Situación de las Enfermedades Raras en Europa y en...
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Situación de las Enfermedades Raras en Europa y en España Tertulia científica sobre Enfermedades Raras Sevilla, 17 de noviembre de 2011 Moisés Abascal Alonso Presidente Fundación FEDER Junta Directiva FEDER
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Situación de las Enfermedades Raras en Europa y en España
Tertulia científica sobre Enfermedades RarasSevilla, 17 de noviembre de 2011
Moisés Abascal Alonso Presidente Fundación FEDER
Junta Directiva FEDER
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Por el limitado número de pacientes y la escasez de conocimientos y experiencias relevantes,
las enfermedades raras tienen que ser abordadas a nivel europeo
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Legislación sobre enfermedades raras en Europa:
• Reglamento Europeo de MedicamentosHuérfanos. 1999 (implementado en 2000)– Creación del Comité Europeo de Medicamentos Huérfanos
COMP de la Agencia Europea del Medicamento EMEA (incluyendo por primera vez 3 representantes de pacientes)
• Reglamento Europeo de Medicamentos de Uso Pediátrico. 2006 (implementado en 2008)– Creación del Comité de Medicamentos Pediátricos CPMP de
la EMEA (incluyendo 3 representantes de pacientes y sus sustitutos)
• Reglamento Europeo de Terapias Avanzadas. 2007 (implementado en 2009)– Creación de un Comité de Terapias Avanzadas CAT en la
EMEA (incluyendo 2 representantes de pacientes y sus sustitutos)
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Legislación sobre enfermedades raras en Europa
• Directiva Europea de Salud Transfronteriza 9 marzo, 2011
• Las enfermedades raras: se consideran una prioridad• Bases legales para las redes de referencia europeas en ER Movilidad de los pacientes en Europa: Los ciudadanos europeos tienen el
derecho a ir a otro país si el diagnóstico o tratamiento no existe en el suyo.
• Programa Marco de Salud de la UE (2014 –2020)
• 7º y 8º Programa Marco de Investigación y Tecnología de la UE (2014 – 2020)
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Legislación sobre enfermedades raras en Europa
• Comunicación de la Comisión Europea al Parlamento Europeo, al Consejo, al Comité Económico, al Comité Social y al Comité de las Regiones « Las Enfermedades Raras, el reto de Europa» - 2008
• Recomendaciones del Consejo Europeo sobre una Actuación en el campo de las Enfermedades Raras 2009– Creación de un Comité Europeo de Expertos en
Enfermedades Raras (EUCERD) 2009; incluye 4 representantes de pacientes de EURORDIS y sus 4 sustitutos
– Recomendación de implementar planes o estrategias nacionales de acción en enfermedades raras en todos los países miembros de la UE antes de finales de 2013
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Recomendaciones del Consejo Europeo
1. Metodología y organización de los Planes de Acción2. Adecuada definición, codificación, trazabilidad e inventario 3. Investigación (identificar necesidades y apoyar Investigación
básica,clínica y social y el fomento de la colaboración internacional)
4. Modelos de atención sanitaria: determinar Centros de experiencia, Redes europeas de referencia y Sistemas para compartir el valor terapéutico añadido de los medicamentos huérfanos y mejorar el rápido acceso a los mismos.
5. Informacion y formación de los profesionales (herramientas de diagnóstico y asistencia médica, social y educativa)
6. Responsabilización y capacitación de las organizaciones de pacientes (consulta de medidas y fomento de sus actividades)
7. Sostenibilidad a largo plazo de infraestructuras y actividades8. Participación en Redes Europeas de Referencia
7Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
COMITÉ DE EXPERTOS DE LA UNIÓNEUROPEA EN ENFERMEDADES RARAS
EU/CERD
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Composición• 51 miembros, que incluyen: • 1 representantes de cada país miembro de la UE • 4 representantes de organizaciones de pacientes; • 4 representantes de la industria farmacéutica; • 9 representantes de proyectos de ER financiados por Programas Marco
de Salud (incluyendo 3 representantes de las distintas redes piloto de las Redes de Referencia Europeas);
• 6 representantes de proyectos financiados por los Programas Marco de Investigación y Desarrollo Tecnológico;
• Representantes of DG Sanco, DG Research, DG Enterprise and Eurostat; • 1 representante del Centro Europeo para la Prevención y Control de las
Enfermedades (ECDC). • Representantes de la Agencia Europea del Medicamento, así como del
Comité de Medicamentos Huérfanos COMP.
