Los medicamentos huérfanos al servicio de pacientes ... · Europeo de los Medicamentos Huérfanos...

COMISIÓN EUROPEA DIRECCIÓN GENERAL DE SANIDAD Y PROTECCIÓN AL CONSUMIDOR

Los medicamentos huérfanos al servicio de pacientes afectados de enfermedades

raras PARD 1

Un proyecto dirigido por

Bajo el

Programa de Acción Comunitaria en Enfermedades Raras Contrato n° SI2.288939 (2000CVG4-811)

Informe Final de Actividad Marzo 2002

Los Anexos al Informe Final de Actividad se incluyen en un documento separado también de Marzo 2002 bajo la misma referencia.

Informe de Actividad de Eurordis del proyecto PARD 1 Ref. SI2.288939 (2000CVG4-811)

Tabla de contenidos

I - RESUMEN DE LA DIRECTIVA................................................................................3

II - ORGANIZACIONES Y PERSONAS INVOLUCRADAS EN EL PROJECTO........4

III - DESARROLLO, PROGRESO E IMPACTO DEL PROJECTO...............................6

IV - DESCRIPCIÓN PRECISA DE LA METODOLOGÍA UTILIZADA.........................12

V - DESCRIPCIÓN DE LOS RESULTOS ALCANZADOS.........................................13

VI - EVALUACIÓN GLOBAL DE LOS RESULTADOS...............................................27

VII - PLAN DE DIVULGACIÓN DE LOS RESULTADOS.............................................29

VIII - CONCLUSIONES FINALES...................................................................................31

IX - LISTA DE ANEXOS ................................................................................................33

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I - Resumen de la Directiva Alrededor de 5000 enfermedades raras afectan diariamente la vida de 20 millones de personas en la Unión Europea. Debido a la baja prevalencia de estas enfermedades, la organización es altamente un reto, el establecimiento de redes y el fortalecimiento de las organizaciones de pacientes a nivel nacional y más incluso a nivel europeo. Se estima que existen más de 1000 organizaciones de pacientes locales o nacionales en la Unión Europea. La gran mayoría de estas organizaciones están aisladas, con un número de miembros muy reducido en la mayoría de las enfermedades raras, fuentes extremadamente limitadas y por eso con acceso limitado a la información, a las mejores prácticas y conocimiento de los tratamientos, nuevas terapias, investigación etc... Una asociación europea es, por lo tanto, esencial para alcanzar a una gran cantidad de pacientes, experiencia, fuentes y conocimiento. En el contexto de la aplicación del Reglamento Europeo de los Medicamentos Huérfanos (MHs), se consideró que creando y animando a una red transnacional europea sería un factor crucial para poner los MHs al servicio de los pacientes afectados de enfermedades raras. Para este fin, se estructuró el proyecto para alcanzar cuatro objetivos obligados:

1. fortalecer las alianzas nacionales existentes y desarrollar nuevas alianzas nacionales en

países europeos, en torno al tema “ Los Medicamentos Huérfanos” 2. fortalecer la colaboración a nivel europeo entre las organizaciones de pacientes 3. desarrollar asociaciones entre todas las alianzas 4. desarrollar recomendaciones europeas y planes de acción nacionales. El proyecto se llevó a cabo desde Octubre de 2000 a Diciembre de 2001 y fue estructurado en cuatro fases, desarrollado a partir de una serie de reuniones y talleres de trabajo de coordinación europea y talleres de trabajo nacionales. A través de estas cuatro fases, estos talleres de trabajo implicaron a más de 200 distintas personas, entre las cuales: • 75% representaban a organizaciones de pacientes, • 11% representaban a la industria farmacéutica, • 10% representaban a universidades, agencias internacionales o gubernamentales • 4% representaban a la Sanidad Nacional.

A través de este acercamiento cada alianza nacional fue capaz, por primera vez, de poner en común, de una forma estructurada y coordinada, su experiencia y mejores prácticas. Esto condujo al desarrollo y divulgación de las recomendaciones para las autoridades tanto europeas como nacionales y de planes de acción nacionales con el propósito de coordinar la aplicación de estas recomendaciones y fortalecer las actividades de las organizaciones nacionales. Beneficiadas directamente de la experiencia de alianzas nacionales existentes, se crearon cuatro nuevas organizaciones nacionales en Alemania, en los Países Bajos, en Portugal y en Bélgica. Se estima que 500 asociaciones se pusieron en contacto por la comunicación de los resultados de este proyecto. Esto directamente tuvo como resultado un aumento de intercambios y lazos entre las asociaciones de pacientes. El desarrollo de una asociación entre pacientes/ industria y las autoridades competentes es también uno de los logros más prometedores de este proyecto. Como informó la Agencia Europea de la Evaluación de Medicamentos en la publicación de prensa del 27 de Febrero de 2002, “este proyecto ha logrado un entendimiento común entre las organizaciones de pacientes de enfermedades raras en Europa y ha establecido una plataforma para dirigir temas relacionados con los medicamentos huérfanos”.

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II - Organizaciones y personas involucradas en el proyecto

Esta sección hace una lista de las principales personas y partes involucradas en el proyecto.1 Un Comité Directivo estaba a cargo de tomar importantes decisiones a lo largo del proyecto. Directores técnicos ayudaron y aconsejaron a las alianzas nacionales existentes o futuras, vinculándolas con un coordinador nacional que había sido propuesto en cada una de ellas. La lista de todos los participantes a los talleres de trabajo se adjunta en la sección de Anexos. A lo largo de las cuatro fases, los talleres involucraron a más de 200 distintas personas, entre las cuales: • 75% representaban a organizaciones de pacientes, • 11% representaban a la industria farmacéutica, • 10% representaban a universidades, agencias internacionales o gubernamentales • 4% representaban a la Sanidad Nacional.

Comité Directivo

Director del Proyecto • Terkel ANDERSEN, Directivo de Eurordis

Cort Adelers Gade 1, 4.th 1053 Copenhagen K Denmark Tel: +45 33 15 38 30 Fax: +45 33 15 38 31 E-mail: [email protected] www.eurordis.org

Coordinador del Proyecto • Ghislaine ARDUIN, Directora Ejecutiva de Eurordis (hasta Octubre 2001) • Yann LE CAM, Director Ejecutivo de Eurordis (desde Octubre 2001)

Eurordis Plate-forme Maladies Rares 102 Rue Didot 75014 PARIS France Tel: +33 (0)1 56 53 52 16 Fax: +33 (0)1 56 53 52 15 E-mail: [email protected] www.eurordis.org

• Claire MARICHAL, Directora Administrativa y del proyecto de Eurordis (desde Marzo 2002) Eurordis Plate-forme Maladies Rares 102 Rue Didot 75014 PARIS France Tel: +33 (0)1 56 53 52 11

Fax: +33 (0)1 56 53 52 15 E-mail: [email protected] www.eurordis.org

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1 Para más información sobre este proyecto, por favor contactar con Claire MARICHAL.


Directores técnicos • Terkel ANDERSEN, también director técnico de Dinamarca, Alemania y Suecia • Christel NOURISSIER: directora técnica de Francia, Italia, Portugal y España • Françoise SALAMA: directora técnica de Francia, Italia, Portugal y España • Carol YOUNGS: directora técnica de Bélgica, Países Bajos y Reino Unido • Hawa DRAMÉ: Directora del Desarrollo terapéutico de Eurordis Asesores • Maylis ROQUES DE BORDA, Gemini Consulting • Antoine GEORGES-PICOT, Gemini Consulting

Coordinadores Nacionales

Bélgica Robert GÉRARD

Rare Disorders Belgium BP 41, 5100 Jambes, Belgium Tel: +32 81 22 12 13 Fax: +32 81 22 12 13

Dinamarca Gert HEBELTOFT Kontaktudvalget for Mindre Sygdomsog Handicapforeningen KMS (Danish Association for Rare Disorders) Frederiksholms k 2,3.sal, 1220 Kobenhavn K, Denmark Tel: +45 33 952 642 Fax: +45 33 952 639

Francia Christel NOURISSIER Alliance Maladies Rares 102, rue Didot, 75014 Paris, France Tel: +33 1 56 53 53 40 Fax: +33 1 56 53 53 44

Germany Christoph NACHTIGÄLLER Bundesarbeitsgemeinschaft Hilfe für Behinderte (BAGH) Kirchfeldstrasse 149, 40215 Düsseldorf, Germany Tel: +49 211 31 00 649 Fax: +49 211 31 00 648

Italia Michele LIPUCCI DI PAOLA Federazione Italiana Malattie Rare (UNIAMO) P. O Box 62, 57100 Livorno, Italy Tel/Fax: +39 0586 40 52 04

Países Bajos Jolanda HUIZER Working Group on Rare Disorders VSOP Vredehofstraat 31, 3761 HA Soestdijk, The Netherlands Tel: +31 35 603 40 40 Fax: +31 35 60 27 440

Portugal Joao NUNEZ - Emidio SILVA ANFQ Rua Bernarda Ferreira de Lacerda, 1 rfc Esq 1700 059 Lisboa-Portugal Tel: +351 217 99 38 37/8 Fax: +351 217 99 38 39

España Rosa SANCHEZ DE VEGA Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) C/ Enrique Marco Dorta Local N°6, CP 41018 Sevilla, Spain Tel: +34 954 98 98 92 Fax: +34 954 98 98 93

Suecia Elisabeth WALLENIUS Sällsynta Diagnoser (Swedish Association of Rare Disorders) P.O. Box 1386, 172 27 Sundbyberg, Sweden Tel: +45 8 546 40 414 Fax: +46 8 546 40 494

Reino Unido Carol YOUNGS Rare Disorders Alliance.UK Contact a Family 209-211 City Road, London EC 1V 1JN, England, UK Tel: +44 207 608 87 00 Fax: +44 207608 8701

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III - Desarrollo, progreso e impacto del proyecto

Este proyecto desarrollado en torno al tema ”Los Medicamentos Huérfanos al servicio de los pacientes afectados de enfermedades raras” es la primera parte de un proyecto a largo plazo iniciado por Eurordis en el marco del Programa de Acción Comunitario en Enfermedades Raras – 2000/2003, cuyo objetivo es crear y animar a una red transnacional europea de enfermedades raras, uniendo a las asociaciones de pacientes, pacientes aislados, grupos de asociaciones, profesionales de la sanidad y organizaciones internacionales en torno a temas motivadores y constructivos. El objetivo de esta sección es detallar el progreso del proyecto y explicar, si hubiere, las discrepancias entre lo que se esperaba y lo que realmente se realizó. Este proyecto era un reto particularmente debido a la situación de las organizaciones de pacientes de enfermedades raras en Europa y puede resumirse como sigue: • un gran número de organizaciones dispersadas por Europa, muchas de ellas aisladas • un pequeño número de pacientes por enfermedad • fuentes muy limitadas de cada asociación, limitando así el acceso a la información, las

mejores prácticas y conocimiento en tratamientos, nuevas terapias, investigación, etc... Todos los documentos recogidos durante este proyecto se han agrupado en la sección de Anexos de este informe.

