Lecciones aprendidas de la evaluación del Primer Plan Francés en Enfermedades Raras

Direction générale de la Santé

Direction générale de la santéDirection générale de la santé

LECCIONES APRENDIDAS LECCIONES APRENDIDAS DE LA EVALUACIÓN DEL DE LA EVALUACIÓN DEL PRIMER PLAN FRANCÉS PRIMER PLAN FRANCÉS

EN ENFERMEDADES EN ENFERMEDADES RARASRARAS

Odile KREMP, MD, PhDOdile KREMP, MD, PhDPrograme Enfermedas RarasPrograme Enfermedas RarasDireccion General de SaludDireccion General de Salud

Ministerio de SaludMinisterio de Salud


“Asegurar la equidad para el acceso al diagnóstico, a

los tratamientos y a la atención”

1. Aumentar el conocimiento epidemiológico de las enfermedades raras

2. Reconocer la especificidad de las enfermedades raras

3. Desarrollar información referente a enfermedades raras para enfermos, profesionales de la salud y el público en general

4. Formar profesionales para mejorar la identificación de las enfermedades raras

5. Organizar el cribado y el acceso a las pruebas diagnosticas

10 prioridades estratégicas10 prioridades estratégicas


“Asegurar la equidad para el acceso al diagnóstico, a

los tratamientos y a la atención”

6. Mejorar el acceso a los cuidados y la calidad de la atención a los afectados

7. Proseguir los esfuerzos a favor de los medicamentos huérfanos

8. Responder a las necesidades específicas de acompañamiento de las personas afectadas por enfermedades raras

9. Promover la investigación sobre las enfermedades raras

10. Desarrollar colaboraciones nacionales y europeas

Firmado por 3 Ministros :

Ministro de la Salud y de la Protection Social, Secretario d’Estado por las personas con discapacidad, Ministro de Investigación

10 prioridades estratégicas10 prioridades estratégicas


Evaluación realizada en 2008-2009Evaluación realizada en 2008-2009

Doble evaluación

- Consejo Superior de Salud Pública (Haut Conseil de la Santé Publique)

- Ministerio de Salud

Muchas contribuciones

- Asociaciones de pacientes

- Empresas farmacéuticas


Conclusion global de la Conclusion global de la Evaluación Evaluación

Muchas mejoras observadas :

- Información para enfermos y profesionales de la salud

- Organización del acceso a la atención médica

- Acceso a los medicamentos huérfanos

- Apoyo a los pacientes y a las asociaciones de pacientes

- Colaboraciones nacionales y europeas

- Reconocimiento de la especificidad de las ER

- Investigación

Progresos que hacer en :

- Epidemiología

- Formación de los profesionales de la salud

- Cribado y acceso a las pruebas diagnosticas


Aumentar el conocimiento Aumentar el conocimiento epidemiológico de las ER epidemiológico de las ER

• Pocos datos organizados, mirando al número de ER.

• Datos disponibles para “ enfermadades no tan raras ” (enfermedad de células falciformes , fibrosis quística , hemophilia…), pero resultados incompletos.

• CIE 10 : la mayoría de las ER no tienen código especifico : esta dificil de pistar las en bases de datos (hospitalización, certificado de defunción , Seguridad Social …)

• Autoridades de salud , administración de hospitales, centros de referencia, asociaciones de pacientes : no buscan y no necesitan los mismos indicatores

• Recopilación y validacion de información : mucho tiempo, mucho dinero.


Aumentar el conocimiento Aumentar el conocimiento epidemiológico de las ER epidemiológico de las ER

•Tiene que organizar la recopilación de datos :

- con registros :

La definición francesa esta restrictiva, difíciles de cubrir para ER ;

9 registros cubren las condiciones oficiales nacionales

- con centros de referencia

- con la ayuda de la industria (pero independientemente)

• Se necesita bases de datos en los centros de referencia , recogiendo datos de pacientes ambulatorios y de pacientes hospitalizados

•Se necesita el nivel europeano


Reconocer la especificidad de Reconocer la especificidad de las ERlas ER

Directrices nacionales de práctica para 27 ER ( “HAS” Alta Autoridad para la Salud)

Creación de un equipo especial “ER”(Caisse Nationale d’Assurance Maladie, organismo francés de gestión de la Seguridad social ...)

Nueva Ley de reembolso de los medicamentos huérfanos

Persistencia de desigualdades regionales

Procedimientos de la HAS muy pesados; toman mucho tiempo

Directrices al level europeano ?


Information of patients and health Information of patients and health professionalsprofessionals

• Apoyo especifico de Orphanet (Ministerio de Salud)

• Guías de actuación de emergencia para medicos

• Enciclopedia para los afectados y público

• Orpha school : Recursos educativos para estudiantes de pregrado, graduados o profesionales de la salud

• Linea Directa dedicada para ER : Maladies rares info services

• Publicación de 23 tarjetas de emergencia y informacion para pacientes y profesionales

•Apoyo de Orphanet al level Europeano

•La evaluación de las tarjetas esta pendiente


Tarjetas de emergenciaTarjetas de emergenciay informaciony informacion


Educar profesionales para una Educar profesionales para una mejor identificación de la ERmejor identificación de la ER