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Misión del EUCERD y futuros proyectos• Misión: fomentar el intercambio de experiencias relevantes,
políticas y prácticas entre los Estados Miembros y otros actores implicados.
• Proyecto: Acción Conjunta en Enfermedades Raras (Joint Action JARD) entre la Comisión Europea y los Estados Miembros 2012-2014, que cubrirá:
• 1.La implementación de los Planes o Estrategias Nacionales• 2. La estandarización de la nomenclatura internacional apoyará la
visibilidad de los sistemas de información sanitaria sobre ER• 3. La provisión de servicios sociales especializados e
integración de las ER en las políticas sociales (Programa dirigido por EURORDIS)
• 4. Redes Europeas para mejorar la calidad de atención sociosanitaria
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Futuras recomendaciones del EUCERD
• Recomendaciones en criterios de calidad para la designación de centros de experiencia en ER
• Recomendaciones en criterios de calidad para las redes europeas de referencia en ER
• Recomendaciones sobre el valor clínico añadido de los medicamentos huérfanos (CAVOD)
• Recomendaciones en registros de pacientes• Recomendaciones en calidad de los test de
diagnóstico• Recomendaciones en pruebas de cribado de la
población
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El EUCERD, un comité tridimensional
• EL EU CERD ayudará a la Comisión en cooperación internacional sobre asuntos relacionados con las enfermedades raras, permitiendo a Europa hablar con una voz más clara, más consistente y fuerte en la escena internacional.
• Con múltiples interesados, da la oportunidad a las partes interesadas en las enfermedades raras de aumentar su colaboración: representantes de pacientes, expertos académicos y los responsables que toman las decisiones a nivel nacional y europeo
• Global, da la oportunidad de discutir, promover, guiar la política de la UE en los principales campos de acción identificados como más relevantes: investigación, desarrollo de medicamentos, información y salud pública.
• Unificador, proporciona el foro relevante para articular la política de la UE entre la Comisión y entre todos los Estados Miembros, ahora que las enfermedades raras han sido reconocidas por su alto valor añadido para la Comunidad.
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Actuales y futuros proyectos de EURORDISy redes en marcha
• Proyecto EPI-RARE : Registros, biobancos y tecnologías • Proyecto RARE TOGETHER : Federaciones Europeas de ER• Proyecto ONLINE COMMUNITIES, redes de pacientes• Redes Europeas de Investigación, como ECRIN, E-Rare• IRDiRC: Consorcio Internacional de Investigación en ER• EMEA WGs: COMP, CPWP, CAT, CAVOD, CPMP• Alianza EMEA/FDA, • Alianza EURORDIS/NORD• Alianza EURORDIS/ORPHANET
• Proyecto EUROPLAN con Recomendaciones para el desarrollo de los planes de acción para las enfermedades raras, con documento guía y con indicadores sobre los resultados alcanzados en este campo. Debate en 15 conferencias nacionales , conclusiones en 2011
en Roma
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Situación en España
• 1996 CISAT• 2001 CISATER – Sistema de información SIERE• 2002 Primer estudio colaborativo con IMSERSO,FEDER• 2004 Comité de Ética en el IIER• 2008 Ponencia del Senado, recomendaciones al gobierno• 2009 (junio) aprobación Estrategia nacional en ER en el CIS
siendo un consenso entre Min. Sanidad y Política Social, Min. Ciencia e Innovación, Comunidades Autónomas, Organizaciones de Pacientes, Sociedades Científicas y expertos . Líneas estratégicas: información en ER, prevención y diagnóstico,
cuidados, terapias, integración y ayudas sociales y educación /formación• 2009 CREER creación Centro de Referencia Estatal Atención a
personas con ER y sus familas
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Otras iniciativas
• Noviembre 2006. Real Decreto designación y acreditación de Centros de Referencia, servicios y unidades. No es específico para ER pero contempla enfermedades de baja prevalencia que requieren una concentración de casos para su adecuado tratamiento.