1. Reunión inicial en Bruselas Como estaba planeado, la reunión inicial tuvo lugar el 20 de octubre de 2000 en Bruselas y congregó a 7 alianzas nacionales y 3 alianzas futuras. Fecha : 20 de octubre de 2000 Lugar : Bruselas Presidido por : Terkel Andersen (Project Manager) Asesora: Maylis Roques de Borda (Gemini Consulting) 21 participantes: 1 coordinador por cada alianza nacional (7) Dinamarca, Alemania, Italia, Francia, España, Suecia, UK, 1 coordinador por alianza nacional futura (3) Bélgica, Países Bajos, Portugal, Miembros de la Directiva de Eurordis, el Director ejecutivo de Eurordis, los Directores técnicos de Eurordis. Se había pedido a los coordinadores de las alianzas nacionales existentes que enviaran antes de la reunión un papel síntesis de las acciones llevadas a cabo en su alianza el año anterior y un papel de SWOT (fuerzas, debilidades,oportunidades,amenazas), dando una visión de su alianza hoy. A los coordinadores se les dio un papel SWOT anteriormente para guiarles en el diseño de su propio SWOT. Durante la reunión se distribuyeron estos papeles entre todos los coordinadores para desarrollar el conocimiento entre las alianzas nacionales y compartir experiencias. Después de reunir las expectativas de este proyecto de cada alianza nacional, la primera parte de la agenda se dedicó a las presentaciones de la actual situación y a definir claramente los objetivos y esperanzas para llevar a cabo este proyecto. Después hubo una sesión de entrenamiento usando un juego de representación con la herramienta Metaplan (ver sección de Metodología) durante la sesión de tormenta de ideas. Se prepararon varias preguntas para

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ser desarrolladas durante los futuros talleres de trabajo nacionales. Se eligió una como ejemplo para la tormenta de ideas. Los diez coordinadores participaron en la sesión. Después se les dio la metodología para organizar un taller nacional de 2 días. Una sesión de preguntas y respuestas siguió al entrenamiento. La última parte de la reunión se dedicó a resaltar los distintos compromisos de cada alianza nacional para alcanzar los objetivos del proyecto y más en particular la producción de recomendaciones a nivel nacional y europeo. Se designaron varios Directores técnicos durante la reunión para cubrir 3-4 alianzas nacionales a lo largo de todo el proyecto. Durante la reunión se preparó una lista de acciones y un programa para preparar un taller de dos días en enero / febrero de 2001. Se enviaron actas de la reunión a todos los participantes junto con una lista de acciones para las alianzas nacionales, un programa para la fase II del proyecto, un formulario de Gastos de Viaje para que Eurordis reembolsara los gastos de viaje durante el proyecto. Conclusión: Esta reunión inicial puso sobre la mesa a cada alianza implicada y les motivó totalmente para este ambicioso proyecto. Ayudó a alcanzar tres objetivos de los cuatro establecidos inicialmente: • Explicación y entendimiento común de la metodología del proyecto, • Entrenamiento para preparar los talleres de trabajo nacionales y • Dirigir los intercambios personales para permitir que las alianzas, existentes o futuras,

puedan conocerse y construir un mayor entendimiento común del tema del proyecto. Sobre el objetivo de hacer un inventario de las asociaciones de enfermedades raras existentes en Europa y las familias aisladas por patología, se acordó en la reunión inicial que no podía ser interpretado en su amplio sentido como un inventario exhaustivo de todas las organizaciones de pacientes de enfermedades raras en Europa. Mientras este inventario es un proyecto en sí mismo, y podría ser llevado a cabo en el futuro, no fue considerado como una meta realista en este temprano momento. También se infirió que esta meta no era un hito para alcanzar el objetivo global para crear y animar a una red transnacional europea de enfermedades raras en torno al tema clave de los medicamentos huérfanos. En cambio, los participantes consideraron como esencial, para alcanzar el objetivo de este proyecto, utilizar la fuerte base de información ya existente, esto es, la base de miembros de Eurordis, la base de miembros de las alianzas nacionales y el servidor de web Orphanet que mantiene DG-SANCO. La recopilación de estas listas está disponible en la sección de Anexos y sus análisis se describen como parte de los resultados obtenidos (V-7: “compartir las mejores prácticas y el conocimiento).

2. Talleres de trabajo nacionales en siete Estados Miembros

Fecha : Enero / febrero de 2001 – como planeado 7 Estados Miembros : Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, España, Suecia, UK Duración: talleres de dos días 85 Participantes de los 7 países Objetivos : Desarrollar talleres de dos días y sesiones de tormentas de ideas sobre medicamentos huérfanos. Explorar la situación a nivel nacional, revisar la accesibilidad a los Medicamentos Huérfanos, Investigación, etc, hacer recomendaciones y empezar a diseñar un plan de acción. Metodología : Preparación de talleres nacionales en coordinación con Eurordis: objetivos, agenda, lista de participantes, aspectos logísticos de los 10 participantes, informe común-invitación a representantes de la industria farmacéutica a participar en la discusión. Después 7


de estos dos días de talleres, todas las alianzas nacionales han escrito un informe dando las recomendaciones y el plan de acción de acuerdo con las directrices previamente enviadas. Preparación : Se organizaron reuniones del comité directivo. El primero el 8 de diciembre de 2000 para revisar todas las agendas de los talleres preparados por las alianzas nacionales. Al final de aquella reunión del comité directivo, redactamos el borrador de una agenda ejemplo para ayudar a aquellas alianzas que tuvieran problemas en realizar la suya y les pedimos que redactaran una agenda nueva para el día 21 de diciembre de 2000. El propósito de tener una buena agenda era ayudar a las alianzas nacionales a preparar realmente al máximo sus talleres de trabajo para que en los días de tormentas de ideas se pudieran lograr buenas y valiosas recomendaciones al final. Enviamos junto con las actas del comité directivo algunas pautas respecto a las preguntas que iban a ser discutidas durante los talleres, para que de entre ellas eligieran. Basándose en una segunda agenda borrador, Eurordis preparó a los coordinadores de las alianzas nacionales uno a uno, discutiendo la agenda, dando nuevas sugerencias para que ellos las terminaran. También preparamos una presentación del proyecto «Los Medicamentos Huérfanos al servicio de los pacientes afectados de enfermedades raras» para ser usadas como base por cada alianza nacional, al principio del taller. Conclusión: Todos los talleres se desarrollaron en los 7 estados miembros como estaba programado. Se obtuvo el resultado esperado en el que se identificaron las necesidades y los problemas y se informó de las recomendaciones a través de papeles síntesis. Recibimos una respuesta muy positiva de todos ellos. Se envió a todos los coordinadores unas Directrices de Informe que podían utilizar durante la preparación de sus informes. Los informes nacionales se enviaron hacia el 28 de febrero de 2001.

3. Análisis de los informes Después de los talleres, pedimos a los coordinadores que nos enviaran libremente sus primeros comentarios, dando una puntuación de su taller desde 1(no satistactorio) a 5 (muy satisfactorio). Las puntuaciones fueron muy altas, resultando entre 5 y 4. La animación de las recomendaciones muestra que se creó una gran motivación y creatividad dentro de las alianzas nacionales con un buen espíritu de equipo. La excelente calidad de los informes, siguiendo la misma metodología y directrices, dio una sólida base para el análisis europeo. Organizamos una segunda reunión del comité directivo el 20 de marzo de 2001 en Londres para revisar los informes y comentarios de las 6 alianzas nacionales, analizar más los hallazgos de cada alianza y preparar el taller europeo previsto para los días 7 y 8 de junio de2001.

4. Informe intermedio y enmienda al acuerdo

Se envió una petición al Sr. A. Cluzeau de la Comisión Europea, el 2 de abril de 2001 para obtener una cláusula adicional al presente contrato, solicitando prolongar la duración en 2 meses para poder organizar el Taller Europeo en junio en vez de abril como decía el contrato inicial. Recibimos la enmienda nº 1 al acuerdo que modificaba la nueva dirección de Eurordis y la duración del proyecto a 14 meses.

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Se envió un informe intermedio en junio de 2001 a la Comisión Europa que describía la fase I, la fase II y la preparación de la fase III de nuestro plan de acción junto con un informe financiero intermedio.

5. Taller Europeo – Fase III Fecha : Dos días: 7 y 8 de junio de 2001 Lugar : Bruselas Agenda : Ver agenda que se adjunta 56 Participantes de 10 estados miembros : Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Portugal, España, Suecia, UK. Entre tres y cinco representantes por cada estado miembro, representantes de Gemini Consulting, Junta Directiva de Eurordis y personal. Invitados a la mesa redonda : Comisión Europea (Emer Cooke, Luca Martinelli), EMEA/COMP (Patrick Le Courtois, Yann Le Cam), industria Farmacéutica y Biotecnológicas (Bernard d’Auvergne de OTL, Catarina Edfjall de Actelion Pharmaceuticals Ltd, Adriaan Fruitjtier de Micromet, William Gunnarsson de Orphan Europe, Eric Tambuyzer de Genzyme ) Objetivos: Desarrollar un taller de 2 días, establecer un entendimiento común a nivel europeo, identificar las necesidades y problemas en Europa, compartir las mejores prácticas y crear sinergias, hacer recomendaciones. Día 1: Red Europea de pacientes a través de las alianzas nacionales de pacientes Giró en torno a los informes de cada alianza nacional sobre los hallazgos clave tanto a nivel nacional como a nivel europeo. La 3 alizanzas potenciales informaron del progreso hacia la creación de una alianza en su país. Al final del día, se identificaron algunos temas clave, mediante una síntesis de recomendaciones y explicación por parte del representante de Géminis Consulting de cómo se había llegado a estos hallazgos tan importantes. Seleccionamos y dimos prioridad a las recomendaciones que queríamos discutir con todas las partes al día siguiente. Día 2: Asociación entre pacientes y la industria El segundo día, se comenzó con un video de NORD, la organización americana de enfermedades ,«Desde la oscuridad» que trata de una historia de 1983, la medida de presión política de un grupo de pacientes para que se aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos. Después, representantes de Directorate General Enterprise y de DG SANCO (dirección General de Salud y protección al Consumidor), junto con representantes de pacientes y el vicedirector de la EMEA/COMP presentaron el impacto del Reglamento de los Medicamentos Huérfanos. En este punto, Terkel Andersen, Director del Proyecto, hizo la presentación a los invitados de Eurordis de las recomendaciones que se habían seleccionado y dado prioridad el día anterior. La mesa redonda estaba presidida por Andrea Rappagliosi representando al grupo EBE (Emerging Biotechnologies in Europe). Hizo la presentación de cada participante, quienes presentaron a sus compañías o grupos institucionales. Entonces se abrió el debate. Surgieron buenas preguntas de los representantes de pacientes. Asistimos al comienzo de una verdadera asociación entre representantes de pacientes y las presentes industrias.

