Adherencia del Cuestionario PERFORM Adherencia del Cuestionario PERFORM a las recomendaciones de la FDA, a las recomendaciones de la FDA,

para el uso de medidas de resultados para el uso de medidas de resultados en salud centradas en el pacienteen salud centradas en el paciente

V.Valentín, CA.RodríguezCA.Rodríguez, P.Gascón, J.García-Mata,R.Colomer,J.Cassinello, J.Carulla, E.Baró, JA.Gasquet.

El estudio Perform. Origen y Diseño.

AntecedentesAntecedentes

La medición de la opinión de los pacientes sobre sus síntomas es cada vez más importante en la evaluación del impacto de la enfermedad y los resultados de las intervenciones sanitarias.

La asteniaastenia relacionada con el cáncer, referida por los pacientes, tiene una elevada incidencia y prevalencia, siendo frecuentemente subestimada (1,2)

Datos recientes señalan que, según los propios pacientes, la astenia tiene más impacto negativo sobre su vida cotidiana que el dolor, las nauseas o la depresión, entre otros (3). Sin embargo la magnitud del problema es muy variable en diferentes estudios (1).

No se conocían instrumentos (al menos en España) para medir, aparte del impacto funcional de la astenia en los pacientes, otros aspectos importantes como son: Sus preocupaciones, Sus creencias y expectativas, Las percepciones respecto a la evolución de la enfermedad Las percepciones sobre el tratamiento y manejo de la astenia. 1.- Curt GA. Oncologist 2003, 8 (suppl 1): 27-30

2.- Cella D, et al. J Clin Oncol. 2001;19:3385-91

3.- Curt GA. Oncologist 2000, 5 (suppl 2): 9-12

El estudio Perform. ObjetivosObjetivos

Desarrollar un nuevo instrumentoDesarrollar un nuevo instrumento para medir las

preocupaciones, creencias y expectativas de los

pacientes oncológicos respecto a la astenia.

IncluirIncluir en el instrumento ítems que midan las ítems que midan las

opiniones, las percepciones y la satisfacciónopiniones, las percepciones y la satisfacción con

respecto al manejo y evolución de la astenia.

Validar Validar el nuevo instrumento en términos de

fiabilidad, validez y sensibilidad a los cambios.

Medir los cambios en las percepciones y Medir los cambios en las percepciones y

opiniones de los pacientesopiniones de los pacientes, antes y después de

una intervención educativa sobre la astenia.

El estudio Perform.

DificultadesDificultades

Es importante asegurar la validez y fiabilidad validez y fiabilidad psicométricapsicométrica de estos instrumentos(1).

Es recomendable desarrollar ese tipo de instrumentos con el propio “input”“input” de los usuariosusuarios (pacientes y profesionales sanitarios) del entorno culturalentorno cultural donde se utilizará(2).

1.- Streiner DL. J Clin Epidemiol. 2003; 56: 1142-5.

2.- Herdman M, et al. Qual Life Res. 1998; 7: 323-35.

El estudio Perform. MetodologíaMetodología

Fase I

- Revisión de la Literatura- Comité de expertos - Entrevistas con pacientes

Contenido inicial para el cuestionario: “Pool” de

items extenso

Fase II- Administración “Pool” de ítems a un grupo de pacientes.

Fase III- Validación de la versión producida en la Fase II

Reducción de ítems

1er Cuestionario que evalúa las percepciones

sobre la astenia en pacientes oncológicos

Versión preliminar del

cuestionario

PERFORM I

PERFORM II

PERFORM III

(2004)

(2004-2005)

(2005-2007)

El estudio Perform.PUBLICACIÓN DE RESULTADOS

Baró E, Carulla J, Cassinello J, et al. Development of a New Questionnaire to Assess Patient Perceptions of Cancer-Related Fatigue: Item Generation and Item Reduction. Value in Health 2009; 12(1): [in press]. Carulla J, Valentín V, Rodríguez C.A., et al. The Longitudinal Relationship Between Haemoglobin And Fatigue: New Evidence From The PERFORM Study. Annals of Oncology 2008;19:Suppl 8; 900P.