• Junio 2009 Registro Online de pacientes en el IIER • Otras registros regionales, Extremadura, Cataluña, Andalucía,
Canarias y Castilla la Mancha.• Políticas de cribado neonatal, test genéticos• Creación de FEDER en 1999 con 7 asociaciones => 190 • Líneas de Ayudas SIO . + 18000 consultas desde 2000.• CIBERER desde 2007 celebra anualmente encuentros científicos• 5 Congresos Internacionales en MH y ER del RICOF y FEDER
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Conferencias nacionales organizadas por las Federaciones Nacionales y
coordinadas por EURORDIS
16Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
EUROPLAN15 Conferences/15 countries
17Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
•Objetivo:
“Promover las Recomendación para los Planes de Acción Nacionales y presentar la
Comunicación sobre las Enfermedades Raras
EUROPLANWP 8: EURORDIS
18Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
- Mismo esquema de programa- Mismos temas a tratar- Grupos multidisciplinares- Trabajo previo a la conferencia- Misma documentación- Mismo formato de informe
• Conclusión final en conferencia de Roma 2011
Conferencias EUROPLANMetodología
19Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
• 1: Metodología y Organización de un Plan Nacional • 2: Adecuada definición y codificación de las ER, • 3: Investigación en ER• 4: Modelos de atención sanitaria para las ER: Centros de
experiencia, Redes Europeas de Referencia. Medicamentos Huérfanos
• 5: Fortalecimiento y capacitación de los pacientes y Servicios sociales Temas transversales
• 6: Sostenibilidad de infraestructuras y actividades en el campo de las ER
• 7: Reunir experiencia en las ER a nivel Europeo
Conferencias EUROPLANTemas
20Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
2200 participantes en toda Europa, incluyendorepresentantes de los principales actoresimplicados en las ER (distribuidos por % de la asistencia):Políticos:14% (hasta 22% en España)
Investigadores/profesores: 20% (hasta 30% en Hungría)
Profesionales sociosanitarios: 14 % (hasta 29% en Francia)
Industria: 10% (hasta 22% in Reino Unido)
Pacientes: 39% (entre 33% y 44%)
Conferencias EUROPLANResultados: Participantes
21Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
• La Conferencia EUROPLAN proporcionó un oportunidad muy valiosa para sentar a todos lasactores implicados en el campo de las ER en la mismamesa.
• La Conferencia EUROPLAN implicó concienciaciónsobre las ER a nivel nacional
• La promoción de Planes Nacionales en los 15 países• Mayor comprensión de las políticas europeas en ER
Conferencias EUROPLANResultados generales
22Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
1. Integrar las medidas del Plan Nacional en el Sistema Nacional de Salud y Seguridad Social.
2. El Plan Nacional debe estar suficientemente dotado económicamente para asegurar su viabilidad
3. Debe incluirse en el Plan un sistema de monitorización, incluyendo a pacientes cualificados y de acuerdo a indicadores, por ej. los de EUROPLAN
.
Mensajes principalesMetodología y Organización
Moderador
Notas de la presentación
Patient empowerment is achieved firstly with a holistic approach to each individual citizen. It is important that everyone masters the daily situation. In order to overcome the fact the RD are often “invisible” to social services, consistent, validated and evidence based healthcare pathways (see Area 4) designed to cover a spectrum of conditions and symptoms would benefit RD patient and would be particularly beneficial for those with a progressive or chronic condition. Continuity of care should be guaranteed; in particular the transition from childhood to adult age should become smoother. Involvement of patient groups in decision-making processes can be only achieved when patients are really enabled to participate to such processes. In practice, this means that patients need to be qualified to become fully-fledged partners in decision-making debates which affect them directly. It should be also recognised that education leads to virtuous circles that cascade down to patients and associations and eventually to the entire system. Training is extremely important to allow patients to understand the scientific landscape and to discuss with researchers, medical staff and industry on equal foot. The importance of specialised services for RD patients for patients and families must be recognised. It is also demanded that their support through public money becomes a priority for the whole community. Evaluation of the services provided should be carried, quality systems should be adopted as well as guidelines, staff should receive adequate professional training. Guidelines and best practices developed at the EU level within and beyond the Rapsody project, coordinated by EURORDIS, should be used and supported further.
23Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
1. La definición de la UE es aceptada con excepciones2. Se acepta la codificación del sistema de información de
ORPHANET3. El registro de las ER debe integrarse en los sistemas de
administración4. La sostenibilidad de los registros de pacientes debe
conseguirse optimizando recursos y reduciendo la fragmentación y solapamiento
Mensajes principalesIdentificación y codificación
Moderador
Notas de la presentación
Patient empowerment is achieved firstly with a holistic approach to each individual citizen. It is important that everyone masters the daily situation. In order to overcome the fact the RD are often “invisible” to social services, consistent, validated and evidence based healthcare pathways (see Area 4) designed to cover a spectrum of conditions and symptoms would benefit RD patient and would be particularly beneficial for those with a progressive or chronic condition. Continuity of care should be guaranteed; in particular the transition from childhood to adult age should become smoother. Involvement of patient groups in decision-making processes can be only achieved when patients are really enabled to participate to such processes. In practice, this means that patients need to be qualified to become fully-fledged partners in decision-making debates which affect them directly. It should be also recognised that education leads to virtuous circles that cascade down to patients and associations and eventually to the entire system. Training is extremely important to allow patients to understand the scientific landscape and to discuss with researchers, medical staff and industry on equal foot. The importance of specialised services for RD patients for patients and families must be recognised. It is also demanded that their support through public money becomes a priority for the whole community. Evaluation of the services provided should be carried, quality systems should be adopted as well as guidelines, staff should receive adequate professional training. Guidelines and best practices developed at the EU level within and beyond the Rapsody project, coordinated by EURORDIS, should be used and supported further.
24Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
1. Los programas de investigación en ER deben apoyarse con fondos públicos adecuados, sin excluir la colaboración de fondos privados
2. Se deben cubrir todos los campos de investigación, y fomentar la socioeconómica, sobre la calidad de vida, (destacada como muy importante y que debería ser una prioridad nacional) y dentro de la sanitaria, la translacional
3. En los ensayos clínicos son necesarios los estudios multicéntricos nacionales e internacionales. Se debe implicar a los pacientes cualificados en todo el proceso de la investigación y estar en contacto con el centro de referencia
Mensajes principalesInvestigación
Moderador
Notas de la presentación
Patient empowerment is achieved firstly with a holistic approach to each individual citizen. It is important that everyone masters the daily situation. In order to overcome the fact the RD are often “invisible” to social services, consistent, validated and evidence based healthcare pathways (see Area 4) designed to cover a spectrum of conditions and symptoms would benefit RD patient and would be particularly beneficial for those with a progressive or chronic condition. Continuity of care should be guaranteed; in particular the transition from childhood to adult age should become smoother. Involvement of patient groups in decision-making processes can be only achieved when patients are really enabled to participate to such processes. In practice, this means that patients need to be qualified to become fully-fledged partners in decision-making debates which affect them directly. It should be also recognised that education leads to virtuous circles that cascade down to patients and associations and eventually to the entire system. Training is extremely important to allow patients to understand the scientific landscape and to discuss with researchers, medical staff and industry on equal foot. The importance of specialised services for RD patients for patients and families must be recognised. It is also demanded that their support through public money becomes a priority for the whole community. Evaluation of the services provided should be carried, quality systems should be adopted as well as guidelines, staff should receive adequate professional training. Guidelines and best practices developed at the EU level within and beyond the Rapsody project, coordinated by EURORDIS, should be used and supported further.
25Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
Principales mensajesCentros de Experiencia
y Redes Europeas de Referencia
1. Integrar los niveles sociales y médicos 2. Elaborar Guías de actuación para los profesionales
especialistas implicados en la atención y con información específica para pacientes, familias, cuidadores, trabajadores sociales y profesores
3. Promover la Atención transfronteriza, sobre todo en los países pequeños donde no existen recursos para cubrir todas las ER y la movilidad es una necesidad y una preocupación. En estos países se promueve el trabajo en red. En los países grandes y descentralizados se prefiere un diseño vertical (local-regional-nacional)
26Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
Principales mensajesCentros de Experiencia y RedesEuropeas de Referencia (cont)
1. Acreditar los CSURER de acuerdo a unos modeloscomunes de calidad, entre los que debe figurar suparticipación en Redes Europeas
2. Reembolsar a los pacientes los servicios del CSURER, así como la atención paramédica y de otros profesionales implicados en la atención
3. Se deben establecer Rutas de atención sanitaria. Los “Gestores de caso” deben hacer seguimientode la atención
27Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
Principales mensajesInformación y formación)