Por la tarde, el Director del Proyecto hizo una síntesis de este taller. Empezó a seleccionar algunas de las recomendaciones que habían surgido durante los dos días y que podrían enviarse a la unión Europea hacia el final del proyecto.

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Conclusión: el mayor logro de esta sesión fue el que los distintos países se dieran cuenta que están afrontando el mismo tipo de dificultades, lo que les permitió hacer una lista común de recomendaciones a nivel europeo, en particular: • Recomendación clave 1: hacer un inventario de los medicamentos huérfanos, hacerles

disponibles a los pacientes de todos los estados miembros y crear un base de datos europea

• Recomendación clave 2: informar de los nuevos medicamentos, nuevos métodos de tratamiento, ensayos clínicos por igual en todos los países

• Recomendación clave 3: hacer una lista de las moléculas abandonadas por la industria farmacéutica antes de desarrollar y posiblemente retirar productos desarrollados para enfermedades comunes pero eficaces para enfermedades raras

• Recomendación clave 4: desarrollar estudios epidemiológicos y una base de datos en enfermedades raras

• Recomendación clave 5: desarrollar una metodología específica de ensayos clínicos y un proceso de “vía rápida”

6. Talleres Nacionales – Fase IV Fecha : Septiembre / octubre de 2001 10 Estados miembros : Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Portugal, España, Suecia, UK Duración: taller de un día 122 Participantes de 10 países Objetivos : desarrollar una taller de un día, informar de los resultados de los talleres europeos de Bruselas, comentar el informe borrador y diseñar un plan de acción de recomendaciones a nivel nacional. Metodología : Basada en las discusiones de Bruselas, la preparación de los talleres de trabajo nacionales en coordinación con Eurordis: agenda, lista de participantes, aspectos logísticos para 10 participantes, invitación de representantes de la industria farmacéutica a participar en el debate. Un comité directivo revisó el 3 de septiembre de 2002 las agendas de las 7 alianzas nacionales y de las 3 alianzas futuras. Se aconsejó a las alianzas nacionales que elaboraran la agenda como se describe a continuación: • Para las alianzas existentes :

♦ Mañana Informe del taller europeo a todos los participantes Revisión y comentarios del informe borrador

♦ Tarde Dar prioridad a las recomendaciones nacionales (del ultimo taller nacional),

seleccionar no más de 2 o 3 recomendaciones (emplear sólo 30/60 minutos) Desarrollar un plan de acción para estas recomendaciones en vuestro país

(emplear 2 ó 3 horas)

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• Para las nuevas alianzas:

♦ Mañana Constitución de vuestra alianza nacional, análisis SWOT (¿Dónde estamos hoy?) Primeras acciones (una o dos) que queréis elaborar en vuestro país.

♦ Tarde Objetivos del PARD I – Plan de acción – Esperanzas Informe del taller europeo a todos los participantes. Presentación de las

recomendaciones europeas seleccionadas Revisión y comentarios del informe borrador

Conclusión: Se desarrollaron los planes de acción en torno a las recomendaciones. Las recomendaciones clave a nivel nacional están resumidas en el párrafo 11 de este informe.

7. Fase V: Informes de las Alianzas Nacionales y redacción del informe de actividad final

La fase final se prolongó desde noviembre de 2001 hasta marzo de 2002. Se recogieron las recomendaciones de los países, el informe final fue escrito por Eurordis y tuvo lugar parte de la difusión de los resultados (ver sección VII).

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IV - Breve descripción de la metodología utilizada

La metodología estaba basada en los talleres extendidos en 4 fases, alternando intercambios a nivel europeo y a nivel nacional como se explica en la sección 3.

La meta final era que las alianzas propusiesen planes de acción realistas. Fueron ayudados por el comité directivo a cargo, para aconsejar a los coordinadores a nivel nacional sobre las agendas y la metodología de los talleres.

La metodología del proyecto encajaba para poder conseguir los tres objetivos principales:

1. Ayudar a las alianzas a entender dónde estaban al principio del proyecto

Antes de la primera reunión, se pidió a las alianzas existentes que dieran una imagen de su situación describiendo las acciones del año anterior y realizando un análisis SWOT (fuerzas/debilidades/oportunidades/amenazas). Las nuevas alianzas realizaron este ejercicio durante la fase IV.

2. Crear condiciones para intercambiar...

El primer taller celebrado en Bruselas que reunía al comité directivo y a los coordinadores nacionales pretendía ayudar a todos a conocerse e iniciar una comunicación regular entre estos dos grupos que iba a continuar durante todo el proyecto. Los talleres a nivel nacional permitieron otro tipo de intercambio entre las organizaciones de pacientes, y también con las alianzas y otros actores como los representantes del gobierno, industria farmacéutica, investigadores y profesionales de la salud. A través de estas reuniones se desarrolló el conocimiento y se compartieron experiencias.

3. ...mientras se asegura la coherencia entre un país y otro

La metodología explicada durante el taller europeo de Bruselas de octubre de 2000 al principio del proyecto y llevada a cabo a lo largo del proyecto en torno al Metaplan2 y los ejercicios de tormenta de ideas tenían un doble objetivo: • guiar a las alianzas mostrándoles los varios pasos del proyecto, qué herramientas eran las

adecuadas, a quién debían invitar, qué temas debían ser tratados y qué se esperaba de ellos

• asegurar la coherencia de un país a otro al utilizar las mismas herramientas, particularmente teniendo en mente la etapa del informe.

2 herramienta para organizar ideas concretas en conclusiones más generales dirigidas hacia recomendaciones.

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V - Descripción de los resultados alcanzados

Los objetivos del proyecto eran: 1) reforzar las alianzas nacionales existentes 2) reforzar la colaboración a nivel europeo entre las organizaciones de pacientes de

enfermedades raras 3) crear nuevas alianzas en países europeos en torno al tema “Medicamentos Huérfanos” 4) desarrollar asociaciones entre todas las alianzas pero también a un nivel más amplio: 5) unir grupos de pacientes por patologías y cruzando fronteras 6) dar voz a las familias y pacientes tanto a nivel nacional como europeo 7) compartir las mejores prácticas y experiencias 8) crear sinergias en Europa sobre el tema: “Medicamentos Huérfanos” 9) identificar e informar de las necesidades y sobre todo, 10) producir recomendaciones a nivel europeo 11) producir recomendaciones a nivel nacional 12) generar acciones concretas en este campo tanto a nivel nacional como europeo

1. Reforzar las alianzas nacionales existentes La organización de las reuniones a nivel nacional entre pacientes de organizaciones, representantes del sistema de salud pública, la industria farmacéutica y científicos tuvo varios beneficios: • Para las alianzas nacionales de enfermedades raras, el primer paso hacia el refuerzo fue

el análisis de la situación actual. Su objetivo era crear la base para las decisiones respecto a las acciones a desarrollar en los años posteriores.

• Los talleres, a través de su dimensión europea, atrajeron a nuevas organizaciones de

pacientes a las alianzas nacionales por la colaboración que generaron y reforzaron las relaciones existentes entre los miembros. Por ejemplo, se creo un grupo de trabajo en medicamentos huérfanos dentro de la alianza francesa. Sus miembros representando a varias asociaciones de pacientes se reunían regularmente e iniciaron un Foro Nacional sobre Medicamentos Huérfanos el 1 de junio de 2001. Era la primera vez que 150 representantes de organizaciones de pacientes, industria, quienes diseñan políticas de empresa y quienes hacen los reglamentos se reunían por el tema de los medicamentos huérfanos. La cobertura de los medios de comunicación fue también muy buena, lo que reforzó la concienciación de las enfermedades raras en Francia.

• Los pacientes que padecen enfermedades raras y las propias organizaciones de pacientes están muy aisladas. Este proyecto les proporcionó un entrenamiento específico de cómo se generan los medicamentos huérfanos y les ayudó a crear una red reuniendo por primera vez a los actores importantes en este campo.

• Para la mayoría de las enfermedades raras, las terapias están consideradas como objetivos lejanos. Las organizaciones de pacientes comprendieron que tienen que jugar un papel importante en el desarrollo de medicamentos huérfanos y hacerlos accesibles a los pacientes. Después del foro nacional sobre medicamentos huérfanos organizado en Francia un comité asesor en moléculas abandonadas comenzó a trabajar en el SNIP (asociación nacional de fabricantes farmacéuticos) con representantes de industrias farmacéuticas nacionales e internacionales, industrias en inicio y organizaciones de

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pacientes. Su objetivo es facilitar la trasferencia de las moléculas existentes no comercializadas por las mayores compañías pero de gran beneficio para las enfermedades raras.

2. Reforzar la colaboración a nivel europeo entre las organizaciones de pacientes de enfermedades raras

Gracias a este proyecto, cada alianza nacional fue capaz por primera vez de poner en común, de una forma estructurada y coordinada, su experiencia y mejores prácticas. Esto condujo al desarrollo y difusión de las recomendaciones tanto a las autoridades europeas como nacionales y a los planes de acción nacionales enfocados a la coordinación de la ejecución de las recomendaciones y refuerzo de las actividades de las organizaciones nacionales. Algunas iniciativas que tomaron las alianzas nacionales contribuyeron a romper el aislamiento de los pacientes afectados por enfermedades muy raras siendo accesibles a personas individuales y no sólo a los grupos de pacientes organizados. La alianza de enfermedades raras del Reino Unido tiene varios años de experiencia en unir a pacientes aislados en base a la práctica de “Contact a family”. Esta experiencia ha servido de estímulo para otras alianzas. Por ejemplo, aceptando como miembros a pacientes aislados, Enfermedades Raras de Bélgica es capaz de localizar pacientes afectados por enfermedades muy raras, poner en contacto a los que comparten la misma patología y ayudarles a crear una organización. En Francia, la Alianza de Enfermedades Raras organiza seminarios frecuentes para pacientes aislados con el fin de ayudarles a romper el aislamiento trabajando juntos y siendo entrenados a fuentes de acceso de información como, por ejemplo, internet.

3. Crear nuevas alianzas nacionales en países europeos sobre el tema " Medicamentos Huérfanos"

El proyecto ayudó directamente a crear y estructurar 4 nuevas alianzas en Alemania, Bélgica, Países Bajos y Portugal. En Alemania, no había ninguna alianza cuando se envió a la Comisión Europea el proyecto PARD 1. Poco después se creó la alianza alemana con BAGH (organización paraguas de personas con discapacidades y enfermedades crónicas) beneficiándose así de los 30 años de experiencia de su organización madre. En la reunión inicial del PARD 1, los representantes de varias alianzas nacionales tuvieron la oportunidad de reunirse con el representante alemán por primera vez. En Bélgica, el objetivo de crear una nueva alianza nacional se consiguió en la fase III del proyecto. • Un motivado grupo de voluntarios ayudó a Eurordis a organizar un día de concienciación

en el Parlamento Europeo el 19 de octubre de 2000. Enviaron a un representante de su organización a la reunión inicial en Bruselas para ser el coordinador del PARD 1 de Bélgica.

