Enseanza de Odontologa

Enseanza de Odontologa

Curso 2006-07

ASIGNATURA: Terapia Gnica y Molecular

DEPARTAMENTO: Ciencias Fisiolgicas IIPROFESORADO: Dr. Ramon Bartrons, Dr. Jos Carlos Perales, Dra. urea Navarro y Dra. Anna Manzano

CRDITOS: 4,5

TIPO: optativa

CICLO: primero y segundo

CURSO: segundo-quinto

SEMESTRE: segundo

HORARIO: viernes, de 15:00 a 17:00 h.AULA: por determinar

OBJETIVOS GENERALES

El objetivo general es ofrecer al alumnado una visin general sobre los avances en el diseo y la aplicacin de nuevas biomolculas, que en contraposicin a los frmacos tradicionales ya permiten el desarrollo de terapias muy especficas hacia dianas moleculares. En especial, les proporcionaremos las herramientas para entender las bases conceptuales y metodolgicas de las nuevas estrategias de terapia gnica que permiten corregir defectos genticos in situ, junto con un anlisis crtico y exhaustivo de las herramientas y estrategias experimentales ms actualizadas. De este modo tambin intentaremos promover el inters por la discusin de fondo sobre las bases cientficas y ticas de la futura medicina molecular y fomentaremos su espritu crtico frente a los ltimos avances.

Objetivos especficos

Al finalizar la asignatura el alumnado ser capaz de:

Entender el concepto de terapia molecular e identificar las principales estrategias utilizadas para este propsito.

Describir y entender el proceso por el cual funcionan las diferentes estrategias de terapia gnica. Conocer y describir los diferentes sistemas de transferencia gnica mediante vectores virales y no virales.

Hacer un anlisis crtico de las ventajas y las limitaciones de las diferentes estrategias utilizadas por transferencia gnica.

Entender la importancia que tiene la regulacin de la expresin gnica en la terapia molecular.

Conocer a nivel terico y prctico las aplicaciones que se hacen de estas tcnicas de terapia gnica y de su potencialidad para las diferentes enfermedades monognicas y multignicas. Buscar informacin en diferentes fuentes (bibliogrficas, bases de datos, protocolos de ensayo clnico, laboratorios de investigacin, libros de texto y de resmenes de congresos, etc.) sobre diseo y desarrollo de terapias alternativas a las terapias farmacolgicas tradicionales y protocolos de aplicacin de las mismas en diferentes modelos experimentales in vitro e in vivo. Disear una estrategia de terapia para una enfermedad determinada y prever crticamente la efectividad de la misma y sus limitaciones. Conocer la realidad de la investigacin en el campo de la terapia gnica.

Ser capaz de analizar y criticar la trascendencia que puede tener la aplicacin de estas nuevas terapias respecto al futuro de la medicina y as como las connotaciones ticas que de ellas se pueden derivar.

PROGRAMA TERICO

1. Introduccin: Genmica (bases cientficas del desarrollo de la terapia molecular)

2. Molculas recombinantes:

2.1 Protenas recombinantes

2.2 Diseo y produccin de anticuerpos monoclonales

2.3 Regulacin administrativa para la aprobacin del uso de frmacos biolgicos (FDA).

3. Modulacin de la funcin gnica utilizando molculas de cidos nucleicos:

3.1 DNA:

Aptmeros

Quimeroplastias (reparacin gnica)SFHR

Oligonucletidos: SSO, LNA

TFO

Recombinacin homloga (reparacin gnica)

3.2 RNA:

Corte y empalme en trans del RNA mediado por el espliceosoma (SMaRT)

Oligonucletidos antisentido

Ribozimas

4. Terapia gnica:

4.1 Bases moleculares de las enfermedades genticas

4.2 Vectores:

No vricos:DNA desnudo

Liposomas

Lipoplejos

Poliplejos

Vricos:Adenovirus

Retrovirus

Virus adenoasociados

Lentivirus

Herpes virus

4.3 Limitaciones de la transferencia gnica: (respuesta inmune, barreras anatmicas y celulares, etc.)4.4 Regulacin de la expresin del transgn: (replicacin episomal, secuencias reguladoras 3 5, sistemas de induccin tet on/off)

4.5 Aplicaciones de las tcnicas de terapia gnica:

Enfermedades monognicas:

Enfermedades multignicas:

Diferentes tejidos (cerebro/ hgado, etc.)5. Vacunas de DNA6. tica: Percepcin pblica de los riesgos asociados al uso de la medicina molecular tanto en el individuo (alteraciones concomitantes de la expresin gnica) como en la poblacin.

7. Terapia gnica: perspectivas de futuro y consecuencias deseables.

PROGRAMA PRCTICO: MetodologaPara el contenido terico el alumnado recibir por parte del profesor informacin sobre las bases de datos y los artculos ms relevantes para el seguimiento del programa.Esto requerir la introduccin de alguna sesin prctica de ordenador y bsqueda en bancos de datos.Para la parte del programa ms aplicada, se plantearn diferentes enfermedades hipotticas en las que el alumnado podr aplicar tcnicas de terapia gnica y tendr que buscar informacin en las diferentes fuentes, as como, a ser posible, contactar con grupos de investigacin que estn trabajando con las enfermedades y disear estrategias de terapia gnica alternativa a las terapias tradicionales.Habr tambin sesiones de debate donde se proporcionar al alumnado con antelacin la informacin necesaria y se intentar que todos participen de forma activa y puedan desarrollar su sentido crtico.

BIBLIOGRAFA

Se dar la bibliografa especfica para cada uno de los temas tratados, as como el material de las presentaciones y artculos con el fin de que tengan la informacin ms actualizada.

UNESCO: Declaracin universal sobre el genoma humano y los derechos humanos. Asamblea General de la UNESCO.

www.uq.edu.au/vdu/GeneTherapylinks.htmEuropean Society of Gene Therapy: http://www.esgt.org/American Society of Gene Therapy: http://www.asgt.org/Libros:

Terapia gnica, Antonio Talavera (2004) Librera Gea.

Gene Therapy: The Use of DNA as en Drug. Gavin Brooks (2001) Amazon

Revistas:

Molecular Therapy: http://www.sciencedirect.com/science/journal/15250016Human Gene Therapy: http://www.liebertpub.comGene Therapy: http://www.nature.com/gt/index.htmlNature (Medical research/ Biotechnology): http://www.nature.comScience: http://www.sciencemag.orgCell: http://www.cell.comEVALUACIN

Contenido: Se evaluar la adquisicin de conocimientos bsicos mediante su aplicacin en el diseo, desarrollo y presentacin de un trabajo de aplicacin de los mismos. Procedimiento: Con el fin de favorecer la utilizacin de los diferentes recursos: (bsqueda bibliogrfica, bsqueda en bases de datos informticos, interaccin con grupos de investigacin, etc.) se pedir la aplicacin de los conocimientos adquiridos en la preparacin de un trabajo sobre temas del temario que permita al alumnado integrar la informacin y acercarse a la realidad de la terapia gnica aplicada.

Criterios de evaluacin: Se tendr en cuenta la capacidad del alumnado para buscar informacin en las distintas fuentes de las que dispone y su capacidad para extrapolar esta informacin y aplicarla a problemas concretos, as como su actitud crtica y de innovacin ante los problemas planteados.

Criterios de calificacin final: El 20% de la calificacin final estar determinado por la asistencia a clase y la participacin. El 60% de la calificacin final estar determinado por el trabajo de investigacin y solucin del problema planteado.

El 20% de la calificacin final estar determinado por la presentacin del trabajo. No habr examen final terico.