médico.

¿Podrá tomarse talidomida con otrostratamientos contra el cáncer?

Sí, talidomida podrá tomarse por sí sola o encombinación con quimioterapia, radioterapia otratamientos biológicos. Un médico determinará eltratamiento apropiado para cada paciente.

¿Cubrirá el seguro el coste dela talidomida?La cobertura de seguro varía. Las compañías deseguros individuales podrán proporcionarinformación con respecto a la cobertura detalidomida. Celgene Corporation también ofreceun programa de asistencia terapéutica. Para másinformación acerca de este programa, llame al888-4-CELGENE (888-423-5436).

Nota finalTalidomida es un tratamiento importante para unadiversidad de enfermedades. No obstante, al igualque cualquier fármaco, podrá ocasionar daños si seusa incorrectamente. Es importante que se cumplantodos los consejos de los profesionales de atenciónmédica mientras se toma este fármaco. Cualquierpregunta debe ser resuelta inmediatamente por unmédico o enfermera.

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Podrán surgir preguntas e inquietudes acerca deltratamiento con talidomida una vez que hayacomenzado el tratamiento. Algunas de estasinquietudes podrán relacionarse con la talidomidaen sí, en tanto que otras podrán relacionarse con elresultado del tratamiento y sus efectos secundarios.Otras inquietudes podrán ser de naturaleza másbien emocional o financiera.

Hay muchos recursos disponibles. Las inquietudesdeben compartirse con el equipo de tratamiento parapoder proporcionar ayuda. La comunicación ayudaráa conducir al control activo de los efectos secundarios,minimizar los síntomas y ayudar a aliviar los temorese inquietudes durante el tratamiento. La participaciónactiva en el cuidado personal por último conducirá aconfianza y un sentido de control con respecto a lasopciones de tratamiento.

Información sobre la IMF“Una persona puede haceruna diferencia, dos pueden

lograr un milagro.”Brian D. Novis

Fundador de la IMFEl mieloma es un cáncer poco conocido, complejo ya menudo mal diagnosticado de la médula óseaque ataca y destruye el hueso. El mieloma afecta aaproximadamente 25.700 personas en Europa. Sibien actualmente no hay cura conocida delmieloma, los médicos tienen muchos enfoques paraayudar a los pacientes con mieloma a vivir una vidamejor y más prolongada.

La Fundación Internacional del Mieloma (IMF) fuefundada en 1990 por Brian y Susie Novis, pocodespués del diagnóstico de mieloma de Brian a los33 años de edad. El sueño de Brian era que lospacientes futuros tuvieran acceso fácil a informaciónmédica y apoyo emocional durante toda su luchacon mieloma. Estableció la IMF con las 3 metas detratamiento, educación e investigación. Procuróproporcionar un amplio espectro de servicios paralos pacientes, sus familias, amistades y proveedoresde atención médica. Si bien Brian falleció 4 añosdespués de su diagnóstico inicial, sus sueños nomurieron con él. Hoy en día, la IMF proporcionaayuda a más de 100.000 miembros a nivelinternacional. La IMF fue la primera organizacióndedicada exclusivamente al mieloma, y hoy en díasigue siendo la más grande.

La IMF proporciona programas y servicios paraayudar en la investigación, el diagnóstico,tratamiento y control del mieloma. La IMF seasegura de que nadie esté solo en su lucha contrael mieloma.

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Cuidamos a los pacientes hoy, a la vez quetrabajamos hacia la cura del mañana.

¿Cómo podrá ayudarle la IMF?

EDUCACIÓN DEL PACIENTE

CARPETA DE INFORMACIÓNNuestra carpeta gratuita IMF InfoPack proporcionainformación integral acerca del mieloma, opcionesde tratamiento, control de la enfermedad yservicios de la IMF. Incluye nuestro elogiadoManual del paciente.

ACCESO EN INTERNETVisite www.myeloma.org para acceso las 24 horasdel día a información acerca del mieloma, la IMF,educación y programas de apoyo.

FORO EN LÍNEA SOBRE EL MIELOMAParticipe en el grupo de discusión de Internet de laIMF en www.myeloma.org/listserve.html paracompartir sus pensamientos y experiencias.

MYELOMA MINUTESuscríbase a este boletín informativo de correo-esemanal gratuito para información al día acercadel mieloma.