• Poco después del comienzo de este proyecto, la potencial Alianza Nacional de Enfermedades Raras ,« Rare Disorders Belgium » organizaron un día de información en Bruselas el 12 de enero de 2001 y reunió a representantes de alrededor de 35 asociaciones de pacientes de distintas regiones de Bélgica.

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• A continuación de la reunión los estatutos de « Rare Disorders Belgium » se publicaron en el « Moniteur Belge » en febrero de 2001. Se convocó una Asamblea General el 17 de Marzo de 2001 para aprobar el texto y fundar oficialmente la Alianza.

En los Países Bajos, en vez de crear una nueva organización desde cero, se creó la nueva alianza nacional de enfermedades raras como un grupo de trabajo que incluía a representantes de dos fuertes alianzas existentes de organizaciones de pacientes (la mayoría de los cuales representaban a enfermedades raras). • La creación de una estructura de enfermedades huérfanas y de medicamentos huérfanos

fue una fuerte recomendación del Ministro de Salud Pública, en 1998. La primera reunión oficial del Comité Directivo de Medicamentos Huérfanos en los Países Bajos creado y fundado por 4 años por el gobierno tuvo lugar el 6 de abril de 2001. El comité directivo reúne a 2 representantes de cada uno de los siguientes grupos: Industrias, Científicos, Investigadores, Industrias farmacéuticas y Organizaciones de pacientes (uno de CG-Raad y uno de VSOP).

• La creación de este comité directivo animó a las dos alianzas mencionadas de organizaciones de pacientes: CG-Raad y VSOP, a crear un grupo de trabajo reuniendo miembros de ambas organizaciones. Este grupo de trabajo representando a pacientes que padecen enfermedades raras beneficia de la combinación de fuerzas de las dos bien establecidas organizaciones.

• La preparación del grupo de trabajo empezó en el verano de 2001. En octubre de 2001 el grupo organizó su primera reunión y en enero 2002 obtuvo financiación del anteriormente mencionado comité directivo. Se escribió un plan de trabajo para decidir qué hacer específicamente con los fondos, esto es, organizar otro taller nacional, un boletín informativo electrónico y publicidad.

• Su primera iniciativa fue organizar un estudio sobre enfermedades raras. Se envió un cuestionario a 70 organizaciones de pacientes y a 300 pacientes individuales con enfermedades raras que no cubrían ningún grupo de pacientes. Se celebraron algunas entrevistas en 6 grupos que presentaban distintos diagnósticos (distrofia muscular, niños con enfermedades metabólicas, etc...) Los resultados sirvieron para hacer un folleto para personas con enfermedades raras publicado en Marzo de 2002 e introducirlo en un sitio web, y también será extremadamente útil para una posterior política.

• La secretaria de este grupo de trabajo de enfermedades raras estuvo en la reunión inicial del proyecto PARD 1 en octubre de 2000 y actuó como el coordinador nacional en los Países Bajos a lo largo del proyecto.

En Portugal, el objetivo de crear una nueva alianza nacional se alcanzó en la fase IV del proyecto. • En Febrero de 2000 Eurordis se reunió en una conferencia en Sevilla con un

representante de la Associação nacional de Fibrose Quistica (ANFQ), miembro de la organización en Portugal. Después de eso, la Alianza Nacional Española les ayudó en el largo proceso hacia la creación de una alianza nacional de enfermedades raras.

Un representante de la potencial alianza portuguesa estuvo con nosotros en la reunión inicial de octubre de 2000. Al taller europeo acudieron tres miembros de asociaciones de pacientes para informar de sus actividades.

• Hasta el taller europeo de junio de 2001, se había progresado poco debido al hecho de

que existen pocas organizaciones de pacientes en Portugal (1ª valoración: 10 asociaciones) y que este proyecto preocupaba a pocas personas.

• Durante el taller de la Fase IV del 19 de octubre de 2001, las asociaciones invitadas

decidieron unánimemente constituir la “Aliança Portuguesa de Doenças Raras – PARD”, de acuerdo con la Ley Portuguesa y bajo los principios, objetivos y misión de Eurordis. Se aprobaron los reglamentos en la misma ocasión. Hasta que se complete el procedimiento oficial, el grupo trabajando en este proyecto de nueva alianza puede encontrarse en ANFQ.

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4. Desarrollar asociaciones entre todas las alianzas

Debido a las fuentes limitadas, falta de experiencia europeas y al gran número de organizaciones nacionales, las alianzas nacionales no tenían ni experiencia ni posibilidad de crear una asociación efectiva, si por asociación entendemos colaboración concreta que puede ser evaluada. Durante el proyecto PARD 1, el seminario organizado en Bruselas en junio de 2001 fue una ocasión muy buena para que se reunieran un gran número de miembros de todas las alianzas nacionales. Se dieron cuenta que lo que tenían en común era más fuerte que sus diferencias en cuanto a enfermedades, culturas, idiomas y sistemas sociales. Las necesidades que habían identificado estaban muy cerca y las acciones que habían propuesto eran muy similares. Este es el primer paso y una base esencial de una asociación a largo plazo. Se prevén más asociaciones entre las alianzas nacionales en el marco del Programa de Acción Comunitario de Enfermedades Raras, a través del proyecto PARD 2: “Nuevas tecnologías de la comunicación (sitio web) al servicio de la red de enfermedades raras y compartir las buenas prácticas en distintos servicios de ayuda a pacientes, ya existentes en Europa (teléfono rojo)” y del proyecto PARD 3: “Red paneuropea de información a los pacientes sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos”, por ejemplo con la organización de un Día Europeo de las Enfermedades Raras” Pueden mencionarse también algunas acciones concretas. La alianza danesa que organizó una conferencia europea sobre enfermedades raras en Copenhague en 2001 comparte su experiencia con la alianza francesa que preparará la próxima en 2003 en París. En cuanto a la alianza española, trabajó estrechamente con las asociaciones portuguesas para ayudarles a crear su alianza.

5. Unir grupo de pacientes por patologías cruzando fronteras

Para enfermedades muy raras que afectan a muy pocos niños, tales como enfermedades cromosómicas raras, la identificación es muy reciente y la única forma de romper el aislamiento es unir a las familias cruzando las fronteras. Las reuniones de Bruselas de la Fase 1 y Fase 3 fueron una ocasión para que los participantes conocieran e intercambiaran nombres de contacto, bien porque se dieron cuenta que formaban parte de organizaciones de pacientes que cubrían las mismas patologías o porque podían darse nombres de contacto muy útiles. Por ejemplo Christel Nourissier, miembro de Prader Willi Francia conoció, dentro de la organización paraguas portuguesa, a padres de niños con el síndrome de Prader Willi que necesitaban información sobre la enfermedad. También fue ocasión para representantes de varias enfermedades para darse cuenta de que algunos de sus problemas diarios son los mismos que los de otras familias. Por ejemplo, muchos padres están afrontando una situación muy complicada cuando su hijo alcanza la edad de 18 años, ya que sus enfermedades son consideradas, a menudo, como patologías infantiles y no existen estructuras para darles una posterior asistencia una vez que alcanzan la edad adulta.

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6. Dar voz a las familias y pacientes tanto a nivel nacional como europeo.

Las reuniones de la organización a nivel de Unión Europea tuvieron dos efectos positivos. Por un lado, dio la oportunidad a la Unión Europea de oír la voz de los pacientes y, por otro lado, aumentó el entendimiento entre los pacientes de la política de la Unión Europea respecto a las enfermedades raras y refirió los procedimientos de la Unión Europea, gracias a los contactos cara a cara. Representantes de las organizaciones de pacientes acudieron al primer taller de la EMEA sobre Medicamentos Huérfanos bajo el título “Entendiendo como funciona el sistema y preparando el terreno hacia adelante” que tuvo lugar el 21 de marzo de 2001 en Londres. Portugal encontró un camino adicional para dar publicidad al programa de acción comunitaria sobre enfermedades raras: el nombre de la nueva alianza que se está creando será "Aliança Portuguesa de Doenças Raras – PARD". En conjunto se puede estimar que se ha contactado con 500 organizaciones de pacientes o que han oído sobre este programa de acción comunitaria durante el proyecto PARD 1.

7. Compartir las mejores prácticas y conocimiento

Más allá de compartir un entendimiento común y una terminología común en Europa, uno de los logros de este proyecto fue el de conseguir un mejor entendimiento de la prevalencia y conocimiento de las enfermedades raras y organizaciones de paciente en Europa. Los siguientes hallazgos clave surgieron durante el proyecto. Uno de los hallazgos del PARD 1 ha sido proporcionar cifras clave sobre las organizaciones de pacientes de enfermedades raras en la EU. Por organizaciones de pacientes entendemos organizaciones donde los pacientes y sus familias representan una mayoría en la junta de gobierno o la asamblea general. • Se puede valorar razonablemente que en los 15 estados miembros existen un mínimo de

400 asociaciones y un máximo de 1100. Entre ellas, las asociaciones que son miembros de Eurordis y las alianzas nacionales de enfermedades raras que forman la red paneuropea de Eurordis de 430 asociaciones. Estas asociaciones representan más de 900 distintas enfermedades de las 1100 enfermedades raras y muy raras que afectan a pacientes en la EU. Esto deja a un lado las 4000 enfermedades extremadamente raras o subclase de enfermedades. También se puede valorar que esas asociaciones representan un número total mínimo de 4.3 millones a 10 millones máximo de pacientes afectados de una enfermedad rara. Aún así, estas cifras deben tomarse en consideración con cautela como primeras valoraciones, pero sí proporcionan una base. Más específicamente, puede estimarse que 500 asociaciones de pacientes han participado o al menos se han expuesto a través de la divulgación de la información, al trabajo logrado mediante el PARD 1.

• Estos cálculos están basados en la colección de listas de asociaciones de pacientes de enfermedades raras por medio de las alianzas nacionales, sobre la base de los afiliados de Eurordis (ver sección de Anexos), sobre las cifras proporcionadas por los compañeros del PARD 1 durante la fase 1 y en el sitio web Orphanet que mantiene DG SANCO.

Basado en los datos se desprende que: • Las enfermedades raras más significativas. Existen más de 5000 enfermedades raras.

Los contenidos actuales de la web de Orphanet que respalda DG SANCO son: 3523 enfermedades raras y sinónimos en lista y alrededor de 1150 enfermedades raras bien

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documentadas, que son las enfermedades que van de raras a muy raras pero no extremadamente raras. Esas 1150 pueden considerarse como las enfermedades raras más significativas a nivel europeo. Se considera que la población afectada de enfermedades raras está entre un mínimo del 5% (28 millones de pacientes) y un máximo del 8% (30 millones de pacientes)

• El número mínimo aproximado de asociaciones de enfermedades raras en la EU.

