Edaravone y Esclerosis Lateral Amiotrófica

M A R T H A P E Ñ A P R E C I A D O

N E U R Ó LO G A , U N I V E R S I D A D N A C I O N A L D E C O L O M B I A

GRUPO DE T R ABAJO I NTERDISCIPLINARIO EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA I NSTITUTO ROOSEVELT

MCI-186 16

pacientes Inclusión:

◦ 20-75 años

◦ Criterios Airlie House: definitiva, probable, probable soportado en laboratorios

◦ CVF >= 70%

◦ No más de 3 años de evolución

◦ Durante el período de 12 semana de pre-observación el cambio en ALSFRS-R es de -1 a -4 puntos

◦ Clasificación japonesa de severidad en ELA: ◦ 1. capaz de caminar o realizar tareas domésticas

◦ 2. independiente en la vida diaria pero incapaz de trabajar.

pacientes Exclusión:

◦ Función respiratoria disminuida y disnea

◦ Enfermedad de Parkinson, esquizofrenia y demencia

◦ Complicaciones que requieran hospitalización: hepatopatía, enfermedad renal, cardiopatía

◦ Infecciones que requieran antibioticoterapia

◦ Deterioro de condición general

◦ Depuración de creatinina 50 ml/min o inferior 28 días previos al tratamiento

◦ Tratamiento para cáncer

pacientes

Recibían riluzole

No hubo cambios en la dosis durante el estudio

9 meses

3 mese

s

6 meses

Ciclos Infusión 60 mg en 60 minutos

Ciclo 1

Ciclo 2

Ciclo 3

Ciclo 4

Ciclo 5

Ciclo 6

día 1 ……………………día 14

día 1…….día 10

día 1…….día 10

día 1…….día 10

día 1…….día 10

día 1…….día 10

EFICACIA

Escala funcional ALSFRS-R

Semana 24

Libre de medicación 14 días

Libre de medicación 14 días

Libre de medicación 14 días

Libre de medicación 14 días

Libre de medicación 14 días

Amyotroph Lateral Scler.2010;11(5):475-7. Spanish adaptation of the revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R). Campos TS, Rodriguez-Santos F, Esteban J, Vazques PC, Mora Pardina JS, Carmona AC.

Análisis estadístico Asumiendo una desviación estándar de 5,2, el poder estadístico se calculo en 85% cuando se reclutara 100 pacientes.

Análisis de eficacia: Full analysis set FAS

Análisis de los puntajes de la ALSFRS-R: análisis de covarianza ANCOVA

definición de cambio de puntaje durante el tratamiento:

la diferencia entre el puntaje antes de iniciar el primer ciclo y el puntaje dos semanas después de finalizar el sexto ciclo

conclusión

NO demuestra eficacia del edaravone para retrasar la progresión

análisis post hoc

…Sugiere que el edavarone puede ser eficaz en un sub grupo restringido (pacientes con síntomas leves y corto tiempo de evolución de la enfermedad)

MCI-186 19

http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.189

pacientes Inclusión:

◦ CVF >= 80%

◦ No más de 2 años de evolución

◦ Independientes en actividad de vida diaria

◦ Cada uno de los ítems de ALSFRS-R es igual a mayor a 2

◦ Clasificación japonesa de severidad en ELA menor de 3: ◦ 1. capaz de caminar o realizar tareas domésticas

◦ 2. independiente en la vida diaria pero incapaz de trabajar.

http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.190

http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.192

http://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2016.1231971?needAccess=true

seguridad

En estudios previos de ACV se estimo que se presenta disfunción renal en 0,04%.

La EPS solicita a la Dirección de Operaciones Sanitarias del INIVIMA la inclusión del medicamento en el listado de vitales no disponibles y la autorización de importación ante la Sala de la Comisión Revisora del INIMA/ Ventanilla Única de Comercio Exterior (VUCE)

vitalesnodisponibles@invima.gov.co

Historia clínica del paciente: estado (criticidad), alternativas, evidencia científica, prescripción.

URGENTE AUTORIZACIÓN MEDICAMENTO PACIENTE EN ESTADO CRITICO

Solicitar al Ministerio de Salud y Protección el Identificador Único de Medicamento (IUM).

Verificación del decreto

481 de 2004,

artículo 8

Decreto 481 de 2004,

artículo 10