• Iniciación a las ER obligatoria para estudiantes de pregrado

• Muchas sesiones de información organizadas por los centros de referencia con las asociaciones de pacientes

• Creación de un nuevo puesto de trabajo: consejero genético

• Orphaschool

• Hay que mejorar formación de los profesionales de la salud

• formación inicial

• formación de posgrado


Organizar el cribado y el acceso Organizar el cribado y el acceso a las pruebas diagnosticasa las pruebas diagnosticas

Apoyo financiero para los laboratorios en los hospitales universitarios: 16 M euros

2008 : Nueva ley para las pruebas genéticas y el tamiz neonatal

En curso : organización regional del acceso a las pruebas geneticas y al consejo genético

(SROS = plan de organización regional de salud)

acreditación de laboratorios

Extension del tamiz neonatal


Mejorar el acceso a los cuidados Mejorar el acceso a los cuidados y la calidad de la atención a los afectados y la calidad de la atención a los afectados

131 centros de referencia y 501 centros de competencia designados• Junta Nacional con expertos de ER, asociaciones de pacientes , ministros de Salud y Investigacion• Manual de acreditación • 137 M euros • ER clasificado en 18 grupos : ER cardiovasculares, ER pulmonares …

Organizacion y mejora del acceso a la atención médica Coordinacion de la investigacionDesarrollo de la epidemiología

Problemas identificados :Algunos centros con 1 enfermedad : enfermedad de células falciformes Otros con muchas enfermedades : “enfermedades autoinmunes raras”Algunas superposiciones de centros : “Enfermedades pulmonares raras ” y “fibrosis quística ”"En primer lugar informadó, primer servido", Algunos centros con poco pacientesAlgunos centros con enfermadades no “muy raras” : lupus – spina bifidaEnfermedades con no centroProblemas cuando el medico quiere retirarse o cambiar de Hospital

Autoevaluación de los centros designados en 2004, 2005 y 2006Evaluación externa de los centros designados en 2004 en curso


Proseguir los esfuerzos a favor de Proseguir los esfuerzos a favor de los medicamentos huérfanoslos medicamentos huérfanos

30 medicamentos huérfanos nuevos autorizado

Buena cobertura de los gastos de los pacientes con la segurida social

Rápido aumento de los gastos :

2002 : 71 millions euros

2007 : 450 millions euros

Necesidad de controlar los gastos

Necesidad de una colaboración europea


Responder a las necesidades Responder a las necesidades específicas de acompañamiento de las específicas de acompañamiento de las

personas afectadas por enfermedades raraspersonas afectadas por enfermedades raras

Apoyo de las asociaciones de pacientes , specialmente de las federaciones

Francia 2005 : Nueva ley para personas con discapacidad, organisando la atencion

Nueva organizacion, con “MDPH” =

“Maisons départementales des personnes handicapées”

Única puerta de enlace para personas con discapacidad y sus familias

- apoyo social

- apoyo médico

- apoyo administrativo

Falta de formación y información sobre ER en las MDPH

Falta de formación y información sobre MDPH en los centros de referencias

La colaboración ha comenzado


Promover la investigación sobre las Promover la investigación sobre las enfermedades rarasenfermedades raras

Financiación pública y privada importante : PHRC (proyectos de investigación en Hospedales / ministerio de salud): 26,6 M eurosLaboratorios de los hospitales : 16 M ANR (Agencia Nacional de Investigación ): 39,9 MERA-net : 2,4 MAFM (Asociación Francesa contra las Miopatías)

Necesidad de herramientas tecnológicas (Array CGH , Ratones, Cribado de Alto Rendimiento ..)Necesidad de ingenieros de investigación (bioinformáticos, bioestadísticos ...) Necesidad de colaboración con la industria

Necesidad de licitaciónes específicas para ER ? Que no se olvide de la investigación social


Desarrollar colaboraciones Desarrollar colaboraciones nacionales y europeasnacionales y europeas

Apoyo para “Plate forme Maladies rares” (Orphanet+Alliance Maladies rares+Eurordis+GIS Maladies rares+ Maladies rares Info services)

Colaboración de las asociaciones de pacientes con las autoridades oficiales

Colaboración con el Grupo de Alto Nivel sobre Servicios de Salud y Atención Médica : sobre redes europeas de referencia para ER

Apoyo gubernamental para la comunicación y la recomendación de EU sobre ER


DiscussionDiscussion

PRIMER PLAN FRANCÉS EN ENFERMEDADES RARAS

Colaboración importanta entre el gubernamento, los profesionales de la salud, las asociaciones de pacientes, y los pacientes

“Las enfermedades raras ya no son las enfermedades huérfanos ”

Apoyo debe estar contunuado y reforzarádo

Compromiso político del presidente Francés para un nuevo plan

Trabajos preparatorios en curso

Tiempo politico >tiempo administrativo > tiempo de los medicos > tiempo de los pacientes


Secundo ER plan 2010-2014Secundo ER plan 2010-2014

7 prioridades estratégicas :

1 Conocimiento, sistemas de información y evaluación

2 Apoyo financiero (drogas, cura y atención)

3 Formación e información

4 Organización de diagnóstico y curación

5 Medicamentos huérfanos

6 Investigación

7 European and international cooperation

Plan Interministerial (Salud, Investigación, Industria, Asuntos Sociales )

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Health & Medicine

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