Actualmente, entre los miembros de Eurordis, 203 asociaciones de pacientes son miembros de Eurordis en los 12 EU estados miembros, incluyendo las 10 alianzas nacionales de enfermedades raras, en las que participan las mismas u otras asociaciones de pacientes. Debido a que se solapan, no las podemos simplemente sumar para obtener un cálculo a nivel europeo. Sin embargo se puede calcular comparando el número de asociaciones de enfermedades raras implicadas en las alianzas nacionales con la población de cada país. Para los siguientes cinco estados miembros las cifras son: Alemania (79 asociaciones; 81.1 millones de habitantes), Francia (93 asociaciones; 58 millones), Italia (27 asociaciones; 57.8 millones), España (39 asociaciones, 39.1 millones), Dinamarca (30 asociaciones; 5.2 millones ). La media de asociaciones de pacientes que forman las alianzas nacionales es de unas 50 asociaciones. Para esos cinco países (que representan dos tercios de la población de la EU), el total es de 268 asociaciones para una población de 241 millones que equivale a 1.1 asociación por 1 millón de habitantes. Por lo tanto podemos calcular que de los actuales 377 millones de habitantes de la EU debería existir un mínimo estricto de 400 asociaciones de pacientes de enfermedades raras en la EU.

• El número máximo aproximado de asociaciones de enfermedades raras en la EU.

Para algunos de los estados miembros de la EU tenemos un cálculo del número máximo total de asociaciones de enfermedades raras en el país: Francia (150 asociaciones por 58 millones de habitantes), Los Países Bajos (70 asociaciones por 15.2 millones de habitantes), Bélgica (50 asociaciones por 10.1 millones de habitantes), Portugal (10 asociaciones por 9.8 millones de habitantes), Italia (160 asociaciones por 57.8 millones de habitantes). Para estos cuatro países (que representan un cuarto de la población de EU), el total es 260 asociaciones por 93.1 millones de habitantes, lo que equivale a 2.7 asociaciones por millón de habitantes. De ahí calculamos que de los 377 millones de habitantes de la EU debería haber un máximo de 1100 asociaciones de pacientes de enfermedades raras en la EU. Como es lógico, parece haber más asociaciones por millón de habitantes en la mitad norte de la EU que en la mitad sur.

• El número aproximado de asociaciones de pacientes de enfermedades raras

implicadas en Eurordis y las alianzas nacionales de enfermedades raras que forman la red de Eurordis. Además de las 5 alianzas mencionadas arriba dan un total de 268 asociaciones, podemos añadir: Reino Unido (200 grupos de pacientes, no todos incorporados como asociaciones, pero la mitad son entidades legales según Contact a Family), Bélgica (al menos 15 asociaciones de pacientes involucradas en Enfermedades Raras de Bélgica; y 50 asociaciones de pacientes participaron en el primer día de información en la Fase 1 del proyecto), Países Bajos (al menos 20 asociaciones de pacientes implicadas en la alianza de enfermedades raras de VSOP), Suecia (al menos 10 asociaciones en Sällsynta Diagnoser), Portugal (las 10 asociaciones existentes en Portugal son miembros), las 10 alianzas hacen un total de 423 asociaciones. Sobre esto podemos añadir las asociaciones que son miembros de Eurordis en los estados miembros de la EU donde no hay alianzas: Irlanda, 6 asociaciones que incluye una asociación paraguas, y Grecia, 1 asociación. El total es 430 asociaciones.

• El único país donde una alianza nacional ha calculado el número de enfermedades y

pacientes representados, con una metodología rigurosa que hace que sea un cálculo fiable y un control posible, es Francia. La Alianza Francesa de Enfermedades Raras solicita a cada asociación miembro una lista de las enfermedades raras que abarca cada asociación. De las 93 asociaciones miembros actuales, la Alianza Francesa representa a más de 900 enfermedades diferentes. La mayoría de las asociaciones representan sólo a una enfermedad como la Fibrosis Quística, el Síndrome de Prader Willi, la Esclerosis Tuberosa, etc. Pero un gran número de asociaciones representan a grupos de enfermedades como AFM (más de 75 enfermedades neuromusculares), VML (más de 40

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enfermedades lisosomales, APPT (más de 45 síndromes pequeños), etc. La misma situación ocurre en UK, Alemania, Dinamarca, España, a todos los estados miembros, lo que es bastante obvio cuando miramos las listas que se adjuntan. El número de pacientes representados ha sido calculado por la Alianza Francesa usando las cifras de prevalencia proporcionadas por las asociaciones de pacientes y Orphanet. Su cálculo es muy conservador para evitar cualquier crítica de sobrevaloración: para las 93 asociaciones, que representan más de 900 enfermedades, el número mínimo total de pacientes representados es de 1 millón. Si extrapolamos de esta base a toda la EU se puede calcular que un mínimo de 400/máximo de 1000 asociaciones representan más de 900 enfermedades raras de un total de pacientes mínimo 4.3 millones/máximo 10 millones. Todavía, esas cifras han de considerarse con prudencia como primeros cálculos, pero proporciona una base.

8. Crear sinergias en Europa sobre el tema "Medicamentos Huérfanos"

Este proyecto reforzó las sinergias entre las organizaciones de pacientes y otros actores sobre el tema de Medicamentos Huérfanos. • Gracias a estos contactos con organizaciones de pacientes, los representantes de la

industria se están dando cuenta progresivamente de las crecientes oportunidades en el área de enfermedades raras:

• el reciente progreso en la investigación fundamental, particularmente en genética, posibilita nuevas terapias (terapias génicas y celulares)

• el hecho de que las enfermedades raras son modelos útiles para la comprensión del curso de enfermedades más comunes para mejorar metodologías de ensayos clínicos.

• El Reglamento de Medicamentos Huérfanos y sus beneficios: 10 años de exclusividad, de asistencia al protocolo, reducción de tasas y otros incentivos.

9. Identificar e informar de las necesidades Los talleres de la Fase II satisficieron el objetivo de analizar la situación en cada país e identificar las necesidades más importantes y urgentes. Aunque el acceso al diagnóstico y al tratamiento no es muy igual en Europa, los informes muestran similitudes sorprendentes en varias áreas como: • un acceso limitado a la información de enfermedades raras y medicamentos innovadores • estructuras insuficientes • un nivel inadecuado de cooperación a nivel nacional y europeo. Estas necesidades comunes proporcionaron una base lógica para las recomendaciones nacionales y europeas para asegurar con efectividad el desarrollo de la investigación, la producción y comercialización de medicamentos huérfanos y el acceso de los pacientes a estos medicamentos huérfanos.

10. Producir recomendaciones a nivel Europeo Este párrafo hace una lista de las recomendaciones que surgieron del los primeros talleres nacionales (fase II del proyecto) y que se discutieron durante el segundo taller europeo (fase III).

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I - Medicamentos huérfanos

1. Mejorar el acceso a la información

• Crear un registro de medicamentos utilizados para enfermedades raras disponibles para los pacientes en todos los estados miembros incluyendo aquellos:

• Que beneficien el acceso en la fase de pre-comercialización en los estados miembros,

• con Autorización de Comercialización en la EU, • con Autorización de Comercialización en uno o varios estados miembros,

para establecer un mapa de accesibilidad de Medicamentos Huérfanos en Europa y reducir disparidades de acceso.

• crear una base de datos Europea y proporcionar información sobre los nuevos

medicamentos huérfanos, nuevos métodos de tratamiento, ensayos clínicos en curso y terminados, por igual en todos los países

2. Desarrollar la investigación y los ensayos clínicos

• Promover una metodología alternativa de ensayos clínicos adaptados a la especificidad de las enfermedades raras y fomentar la transparencia para que las organizaciones de pacientes sean informadas e involucradas en el establecimiento de protocolos clínicos

• Alentar a la industria farmacéutica a reactivar las moléculas abandonadas y valorar su potencial para tratar enfermedades raras con expertos

• Alentar a la industria farmacéutica a pedir una autorización de comercialización más amplia para medicamentos desarrollados para otras enfermedades

3. Fomentar la aplicación de incentivos nacionales siguiendo el Reglamento de

MH(Medicamentos Huérfanos)

4. Agilizar la Autorización de Comercialización de moléculas

• El COMP (Comité para los Medicamentos Huérfanos) necesita involucrar a expertos, tanto científicos como pacientes, de enfermedades raras en el proceso de evaluación.

• El período de Autorización de Comercialización (normalmente más de 120 días) debería reducirse, y fomentar el procedimiento de Vía Rápida a la Autorización de Comercialización.

5. Reducir el tiempo entre la Autorización de Comercialización Europea y la

actual disponibilidad de los pacientes en todos los estados miembros y controlar esa información

6. Reforzar el control de los efectos secundarios y establecer registros de

seguimiento

7. Establecer un precio indicativo a nivel europeo en la etapa de autorización de

comercialización de los medicamentos huérfanos para los distintos estados miembros.

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8. Mantener y ampliar reducciones de las tasas de asistencia de protocolo y de la autorización de comercialización y autorización de post-comercialización.

II - Estructuras

1. Reforzar la red de Alianzas Nacionales de enfermedades raras y fomentar la creación de nuevas y el punto de referencia de los mejores métodos de trabajo para seguir extendiendo la información por toda Europa de la legislación de los MH (Medicamentos Huérfanos).

2. Desarrollar una red de bancos de ADN y tejidos para fomentar la investigación

3. Establecer centros de referencia para la atención y tratamiento de

enfermedades raras a nivel nacional y/o a nivel europeo (para enfermedades muy raras)

4. Crear un grupo de trabajo a nivel de la Comisión Europea comprometiendo a

representantes de DG SANCO, DG Enterprise, DG Research, EMEA/COMP y posiblemente a la industria farmacéutica y a las organizaciones de pacientes para reforzar la política europea de las enfermedades raras e incrementar la consistencia.

5. Organizar conferencias habituales con múltiples actores, mirando

exhaustivamente a la investigación fundamental y clínica, estudios epidemiológicos y clínicos para informar a las industrias farmacéuticas sobre nuevas oportunidades ofrecidas por las enfermedades raras. Las autoridades de Sanidad y los institutos de investigación también deberían ser invitados a participar.

6. Proporcionar fuentes adicionales de la Comisión Europea a la EMEA para

tener la dotación personal apropiada en la EMEA, financiando las actividades del COMP y actividades de transparencia de los MH .

III - Mejores prácticas

1. Desarrollar pautas de asistencia sanitaria de las distintas patologías desde el

chequeo y el diagnóstico hasta el tratamiento


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2. Organizar la preparación de los médicos y las familias en lo más novedoso para personas afectadas de enfermedades raras

IV - Epidemiología y curso de las enfermedades raras

1. Mejorar el conocimiento de las causas y el curso de las enfermedades raras con estudios de investigación de pacientes de toda Europa

2. Coordinar estudios epidemiológicos paneuropeos junto con estudios de

comparación de calidad de vida y de esperanza de vida

11. Producir recomendaciones a nivel nacional Este párrafo resume las recomendaciones surgidas de las alianzas nacionales en sus informes. Para facilitar la lectura, se han agrupado las recomendaciones por tema y hacen referencia a los informes de los países que pueden encontrarse en la sección de Anexos.