Cassinello J, Carulla J, Valentín V et al. Determining the clinical significance of the improvement in health-related quality of life (hrqol) measures in oncology patients. Journal of Clinical Oncology 2008;26; suppl; abstr 20622.

Rodríguez C A., Gascón P, García-Mata J, et al. Validation of a new questionnaire to assess the patient perception of cancer-related fatigue: the PERFORM questionnaire. Journal of Clinical Oncology, 2007 ASCO Annual Meeting Proceedings Part I. Vol 25, No. 18S (June 20 Supplement), 2007: 19533.

Gascón P, García-Mata J; Colomer R, et al. Final results of the validation of the PERFORM Questionnaire, a new questionnaire to assess the patient perception of cancer-related fatigue. European Journal of Cancer 2007;5:4: Po 1159. Baro E, Cassinello J, Carulla J, et al. Sensitivity to change of the PERFORM questionnaire in cancer patients reporting improvement or deterioration of their cancer-related fatigue. 10th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2007. Carulla J, Valentín V, Rodríguez C A., et al. The development of a new scale for assessing patient perceptions of cancer-related fatigue. Annals of Oncology 2006;17:Suppl 9;ix296;1025P. Baro E, Carulla J, Valentín V et al. Using psychometric and clinimetric techniques to select items for use in a new instrument to measure câncerrelated fatigue. 9th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2006. Baró E, Gasquet JA, Herdman M, et al. Development of a new scale to assess patient perceptions of cancer-related fatigue: the PERFORM Project. 8th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2005. Baró E, Herdman M, Gasquet JA, et al.Instruments to measure patient-reported outcomes and perceptions of cancer-related fatigue: a review of the literature. 7th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2004.

Colomer R, Cassinello J, Carulla J, et al .El Proyecto PERFORM: desarrollo y validación del primer cuestionario español para evaluar las percepciones de los pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-249. García-Mata J, Colomer R, Cassinello J, et al. Evaluación de las propiedades psicométricas del primer cuestionario español para medir las percepciones de los pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-248. Valentín V, Rodríguez C.A., Gascón P, et al. Desarrollo de un nuevo instrumento para medir las percepciones de los pacientes respecto a la fatiga relacionada con el cáncer. II Congreso SEOM de Cuidados Continuos en Oncología Médica 2006.

El cuestionario Perform.

