Europa Press. 2013 Abr

Una vía no invasiva de terapia génica podría convertirse en tratamiento para el Parkinson.[29/04/2013]

Investigadores de la Universidad Northeastern, en Boston (Estados Unidos), han desarrollado un método deterapia génica que puede dar pistas para detener algún día la enfermedad de Parkinson, impidiendo suprogresión y revirtiendo sus síntomas.

La pérdida de neuronas de la sustancia negra del cerebro produce el temblor y la lentitud de movimientoscaracterísticos de la enfermedad de Parkinson, que empeoran con el tiempo.

En la actualidad, más del uno por ciento de la población mayor de 60 años tiene Parkinson yaproximadamente 60.000 estadounidenses son diagnosticados cada año. Los medicamentos disponibles en elmercado para la patología imitan o sustituyen la dopamina perdida, pero no llegan a la raíz del problema, quees la pérdida progresiva de las neuronas dopaminérgicas.

El enfoque de la doctora Barbara Waszczak en la Universidad Northeastern se centró en encontrar una manerade cosechar el potencial del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF) como tratamientopara la enfermedad de Parkinson. El GDNF es una proteína conocida para alimentar las neuronas de dopaminamediante la activación de su supervivencia y crecimiento, promocionando vías dentro de las células.

El GDNF es capaz de proteger a las neuronas de dopamina de una lesión y restaurar la función de las dañadasy la muerte en muchos modelos experimentales de enfermedad de Parkinson. Sin embargo, la acción delGDNF está limitada por su incapacidad de atravesar la barrera hematoencefálica, por lo que requiere lainyección quirúrgica directa en el cerebro.

Para eludir este problema, Waszczak y su equipo están investigando la administración intranasal. Su trabajoanterior mostró que la administración intranasal de GDNF protege a las neuronas de dopamina del daño de laneurotoxina 6-hidroxidopamina (6-OHDA) en un modelo experimental estándar con Parkinson.

Brendan Harmon, que trabaja en con Waszczak, tomó este trabajo y adaptó el enfoque intranasal para que lascélulas en el cerebro puedan producir continuamente GDNF. Su trabajo utiliza nanopartículas que son capacesde llevar a las células del cerebro un plásmido de expresión que lleva el gen para GDNF (pGDNF).

Cuando se administra por vía intranasal, estas nanopartículas pGDNF aumentan la producción de GDNF entodo el cerebro durante periodos largos, evitando la necesidad de frecuentes redosificaciones. Ahora, gracias auna nueva investigación, se ha descubierto que la administración intranasal de nanopartículas pGDNF, tienecomo resultado la expresión de GDNF suficiente para proteger a las neuronas de dopamina en la sustancianegra en el modelo de enfermedad de Parkinson.

Waszczak y Harmon creen que la administración intranasal de nanopartículas de Copérnico puedeproporcionar un medio eficaz y no invasivo de la terapia génica GDNF para el Parkinson y una vía para eltransporte de otros vectores de terapia génica en el cerebro. Este trabajo, financiado en parte por la FundaciónMichael J. Fox para la Investigación del Parkinson y de la Universidad del Noreste, tiene el potencial deampliar las opciones de tratamiento para esta enfermedad y otros trastornos del sistema nervioso central,

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según sus autores.

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