I - Información y cooperación

1. Desarrollar líneas de ayuda y sitios web (Francia, Alemania, España, UK)

La idea es ofrecer por todos los medios posibles información a los pacientes y familiares sobre la patología, tratamiento, evolución, consideraciones psicológicas, ponerles en contacto con otras personas afectadas de la misma enfermedad o dirigirles a la asociación correspondiente, si existe. En el Reino Unido ya existe un acceso on line a los bancos de datos europeos que tienen una lista de todos los medicamentos del mercado. Tal evolución se enfrenta a una reserva en algunos Estados Miembros: Eurordis podría intentarlo y deshacerse de tal reserva.

2. Trabajando juntos (Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Los Países Bajos,

España, Suecia)

Reforzar la cooperación entre los profesionales de la salud y organizaciones de pacientes. Son necesarios los grupos que reúnen a los varios actores en torno al tema de los medicamentos huérfanos (asociaciones de pacientes, profesionales de la salud, agencias gubernamentales, industria...) Entre los objetivos de este tipo de grupos: • Desarrollando terapias innovadoras • Señalando los obstáculos a la rápida accesibilidad del medicamento para los pacientes • Reactivar las moléculas abandonadas por la industria farmacéutica antes de su desarrollo • y en líneas más generales, mejorar la situación de los pacientes. En países donde ya existen, han permitido muchas actividades. Las discusiones pueden abordar varios temas como investigación, salud, social, temas legales y éticos.

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3. Centros de referencia para el diagnóstico y tratamiento (Francia, Alemania, Italia, España, Suecia, UK)

Establecer centros de referencia dirigidos al diagnóstico, atención y tratamiento, que tienen conocimiento adecuado de todos los medicamentos para el diagnóstico/grupo de diagnóstico para el que el centro está pensado. Identificar los centros de referencia existentes, crear un comité de profesionales sanitarios y asociaciones para registrarlos y crear un sistema para coordinar a todos los centros de referencia. Explorar la transición a los servicios de adultos para aquellas enfermedades donde los niños alcanzan la edad adulta.

II – Diagnóstico (Francia, Dinamarca, Alemania)

En Europa falta un control de calidad del diagnóstico. Debería encomendarse a un ente independiente el mantenimiento de calidad y eficacia de la misma (autentificación de los análisis e interpretación de los resultados), que ahora no es el caso. Para enfermedades extremadamente raras, bastaría con un único centro de referencia en Europa con su propio presupuesto. Todavía no se ha tratado el transferir investigación académica a laboratorios de análisis públicos o privados. Después de publicar los resultados y al quedarse sin fondos, los investigadores no son pueden hacer más diagnósticos. Las buenas prácticas en hacer llegar un diagnóstico a los pacientes y familiares tiene que ser parte de los estudios médicos, ya que los métodos actuales no son del todo satisfactorios. Organizar chequeos recientes cuando exista un tratamiento.

III – Atención Médica (Bélgica, Francia, Alemania, los Países Bajos, España, UK)

• Aumentar las pautas sanitarias de las distintas patologías desde el chequeo y el diagnóstico hasta el tratamiento. En muchos casos ya se ha causado daño debido a un tratamiento equivocado. La mayoría de las enfermedades raras son tratadas por los síntomas y no hay consenso sobre el mejor tratamiento.

• Organizar la preparación de los médicos y familiares de cómo cuidar una enfermedad rara, en algunos países crear la especialidad de genética.

• Identificar el coste directo e indirecto del tratamiento por medio de un estudio nacional • Ampliar los códigos

Crear registros de pacientes es caro. No puede hacerse para las más de 5000 enfermedades. No sería de todas formas más eficaz que buenas extrapolaciones basadas en estudios dirigidos de una sola vez. Los investigadores epidemiológicos saben que una organización de pacientes reúne entre el 10 y 20% de las personas afectadas de una enfermedad, y que un estudio dirigido en hospitales activos reúne datos del 50% de los pacientes.

La mejor manera de obtener datos fiables de enfermedades raras sería estudiar el coste de las actuaciones médicas y la hospitalización. Esto no es posible hoy, porque no existen códigos específicos. Meta: pedir a la Organización Mundial de la Salud que cree una ampliación de los códigos (Clasificación Internacional de las enfermedades), para una taxonomía precisa de enfermedades raras.

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IV - Acceso a los medicamentos

1. Investigación (Dinamarca, Francia, Italia, Países Bajos, España)

Desarrollar Planes de Acción Nacionales para la investigación de Enfermedades Raras y mejorar el clima de la investigación cuando se cuestione el uso de animales. Implicar a la industria farmacéutica en el proceso.

2. Adaptar la metodología de los ensayos clínicos a la especificidad de las

enfermedades raras – Acceso por vía rápida y uso compasivo (Francia, Alemania, Italia, España)

Es difícil formar grupos homogéneos clínicamente que respondan a los criterios de protocolo. La fase I puede llevarse a cabo con personas sanas, o, incluso mejor en este caso, con personas que padecen enfermedades raras. La fase II debería examinar la eficacia del producto, la tolerancia y los efectos secundarios durante un período apropiado. Las peticiones para la autorización de comercialización al final de la fase II deberían permitir una aceleración del acceso a los nuevos medicamentos gracias a la aprobación por el procedimiento de vía rápida para la autorización de la comercialización y un sistema europeo de uso compasivo para medicamentos que respondan a los siguientes criterios: • Todavía no han sido aprobados • Pueden estar disponibles de forma individual o para una serie de pacientes que están

fuera del procedimiento actual de las condiciones de aprobación de comercialización. Debería reforzarse el control de los efectos secundarios y establecerse registros de seguimiento. Es esencial la implicación de las asociaciones de pacientes durante el desarrollo de los protocolos clínicos. Juegan un papel clave en la información preliminar y en la transmisión de los resultados. Se necesita hallar fondos para los documentos de información de los pacientes y los médicos de familia. Es especialmente importante tener un buen entendimiento de la progresión conocida de la enfermedad. Cuando se utiliza una nueva molécula, ayuda realmente a diferenciar sus efectos de los síntomas de la enfermedad. No se deberá perder tiempo y los resultados deberán ser interpretados correctamente. Una red entre los que adoptan la metodología no sólo contribuirá con la adaptación de la metodología de los ensayos clínicos de enfermedades raras, sino también con la preparación de los médicos interesados y también con informarles de los nuevos métodos.

3. Adopción y aplicación del reglamento en los países donde no se ha hecho aún (Dinamarca, Alemania, Italia, Portugal, España, UK)

Estimular a los países que no tienen incentivos y fondos a poner en práctica el Reglamento de Medicamentos Huérfanos. Este Reglamento está enfocado a emplear los incentivos específicos y los fondos para: • la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos • la mejora de la atención sanitaria de las enfermedades raras

4. Mejorar la distribución de tratamientos en hospitales, farmacias (Países

Bajos, España)

Se está desarrollando un nuevo tratamiento para unas pocas enfermedades raras, como Gaucher, Pompe y Fabry. Pero todavía quedan muchos problemas a la hora de obtener el medicamento para todos los pacientes y por un buen precio.

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5. Reembolso (Alemania, Italia, Países Bajos, España)

Solicitar al Sistema Público de Salud que financie los medicamentos huérfanos (MH) para las enfermedades crónicas.

6. Otros obstáculos (Francia, Suecia)

Cuando se prescriben para enfermedades raras medicamentos desarrollados para enfermedades comunes, lo hacen bajo su responsabilidad. El coste de ofrecer nuevas direcciones de uso cuando se renueva la autorización de comercialización es muy alto para la industria farmacéutica, mientras que en USA, la Oficina del Desarrollo de Medicamentos Huérfanos del Departamento de Salud dispone de una asignación que excede de 10 millones de dólares en subvenciones para ayudar a las propias compañías en el caso de enfermedades raras. Cuando la industria farmacéutica quiere retirar medicamentos efectivos del mercado por razones económicas, tiene que ser posible mantener estos medicamentos disponibles para las personas que los necesitan.

V Concienciación (Bélgica, Alemania, Italia, Países Bajos, UK)

Mantener el uso de los medios de comunicación, organizar eventos como días de concienciación y mantener contacto con las publicaciones oficiales para aumentar la concienciación de temas de enfermedades raras.

VI – Reforzamiento de las alianzas (Alemania, Italia, Suecia)

Asegurar que las Alianzas tienen los fondos necesarios para llevar a cabo su labor, que su estructura es representativa de su país y que, junto con los miembros de las asociaciones de pacientes, están educados para ser actores activos y fuertes.

12. Generar acciones concretas en este campo tanto a nivel nacional como europeo

La meta final de este proyecto era generar acciones concretas de las recomendaciones presentadas en este informe. Cada alianza trabajó en un plan de acción de acuerdo con sus capacidades y sus limitaciones. Estos planes de acción están expuestos en los informes individuales. Eurordis tiene la intención de que cada alianza valore cada año las acciones que han llevado a cabo e identificar nuevas propuestas para los siguientes años para continuar con la acción de este proyecto. Ya se han iniciado algunas acciones al principio de este proyecto. Las siguientes dan un perfil de las acciones nacionales y europeas.

A nivel europeo

Basado en el taller de la EMEA con Organizaciones de Pacientes en marzo de 2001 y en el taller de la EMEA con la Industria en abril de 2001, seguido del taller europeo de Medicamentos Huérfanos en Bruselas en junio de 2001 en el contexto de la fase III de este proyecto, con el que participaron representantes de la industria, la Comisión Europea y la EMEA, la EMEA creó el Grupo de Trabajo COMP de las Partes Interesadas para fomentar la política de trasparencia y acciones de información de medicamentos huérfanos.

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Dos acciones específicas concretas están dirigiendo las necesidades expresadas de los pacientes en cuanto a información: • El Resumen Público del COMP de Opiniones de Medicamentos Huérfanos Designados

por la EMEA comenzó a publicarse en marzo de 2002. Esta publicación tiene lugar a la hora de la Decisión por parte de la Comisión.

• La llamada Base de Datos Compartida bajo el desarrollo de la EMEA para proporcionar información on-line sobre medicamentos huérfanos bajo el desarrollo de la Unión Europea, facilita el acceso a la información de los ensayos clínicos y controla la accesibilidad en cada estado miembro.

También, a lo largo de las varias fases del proyecto la situación parecía muy distinta de un país a otro. Esta es la razón por la que distintas partes: Eurordis, OTL Pharma y IBS-Mediscan, que se reunieron durante el proyecto, decidieran emprender otra iniciativa juntos: “EurordisCare, un Estudio Europeo sobre el Acceso a la Atención de Pacientes afectados de enfermedades raras” para identificar los caminos y dificultades de acceso a la atención en distintos países a través de las alianzas nacionales, sobre unas pocas enfermedades “modelo”.