SiempreMuchas Veces

La Mitad de las Veces

Pocas Veces

Nunca

1. Realizar un mínimo esfuerzo me ha supuesto un cansancio desproporcionado

1 2 3 4 5

2. El Cansancio que he notado (debido a la enfermedad o su tratamiento) era muy diferente del cansancio “normal”

1 2 3 4 5

3. Me Siento todo el día Cansado/a 1 2 3 4 5

4. Me he pasado todo el día sentado/a causa de mi cansancio 1 2 3 4 5

5. Cuando he estado cansado/a he tenido que interrumpir lo que estaba haciendo y descansar para poder seguir

1 2 3 4 5

6. Me he notado muy lento/a haciendo mi actividad diária 1 2 3 4 5

7. He necesitado ayuda para hacer las tareas de casa, a causa de micansancio

1 2 3 4 5

8. Me he encontrado cansado/a en el trabajo, y eso me ha hecho sentir fatal

1 2 3 4 5

9. En general, creo que mi vida ha empeorado a causa del cansancio

1 2 3 4 5

10. He sentido que me estoy viniendo abajo a causa de mi cansancio

1 2 3 4 5

11. He sentido que el cansancio me ha impedido hacer una vida normal

1 2 3 4 5

12. He dejado de hacer lo que me gusta a causa de mi cnasancio 1 2 3 4 5

Versión final del cuestionario Perform para validar

En las últimas dos semanas... SiempreMuchas Veces

La Mitad de las Veces

Pocas Veces

Nunca

1. Realizar un mínimo esfuerzo me ha supuesto un cansancio desproporcionado

1 2 3 4 5

2. El Cansancio que he notado (debido a la enfermedad o su tratamiento) era muy diferente del cansancio “normal”

1 2 3 4 5

3. Me Siento todo el día Cansado/a 1 2 3 4 5

4. Me he pasado todo el día sentado/a causa de mi cansancio 1 2 3 4 5

5. Cuando he estado cansado/a he tenido que interrumpir lo que estaba haciendo y descansar para poder seguir

1 2 3 4 5

6. Me he notado muy lento/a haciendo mi actividad diária 1 2 3 4 5

7. He necesitado ayuda para hacer las tareas de casa, a causa de micansancio

1 2 3 4 5

8. Me he encontrado cansado/a en el trabajo, y eso me ha hecho sentir fatal

1 2 3 4 5

9. En general, creo que mi vida ha empeorado a causa del cansancio

1 2 3 4 5

10. He sentido que me estoy viniendo abajo a causa de mi cansancio

1 2 3 4 5

11. He sentido que el cansancio me ha impedido hacer una vida normal

1 2 3 4 5

12. He dejado de hacer lo que me gusta a causa de mi cnasancio 1 2 3 4 5

Versión final del cuestionario Perform para validar

En las últimas dos semanas...

La Food and Drug Administration (2006):La Food and Drug Administration (2006):

Publicó unas Publicó unas recomendacionesrecomendaciones sobre los sobre los requisitosrequisitos que debían cumplir las que debían cumplir las medidas de resultados en medidas de resultados en salud centrados en el pacientesalud centrados en el paciente, para ser utilizadas en , para ser utilizadas en estudios clínicos.estudios clínicos.

Revisar el grado de ajuste del cuestionario Revisar el grado de ajuste del cuestionario PERFORM a las recomendaciones PERFORM a las recomendaciones descritas por la FDA respecto al desarrollo y descritas por la FDA respecto al desarrollo y uso de medidas de resultados en salud uso de medidas de resultados en salud centradas en el paciente, en el ámbito de los centradas en el paciente, en el ámbito de los ensayos clínicos.ensayos clínicos.

Objetivo

COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)Desarrollo del marco conceptual y aplicación de la herramienta Fases Fases

proyectoproyectoEL PROYECTO PERFORMEL PROYECTO PERFORM

Desarrollo del instrumento

Método

COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)

Evaluación propiedades de medida FASES

PROYECTOEL PROYECTO PERFORM

Fiabilidad

ValidezHabilidad para detectar cambios

Interpretación

Método

COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)Desarrollo del marco conceptual y aplicación de la herramienta Fases Fases

proyectoproyectoEL PROYECTO PERFORMEL PROYECTO PERFORM

Conceptos y dominios que van a ser medidos

1,2 Apuntados inicialmente durante el metaplan con el comité de expertos. Corroborados y ampliados en las reuniones con la

población target.Identificación de la aplicación de la medida a desarrollar

1 Consensuado por el grupo de expertos: Uso en práctica clínica diaria

Identificación de la población target

1 Consensuado por el grupo de expertos: Pacientes oncológicos con astenia-relacionada con el cancer

Desarrollo del instrumentoGeneración de ítems 1 Items generados a partir principalmente de la información

obtenida en las reuniones con la población target.

Tipo de administración 1 Preferentemente auto-administrada, aunque se contempla la administración entrevistada, según necesidades del paciente.

Marco temporal de recuerdo 1,2 Consensuado por el grupo de expertos: “En las últimas 2 semanas…”.

Opciones de respuesta 1,2 Consensuado por el grupo de expertos: Escala tipo Likert de 5 opciones, desde “siempre” hasta “Nunca”.

Resultados

COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (2)COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (2)Desarrollo del instrumento (cont.) Fases

proyect. El proyecto PERFORMComprensión del paciente 2, 3 Propiedad/aspecto evaluado. Contemplada durante la fase

de exclusión de ítems (suele asociarse al alto nivel de missings de una pregunta). El 80% de pacientes completó la totalidad del cuestionario. Promedio de items perdidos < 1/por paciente.