1. Debe fomentarse la información y concienciaciónsobre las ER.
2. Deben validarse las fuentes de información paraasegurar la calidad.
3. La formación médica debe comenzar en la carreray continuar en la especialización
4. Las Guías de Atencion son esenciales parahomogeneizar la atención, con informaciónsanitaria, para pacientes, cuidadores, trabajadoressociales y profesores.
28Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
1. La persona con ER debe ser apoyada de forma integral: sanidad, escolar, laboral, económico y se deben diseñar medidas para integrar a los pacientes con ER en los servicios existentes ( por ej. rehabilitación),
2. Las líneas de ayuda deben ser incluidas en el Plan Nacional para las ER y apoyadas económicamente Se deben seguir unos modelos de calidad.
3. La formación de las personas con ER es vital para que puedan ser interlocutores con los políticos y participar en los debates y decisiones que les afectan
Principales mensajes“Empowerment” y Servicios sociales
Moderador
Notas de la presentación
Patient empowerment is achieved firstly with a holistic approach to each individual citizen. It is important that everyone masters the daily situation. In order to overcome the fact the RD are often “invisible” to social services, consistent, validated and evidence based healthcare pathways (see Area 4) designed to cover a spectrum of conditions and symptoms would benefit RD patient and would be particularly beneficial for those with a progressive or chronic condition. Continuity of care should be guaranteed; in particular the transition from childhood to adult age should become smoother. Involvement of patient groups in decision-making processes can be only achieved when patients are really enabled to participate to such processes. In practice, this means that patients need to be qualified to become fully-fledged partners in decision-making debates which affect them directly. It should be also recognised that education leads to virtuous circles that cascade down to patients and associations and eventually to the entire system. Training is extremely important to allow patients to understand the scientific landscape and to discuss with researchers, medical staff and industry on equal foot. The importance of specialised services for RD patients for patients and families must be recognised. It is also demanded that their support through public money becomes a priority for the whole community. Evaluation of the services provided should be carried, quality systems should be adopted as well as guidelines, staff should receive adequate professional training. Guidelines and best practices developed at the EU level within and beyond the Rapsody project, coordinated by EURORDIS, should be used and supported further.
29Istituto Superiore di SanitàRome (Italy)
1. Continuación de Europlan I: seguimiento de la implementación de la Estrategia Nacional de ER: indicadores
2. ´Conferencias Nacionales en 20 Países Miembro3. A realizar durante el año 2012-principios de 20134. FEDER ha solicitado la realización de la Conferencia
y le ha sido concedida
EUROPLAN II
Moderador
Notas de la presentación
Patient empowerment is achieved firstly with a holistic approach to each individual citizen. It is important that everyone masters the daily situation. In order to overcome the fact the RD are often “invisible” to social services, consistent, validated and evidence based healthcare pathways (see Area 4) designed to cover a spectrum of conditions and symptoms would benefit RD patient and would be particularly beneficial for those with a progressive or chronic condition. Continuity of care should be guaranteed; in particular the transition from childhood to adult age should become smoother. Involvement of patient groups in decision-making processes can be only achieved when patients are really enabled to participate to such processes. In practice, this means that patients need to be qualified to become fully-fledged partners in decision-making debates which affect them directly. It should be also recognised that education leads to virtuous circles that cascade down to patients and associations and eventually to the entire system. Training is extremely important to allow patients to understand the scientific landscape and to discuss with researchers, medical staff and industry on equal foot. The importance of specialised services for RD patients for patients and families must be recognised. It is also demanded that their support through public money becomes a priority for the whole community. Evaluation of the services provided should be carried, quality systems should be adopted as well as guidelines, staff should receive adequate professional training. Guidelines and best practices developed at the EU level within and beyond the Rapsody project, coordinated by EURORDIS, should be used and supported further.
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Gracias por su atención!
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