A nivel nacional

En Dinamarca, se organizaron las primeras reuniones con la Directiva Nacional de Salud, sistemas de Hospital es, Agencia farmacéutica Danesa. Estas reuniones seguirán teniendo lugar regularmente. En Francia, la Alianza de Enfermedades Raras organizó el Foro Nacional sobre Medicamentos Huérfanos el 1 de junio de 2001. Era la primera vez que 150 representantes de organizaciones de pacientes, industria, los que hacen la política de empresas y los reglamentos, se reunían en torno al tema de los medicamentos huérfanos. La cobertura de los medios de comunicación fue muy buena. Después de esta conferencia nacional sobre medicamentos huérfanos, un comité asesor de moléculas abandonadas empezó a trabajar en el SNIP (sindicato de industrias farmacéuticas) con representantes de industrias farmacéuticas nacionales e internacionales, industrias que están iniciando y asociaciones de pacientes. Entendiendo la patología de las enfermedades raras permitirá la construcción de modelos celulares de los que se pueden diseñar programas de computadoras para examinar las moléculas archivadas, usando un chequeo muy alto. En España se aprobó por votación el 20 de marzo de 2002 una propuesta de apoyar las enfermedades raras y se concedió un presupuesto de nueve millones y medio de euros. Ahora se creará un Instituto Nacional de Investigación de Enfermedades Raras para coordinar la investigación y actuar como centro de referencia. La cobertura de los medios de comunicación también ha ayudado a suscitar la concienciación de las enfermedades raras en España. La alianza Sueca obtuvo una subvención del estado para unas 50 organizaciones de discapacidad, lo que constituía uno de los objetivos de su plan de acción. Las nuevas alianzas también han hecho un progreso significativo. En Bélgica, está en marcha un sitio web y un estudio del coste de los tratamientos. Se está incrementando progresivamente el número de organizaciones de pacientes, en particular desde que un programa de televisión en el RTBF, un canal nacional de TV, aumentara la concienciación de las enfermedades raras en Bélgica. Desde entonces las llamadas de teléfono se están disparando... En cuanto a los Países Bajos, se ha realizado un estudio en enfermedades raras, llevando a la publicación de un nuevo folleto.

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VI - Valoración global de los resultados

Valoración del proyecto Este proyecto “Los Medicamentos Huérfanos al servicio de pacientes afectados de enfermedades raras” es el primer proyecto financiado para Eurordis por la Comisión Europea. Esta subvención fue aprobada como resultado de la primera llamada a la propuesta del Programa Público de Salud Europeo para las Enfermedades Raras. En esa época , en el año 2000, tres años después de la creación de Eurordis, ninguna asociación de pacientes o representantes de pacientes en el comité directivo tenía experiencia previa en someterse a, hacer un contrato con, dirigir, un proyecto financiado, en general, por la Comisión Europea o específicamente por DG SANCO. Sin embargo el director del proyecto, los coordinadores del proyecto y los directores técnicos tenían experiencia personal previa en dirigir programas y, en el curso del desarrollo y la implantación de este proyecto en Eurordis, todo ha tenido el asesoramiento inicialmente de Paul Adamson Consultant y BJK Conseil, y la ayuda de Gemini Consulting y GPC. Ha sido un proceso de aprendizaje importante. Al final de este proyecto, sobre todo, podemos valorar que los objetivos y la metodología del proyecto estaban bien definidos y que no había grandes dificultades para llevarlos a cabo. Todas las partes implicadas en el proyecto han sido verdaderos compañeros, entusiastas, con dedicación, productivos, honestos, colaboradores. Todos sentíamos que el proyecto era de gran ayuda para todas las partes implicadas, para el propio Eurordis, para la red de alianzas nacionales de enfermedades raras, para las partes interesadas involucradas, y que ha creado un valor común de gran utilidad para las instituciones europeas así como para las personas directamente afectadas de enfermedades raras. Lo que fue más difícil de llevar a cabo del proyecto es que todos los que componen el proyecto y todas las partes no tienen el mismo nivel de conocimiento y capacidad. No están al mismo nivel de desarrollo y estructura. Esto tuvo un impacto en la comunicación en cada fase, en la habilidad de centrarse en lo que se iba entregando. La coordinación en sí misma es un factor esencial clave del éxito. Superar las anteriores dificultades era una tarea que llevaba mucho tiempo a lo largo del proyecto y en particular en las fases III y V. Inicialmente habíamos subestimado la diversidad de las tareas implicadas en esa coordinación y el tiempo para los coordinadores del proyecto, el director del proyecto y los directores técnicos. Esta falta de previsión también ocurrió con la administración y contabilidad del proyecto y con el informe y la comunicación. Un verdadero manejo administrativo requiere un riguroso método de trabajo, tiempo con las partes implicadas, tiempo con las personas responsables de los siguientes gastos en cada fase y para informar con la documentación adecuada, además de trabajar con un contable público, auditores y la Comisión. Informar requiere tiempo para manejar el contenido del propio informe, pero también una comunicación recíproca con todas las partes implicadas. Se infravaloró el tiempo para preparar y ejecutar la divulgación. Tampoco se previó que, como es natural, la mayor parte del trabajo de divulgación tiene lugar en la última etapa de la fase V, siete meses después del final del propio proyecto. Los costes reales declarados están muy por debajo del presupuesto valorado del proyecto. Es importante y de gran utilidad darse cuenta de que se han puesto en práctica todas las fases y acciones indicadas en el proyecto. Los costes están por debajo del total y por debajo de los apartados de viajes y alojamiento, de renta de habitaciones, de copias y traducción. Esto refleja la gran vigilancia y sentido de responsabilidad de Eurordis y los demás, así como la

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capacidad de las organizaciones involucradas de hacer más con una menor asignación de los recursos financieros, usando la misma contribución y gran talento para rebajar el coste en cada acción. Con el mismo presupuesto total y para reflejar mejor la realidad de los costes reales de este proyecto, habría sido justo y más apropiado asignar más recursos para la coordinación y gastos de administración a nivel europeo de Eurordis y a nivel nacional de las alianzas.

Valoración de los resultados conseguidos comparados con los objetivos iniciales

Sobre todo los resultados conseguidos reflejan todos los doce objetivos establecidos en el proyecto. Lo primero, hay que reconocer que este proyecto, hecho posible por la subvención recibida de la Unión Europea y por los fondos de AFM, la Asociación Neuromuscular Francesa, ha acelerado el proceso de colaboración. A lo largo de los 14 meses del proyecto se hizo un progreso tremendo que no hubiera sido posible de otra manera. Este proyecto ha sido estructurado para la red paneuropea de organizaciones de pacientes de enfermedades raras y ha contribuido en gran medida a crear su propia capacidad, así como a crear un terreno firme común para futuros trabajos en torno a los medicamentos huérfanos para dirigir las necesidades de los pacientes. Este proyecto: • ha mejorado el entendimiento del reglamento europeo de medicamentos huérfanos, de la

política europea en medicamentos huérfanos y enfermedades raras, y en los temas en torno a ellos.

• ha permitido un lenguaje común y conceptos comunes apropiados. • ha mejorado el entendimiento y la meta común de las enfermedades cruzando fronteras. • ha reforzado las actividades de las alianzas existentes y ha creado nuevas alianzas desde

y por el tema de los medicamentos huérfanos. • ha desarrollado una asociación operativa entre las alianzas en los temas en torno a los

medicamentos huérfanos y ha unido a un gran número de asociaciones de pacientes de una y otra enfermedad y cruzando fronteras.

• ha ayudado a identificar a todas las partes interesadas y ha estimulado la interacción entre ellas.

• ha reforzado la percepción de las asociaciones de pacientes y partes interesadas implicadas de que la política de medicamentos huérfanos en Europa requiere un acercamiento completo y articulado tanto a nivel de la comunidad como nacional.

• ha enseñado a los líderes de las asociaciones de pacientes a pensar y actuar con estrategia.

A las asociaciones de pacientes implicadas les ha permitido tener voz a nivel nacional y europeo, en base a un análisis exhaustivo y la unión de esfuerzos para expresar sus necesidades y producir recomendaciones a nivel europeo y nacional, generando acciones concretas reflejadas en este informe en la Sección V, párrafos 10, 11 y 12.

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VII - Plan de divulgación de los resultados

La difusión de los resultados se hizo a lo largo de las cinco fases a nivel nacional y europeo. A nivel nacional, la divulgación tuvo lugar con la iniciativa y bajo el control de las alianzas nacionales: • Se han distribuido síntesis de los talleres nacionales en la fase 2 y la fase 4 a los

miembros de las alianzas nacionales y a todas las partes interesadas implicadas en los talleres.

• Algunas alianzas han difundido los resultados en conferencias y reuniones a nivel nacional. Eurordis no ha establecido un seguimiento exhaustivo de esas acciones de divulgación locales; no es una información fácil de obtener porque las acciones varían mucho y toda la información está en su idioma. Por ejemplo, en Francia: Christel Nourissier presentó estos resultados al Foro Nacional de Medicamentos Huérfanos organizado por la Alianza Francesa el 1 de junio de 2001 en la que participaron 150 personas (alrededor de 1/3 de representantes de asociaciones, 1/3 de representantes de la industria, 1/3 de representantes de la administración, médicos de hospital y medios de comunicación -15 periodistas-); varios informes orales del progreso se han presentado en la “Réunion d’Information des Membres –RIMES” que tiene lugar cada dos meses.

A nivel europeo, Eurordis ha emprendido las siguientes acciones: • Artículos en el Boletín de Eurordis N° 5 (12%), N° 6 (50%) y N°7 (50%) que se distribuyen

cada uno a 400 personas. • Esos artículos también se muestran en la web de Eurordis www.eurordis.org. • El proyecto del PARD 1 ha sido presentado dos veces a los miembros del COMP en la

EMEA, por Terkel Andersen: primero el 18 de diciembre de 2000 para presentar el objetivo y la metodología y recoger comentarios; una segunda vez el 26 de febrero de 2002 para presentar los hallazgos, resultados y recomendaciones a los miembros del COMP, al personal de la EMEA implicados en los medicamentos huérfanos y a la Comisión DG Enterprise. Se siguió con un debate sobre las posibles acciones a nivel europeo y a nivel nacional.

Al final de la fase V: • Se proporcionará el informe final completo en inglés a las 10 alianzas nacionales

implicadas en el Pard 1, incluyendo la actividad final, todos los anexos y el informe financiero final.

• Se publicará un artículo en el Boletín de Eurordis N° 9 (50%) para divulgar las

recomendaciones finales a todas las partes implicadas: miembros de Eurordis, otras asociaciones de pacientes, industria, medicos especialistas, la Comisión Europea, miembros del Parlamento Europeo, WHO, FDA y NORD.