Formato, instrucciones y formación 2,3 Propiedad/aspecto evaluado. Diseñados y testados para la fase 2. Validados en la fase 3.

Sistema de puntuación preliminar y dimensiones

2,3 Propiedad/aspecto evaluado. El sistema de puntuación fue definido en la fase 3, durante la validación, si bien en la fase 2 se cerraron las dimensiones definitivas.

Carga de trabajo 1,2 Propiedad/aspecto evaluado. Cuestionario diseñado expresamente para suponer una carga de trabajo baja tanto al paciente como al investigador. Tiempo de administración inferior a 9 minutos. Más del 80% de pacientes consideraron el cuestionario ‘fácil’ o ‘muy fácil’ de completar.

Marco conceptual final 2 Propiedad/aspecto evaluado.Contenido totalmente cerrado al finalizar la fase 2 del estudio. El cuestionario pre-validado ya no fue sujeto a cambios respecto el contenido de la medida.

Resultados

COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)

Evaluación propiedades de medida FASES

PROYECTOEL PROYECTO PERFORM

Fiabilidad 3Propiedad/aspecto evaluado. Consistencia interna (Cronbach’s alpha (CA)). CA global =0.94. CA de las dimensiones: entre 0.80 y 0.90. Fiabilidad test-retest (Coeficiente de correlación intraclase (CCI)). CCI global=0.83. CCI de las dimensiones: entre 0.76 y 0.84.

Validez 3Propiedad/aspecto evaluado.Puntuación global del Perform asociada al nivel de cuidados requeridos por el paciente y al nivel de hemoglobina.Correlaciona con FACT-F (0.80), con Perfil de Salud de Nottingham (0.69), nivel de intensidad de astenia (0.56) e indice karnofsky (0.3).

Habilidad para detectar cambios 3

Propiedad/aspecto evaluado. Effect size en la puntuación global de 0.57 en pacientes con una mejora en la salud autopercibida. Effect size global de 1.04 en pacientes con un empeoramiento en la salud autopercibida.

Interpretación 3Propiedad/aspecto evaluado.Se ha estimado cual es la minima diferencia clínicamente significativa (ASCO, 2008) en la puntuación global del cuestionario: ej: una mejora de 3.5 puntos en la puntuación global de la escala equivale a una mejora de al menos Hb 1g/dL.

Resultados

Fase III

PERFORM II

1ª Administración1ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

2ª Administración2ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

Día 0Día 0 + 3 meses+ 3 mesesn=437

Fase III

PERFORM II

1ª Administración1ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

2ª Administración2ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

Día 0Día 0 + 3 meses+ 3 mesesn=437

Fase III

PERFORM II

1ª Administración1ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

2ª Administración2ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

Día 0Día 0 + 3 meses+ 3 mesesn=437

Fase III

PERFORM II

1ª Administración1ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

2ª Administración2ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

Día 0Día 0 + 3 meses+ 3 mesesn=437

Fase III

PERFORM II

1ª Administración1ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

2ª Administración2ª AdministraciónPERFORM

FACT-FNHP-22

Día 0Día 0 + 3 meses+ 3 mesesn=437

ConclusionesConclusiones

• El Cuestionario PERFORM se ajusta cómodamente a todas las recomendaciones realizadas por la FDA respecto al desarrollo y uso de medidas de resultados en salud centradas en el paciente, en el ámbito de los ensayos clínicos.

• El Cuestionario PERFORM es un cuestionario potencialmente aplicable en ensayos clínicos con pacientes con cáncer.

M. Herdman

E. Baró

J.A. Gasquet

J. Sánchez

J. Carulla

V.Valentín

P.Gascón

R.Colomer

J.Gª Mata

J.Cassinello

C.A.Rodríguez

AgradecimientosAgradecimientos

Aproximadamente un 30-50% de los pacientes con cáncer presentan anemia al diagnóstico (1).

1.- Ludwig H et al. Eur J Cancer 2004; 40: 2293-2306

Anemia y Cáncer.Necesidad de Guías Clínicas