SEMINARIOS PARA PACIENTES Y FAMILIARESReúnase con expertos destacados en el tratamientodel mieloma, para obtener más información acercade avances recientes de terapia e investigación.

MYELOMA MATRIXNuevo en nuestro sitio de Internet y en versiónimpresa, este programa es una guía integral a losfármacos bajo desarrollo para el tratamiento delmieloma.

BOLETÍN INFORMATIVO “MYELOMA TODAY”Nuestro boletín informativo bimensual estádisponible sin cargo por suscripción.

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APOYO

LÍNEA DIRECTA DEL MIELOMA: 800-452-CURELínea sin cargo en todo Estados Unidos y Canadá,la Línea Directa de la IMF es atendida porespecialistas capacitados en el Instituto Nacionaldel Cáncer (NCI).

GRUPOS DE APOYOUna red mundial de más de 90 grupos de apoyodel mieloma que celebran reuniones regulares paralos miembros de la comunidad de mieloma. La IMFlleva a cabo retiros anuales para los líderes de losgrupos de apoyo de mieloma.

INVESTIGACIÓN

BANK ON A CURETM

Este banco de ADN proporcionará investigación dedatos genéticos en el desarrollo de fármacos nuevos.

EL ÍNDICE DE PRONÓSTICO INTERNACIONAL (IPI)Este sistema actualizado de determinación deetapas para el mieloma mejorará la capacidad delos médicos de seleccionar el tratamiento másapropiado para cada paciente.

SUBSIDIOS DE INVESTIGACIÓNLíder del mundo en las investigaciones colaborativas,con resultados extraordinarios, el Programa deSubsidios de la IMF apoya investigadoressubalternos y principales que están trabajando en unamplio espectro de proyectos. La IMF ha atraído amuchos investigadores jóvenes al campo delmieloma; éstos han permanecido en el campo yprocuran activamente una cura de esta enfermedad.

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GlosarioAgente inmunomodulador: Un fármaco que afectael nivel de una respuesta inmunológica contra la invasiónde células tumorales, por ejemplo, el mieloma.Células: La unidad más pequeña de los organismosvivos. Muchas células juntas componen un tejido, y lostejidos organizados componen los órganos del cuerpohumano.Efectos secundarios: Efectos indeseados ocasionadospor un fármaco.Eritema nudoso leproso: Una afección que afecta aalgunos pacientes con lepra, en la cual se enrojecenáreas de la piel cuando se congestionan los vasossanguíneos pequeños.Estabilización de la enfermedad: Cuando un tumordeja de progresar y permanece del mismo tamaño.Estudio clínico: Estudio en el cual se prueba la eficaciade un fármaco en un grupo de pacientes, usando unprotocolo de tratamiento específico.Glóbulos blancos: Glóbulos sanguíneos que ayudanal cuerpo a combatir las infecciones.Inflamatorio/a: Relacionado con una respuestaprotectora del cuerpo contra una lesión o enfermedad.Leucopenia: Una concentración baja de glóbulosblancos.Mieloma: Un cáncer de las células plasmáticas de lamédula ósea. Las células plasmáticas cancerosas sellaman células de mieloma.Neuropatía periférica: Hormigueo o entumecimientode las manos, los brazos, piernas y/o pies.Programa S.T.E.P.S.® (System for ThalidomideEducation and Prescribing Safety): Un programadiseñado para los médicos, enfermeras, farmacéuticos ypacientes, para asegurar que los fetos en desarrollo noqueden expuestos a talidomida.Quimioterapia: Fármacos usados para matar lascélulas cancerosas.Respuesta completa: Cuando un tumor retrocede engrado tal que ya no sea detectable. Para el mieloma, unarespuesta completa significa que ya no puede detectarsela proteína del mieloma en la sangre y/o la orina y quela médula ósea no exhibe evidencia de mieloma.Respuesta parcial: Cuando un tumor retrocede por lomenos a la mitad, pero no desaparece completamente(en el mieloma, una disminución del 25% al < 50% enlas concentraciones de paraproteína).

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CitasFecha Hora Notas importantes

Fecha Hora Notas importantes

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International Myeloma Foundation12650 Riverside Drive, Suite 206North Hollywood, CA 91607, EE.UU.

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