• Se enviará una carta informativa de 4 páginas del CEO con membrete a los 205

miembros de Eurordis, junto con una copia del informe final de actividad. • El informe final de actividad se enviará con una carta adjunta a las partes interesadas

clave incluyendo: DG Research y DG Enterprise de la Comisión Europea, EMEA, miembros del COMP, EFPIA, EBE, EUROPABIO, WHO, FDA, NORD, CORD, todos los patrocinadores de la industria que presentaron una aplicación para los medicamentos

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huérfanos, y se enviarán cinco copias a cada alianza nacional involucradas en el proyecto del PARD 1.

El informe de actividad final se traducirá a español, italiano, alemán y francés. El documento traducido será enviado –impreso y en formato electrónico- en los idiomas pertinentes a todas las alianzas que concierne. La difusión se hará bajo la responsabilidad de las alianzas nacionales, como una distribución especial a sus miembros, en su boletines/revistas o en sus sitios web. • El Informe Final estará disponible en los 5 idiomas en la web de Eurordis. • Tres conferencias proporcionarán un Foro para una posterior divulgación de las

recomendaciones a través de las diferentes perspectivas: • La Conferencia de Concienciación sobre Enfermedades Raras de Eurordis,

Barcelona, España, 14-15 junio de 2002. • El tercer taller de EPPOSI sobre Enfermedades Raras y desarrollo de Terapia,

Roma, Italia, 24-25 Octubre de 2002. • La Conferencia sobre Medicamentos Huérfanos con todas las Partes interesadas

de la EMEA, Londres, UK, 2-3 diciembre de 2002 (fechas provisionales).

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VIII - Conclusiones finales

Sobre la ejecución del proyecto y las lecciones a seguir en adelante

Este proyecto “Los Medicamentos Huérfanos al servicio de pacientes afectados de enfermedades raras” es el primer proyecto financiado para Eurordis por la Comisión Europea, el Programa de Salud Pública y por AFM, la Asociación Neuromuscular Francesa. La ejecución en sí misma ha constituido un importante proceso de aprendizaje para Eurordis en general y para todas las personas involucradas en la coordinación y dirección. Al final de este proyecto, sobre todo, podemos valorar que los resultados obtenidos se corresponden con los objetivos y que la metodología del proyecto era apropiada. Todas las partes implicadas en el proyecto han sido verdaderos compañeros, entusiastas, con dedicación, productivos, honestos, colaboradores. Han aprendido a trabajar juntos. Todos teníamos la sensación de que era un proyecto de gran ayuda para cada una de las partes implicadas, para el propio Eurordis, para la red de alianzas nacionales de enfermedades raras, para las partes interesadas implicadas y que ha creado un valor común de gran utilidad para las instituciones europeas así como para las personas directamente afectadas de enfermedades raras. Las mayores dificultades se sitúan en tres factores: • verdaderas diferencias en el nivel de desarrollo y estructura de las partes implicadas, • la capacidad y fuentes de coordinación como factores esenciales clave del éxito, • los costes reales que se informaron están muy por debajo del presupuesto valorado del

proyecto y habría sido de gran ayuda asignar al presupuesto valorado menos recursos a viajes, alojamiento, alquiler de habitaciones, traducción, copias, divulgación y más recursos a la coordinación y administración a los niveles europeos y nacionales.

Sobre todo, creemos que Eurordis ha demostrado su capacidad de llevar a cabo un proyecto europeo. También, reconocemos que todos los participantes han conseguido experiencia en coordinar y dirigir tal proyecto paneuropeo y administrar las subvenciones de la Comisión. Esto constituye una experiencia sólida sobre la que crear los próximos proyectos tanto en la fase de puesta en marcha como en la de informar, junto con la etapa del desarrollo, presupuesto y planificación de esos proyectos.

Sobre lo logrado más allá del ámbito del proyecto a partir de marzo de 2002

En primer lugar, este proyecto ha sido estructurado para la red paneuropea de organizaciones de pacientes de enfermedades raras y ha contribuido mucho a crear su propia capacidad, así como a crear un terreno firme común para futuros trabajos en torno a los medicamentos huérfanos para dirigir las necesidades de los pacientes.


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En segundo lugar, algunas de las recomendaciones desarrolladas en el curso del proyecto ya han sido puestas en práctica o están bien avanzadas. Estos extraordinarios resultados se deben al proceso del propio proyecto y a cómo se ha dirigido: se implicaron en cada paso a las otras partes interesadas, se incluyó la elaboración de las recomendaciones y se controló en los pasos cruciales la comunicación con los que tomaban las decisiones clave. Este acercamiento permitió que hubiera cambios positivos durante el proyecto. Los cambios positivos clave que se han atribuido total o parcialmente al impacto de este proyecto incluyen: • La publicación del Sumario Público de Opiniones sobre la Designación de Medicamentos

Huérfanos del COMP por parte de la EMEA desde marzo de 2002. • La llamada Base de Datos Compartida bajo la creación de la EMEA para proporcionar

información on line sobre los medicamentos huérfanos en fase de desarrollo en la EU, facilitar el acceso a la información de los ensayos clínicos y vigilar la accesibilidad en cada estado miembro.

• La creciente concienciación sobre las necesidades de reconocer las metodologías alternativas y los enfoques estadísticos para los ensayos clínicos sobre enfermedades raras, y sobre el papel específico de las organizaciones de pacientes en el desarrollo y evaluación de estos ensayos.

• La creación de un grupo de trabajo en Francia entre asociaciones de pacientes y la asociación de fabricantes para centrarse en el restablecimiento de las moléculas abandonadas en Francia.

• Los estudios sobre el acceso a la atención de pacientes afectados de enfermedades raras llevadas a cabo por grupos de pacientes, tales como el estudio que se está llevando a cabo en los Países Bajos, los estudios de actuales de Eurordis a lo largo de la EU sobre medicamentos huérfanos recién comercializados, el estudio en España dirigido por FEDER y el Instituto Carlos III.

• La aparición de estructuras institucionales a nivel nacional para coordinar los esfuerzos de la política de medicamentos huérfanos y estimular incentivos como en Francia, los Países Bajos, Dinamarca, España.

En tercer lugar, Eurordis continuará haciendo un seguimiento de la puesta en marcha de los planes de acción desarrollados por las alianzas para poder seguir la trayectoria de las acciones concretas que se deriven de las recomendaciones presentadas en este informe. En cuarto lugar, este proyecto ha servido de instrumento para identificar y estimular proyectos europeos decisivos y su participación de asociaciones para aumentar la calidad y el acceso a la información sobre los medicamentos huérfanos en la EU, para mejorar el desarrollo de los medicamentos huérfanos en la EU, vigilar la disponibilidad y acceso a los medicamentos huérfanos en los estados miembros. Estos proyectos incluyen: • El proyecto de Eurordis presentado a la Comisión para “La Red Paneuropea para la

Información al Paciente de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos”. • El proyecto presentado a la Comisión sobre el proyecto EuroBioBank para coordinar los

bancos de ADN y los bancos de tejidos de enfermedades raras en Europa iniciado por Eurordis en colaboración con los principales centros de investigación en varios estados miembros de la EU.

• El futuro Colaboración Europea para la Investigación y Ensayos Clínicos de Enfermedades Raras, que implica a varios científicos y a Eurordis para estudiar la viabilidad y desarrollo del plan de acción hacia esfuerzos coordinados paneuropeos para servir mejor al desarrollo de medicamentos huérfanos en la EU.

• El proyecto que está en marcha de acelerar el traslado y acceso de los pacientes en la EU a los medicamentos huérfanos comercializados y designados en USA, a través de acciones proactivas con la industria, centros clínicos y grupos de pacientes, gracias a la nueva colaboración entre la EMEA-COMP, FDA, Eurordis y US NORD.

• El proyecto que hay en marcha EurordisCare para evaluar el acceso a la atención de pacientes con algunas enfermedades raras.

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IX - Lista de anexos

N° Tipo de documento

1) Copias de los documentos elaborados

Reunión Inicial – Bruselas, 20 de Octubre de 2000 1 Agenda de la Reunión Inicial de Bruselas, 20 de Octubre de 2000 2 Papeles síntesis de las acciones llevadas a cabo por cada Alianza Nacional el año

anterior 3 Ejemplo de análisis SWOT dados a los coordinadores para preparar el análisis de su

alianza 4 Análisis SWOT de cada Alianza Nacional 5 Metodología para organizar los talleres nacionales de 2 días 6 Programa de la Fase II del proyecto 7 Actas de la Reunión Inicial – Bruselas, 20 de Octubre de 2000 8 Agenda y Actas de la 1a Reunión del Comité Directivo, 8 de Diciembre de 2000 Talleres Nacionales en cada país – Enero de 2001 9 Presentación del PARD 1 10 Agenda propuesta para organizar los talleres, creada en la 1ª Reunión del Comité 11 Directrices dadas a las Alianzas Nacionales en relación con las cuestiones debatidas

durante los talleres 12 Agendas de cada Alianza Nacional 13 Directrices del primer informe, definidas en noviembre de 2000 14 Directrices del informe modificadas, revisadas el 12 de febrero de 2001 y felicitaciones

a los coordinadores 15 Informes de los talleres con recomendaciones y planes de acción de cada Alianza

Nacional 16 Agenda y Actas de la 2a Reunión del Comité Directivo, Londres 20 de Marzo 17 Informe intermedio enviado a la Comisión Europea en junio de 2001 sobre la Fase I y II

y la preparación de la Fase III del proyecto Taller Europeo en Bruselas, 7-8 de junio de 2001 18 Agenda del taller europeo en Bruselas, 7-8 de junio de 2001 19 Síntesis de las recomendaciones dadas por las Alianzas Nacionales (presentación) 20 Actas de la Sesión de Mesa redonda – Taller Europeo, Bruselas, 8 de junio de 2001 21 Conclusión del Taller Europeo por Terkel Andersen (director del proyecto) 22 Agenda y actas de la 3a Reunión del Comité, 3 de septiembre de 2001 Talleres Nacionales en cada país, otoño de 2001 23 Programa de la Fase IV del proyecto (2o semestre de 2001) 24 Directrices enviadas por Eurordis para organizar los 2os talleres nacionales 25 Informes de los talleres nacionales y respuesta de cada Alianza Nacional

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N° Tipo de documento

26 2) Lista de los participantes en los talleres

3) Difusión de la información 27 Boletín de Eurordis N°5 otoño de 2000 28 Boletín de Eurordis N°6 invierno de 2001 29 Boletín de Eurordis N°7 primavera de 2001 30 Boletín de Eurordis N°8 otoño de 2001 31 Divulgación de la información en la web de Eurordis (www.eurordis.org) 32 Presentación al COMP y nota de prensa de la EMEA 4) Enfermedades raras, prevalencia y lista de enfermedades raras 33 Definición de enfermedades raras en la web de Orphanet (www.orpha.net) 34 Algunas de las enfermedades raras representadas en Eurordis 35 Lista de enfermedades raras en la web de Orphanet (www.orpha.net) 5) Lista de organizaciones de pacientes, bien miembros de Eurordis o Alianzas

Nacionales 36 Miembros de Eurordis 37 Miembros de algunas de las Alianzas Nacionales

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