Glosario ACERCA INDICE

1. Absorción 2. Aleatorización

3. Alternativas terapéuticas

4. ANMAT

5. Anónimo/Anonimizar

6. Biobanco 7. Bioequivalencia 8. Biomarcador 9. Células madre 10. Calidad de vida 11. Cegamiento 12. Comité de Ética en Investigación (CEI) 13. Criterios de exclusión 14. Criterios de inclusión

15. EMEA

16. Datos iniciales

17. Efecto secundario

18. Eficacia de un fármaco

19. Enfermedad crónica

20. Enfermedad rara

21. Ensayo clínico aleatorizado

22. Ensayo no aleatorizado

23. Ensayos de fase I

24. Ensayos de fase II

25. Ensayos de fase III

26. Ensayos de fase IV

27. Estadística

28. Estudio cualitativo

29. Estudio cuantitativo

30. Estudio de bioequivalencia

31. Estudio de eficacia posterior a la autorización

32. Estudio de farmacocinética

33. Estudio de intervención

34. Estudio de observación

35. Estudio de cohortes

36. Estudio retrospectivo de casos y controles

37. Estudio transversal

38. Evento adverso durante el tratamiento

39. Evento adverso grave

40. F.D.A.

41. Farmacocinética 42. Farmacodinamia

43. Farmacogenética

44. Farmacogenómica

45. Farmacología

46. Farmacoterapia

47. Farmacovigilancia

48. Gen/ADN

49. Genética

50. Genómica

51. Genoma

52. Genoterapia

53. Genotipo

54. Medicamento original

55. Medicamento genérico

56. Medicina basada en la evidencia

57. Mutación génica

58. Placebo

59. Población del estudio

60. Protocolo

61. Reclutamiento

62. Riesgo

63. Sesgo

64. Sistemas de codificación para el anonimato

65. Tratamiento con células madre

Absorción La absorción es un proceso biológico mediante el cual un fármaco pasa desde el punto

de ingreso al cuerpo (oral, por la piel, por inyección, intramuscular) hasta la sangre, y a

través de la sangre al lugar específico donde debe actuar.

Hay absorciones que son más eficientes, como la intravenosa, que va el 100% a la

sangre y otras menos eficientes por distintos factores como: las características del

fármaco o el modo de acción.

Aleatorización La aleatorización es el método que determina (asigna) o selecciona en que rama o

grupo de sujetos ingresará cada persona que participa en una investigación.

Es un método estrictamente ligado al azar. Como tirar una moneda al aire para

obtener “cara o seca”.

En los ensayos clínicos, los participantes se suelen asignar aleatoriamente a distintos

grupos del ensayo (por ejemplo, para recibir el fármaco del estudio o un placebo).

La aleatorización en los ensayos clínicos implica que cada participante tiene la misma

probabilidad de ser incluido en cualquiera de los grupos del ensayo. Este es un método

importante para reducir errores en los resultados o de la interpretación del ensayo.

Alternativas terapéuticas Las alternativas terapéuticas son fármacos químicamente distintos del fármaco

prescrito (usado), o sea, una droga diferente, pero con el mismo o similar efecto clínico

que el esperado. Las alternativas terapéuticas no se deben confundir con los

medicamentos genéricos.

A.N.M.A.T. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica

(ANMAT) es un organismo descentralizado de la Administración Pública Nacional

creado en agosto de 1992, mediante decreto 1490/92.Colabora en la protección de la

salud de las personas, garantizando que los medicamentos, alimentos y dispositivos

médicos a disposición de los mismos sean eficaces (o sea que cumplan su objetivo

terapéutico, nutricional o diagnóstico) seguros (que el balance con respecto al

beneficio de su uso fuera mucho mayor que los riesgos del mismo) y de calidad (que

respondan a las necesidades y expectativas de la población).

Anónimo/Anonimizar Los datos anónimos son aquellos en los que se ha eliminado toda la información

personal (por ejemplo, nombres o direcciones) de modo que las personas que usen los

datos del ensayo no puedan identificar a los participantes.

Los datos anonimizados correctamente no contienen ninguna información que pueda

usar razonablemente cualquier persona para identificar a los participantes (incluso

mediante la comparación cruzada de los datos con otras fuentes de información).

La anonimización es el acto de eliminar la información personal por parte de los

profesionales que realizan el estudio. En su lugar se utiliza un código asignado a cada

sujeto del estudio como modo de identificación.

Biobanco Un biobanco es un lugar donde se almacenan y catalogan las muestras tomadas en los estudios. Es un espacio de características técnicas muy específicas y complejas ya que, el material allí almacenado es de vital importancia en el ámbito de la investigación biomédica. En los biobancos se catalogan y almacenan las muestras según las características genéticas, clínicas y de otros tipos, como la edad, el sexo, el grupo sanguíneo y la etnia.

Bioequivalencia La bioequivalencia es una prueba que se realiza con el fin de determinar si dos fármacos son similares. Se utiliza regularmente para evaluar medicamentos originales y medicamentos genéricos, debiendo tener ambos igual dosis, forma terapéutica (por ejemplo comprimidos y suspensión oral) y biodisponibilidad (o sea la concentración y velocidad a la que alcanza su blanco terapéutico). Los fármacos bioequivalentes deben producir el mismo efecto en el mismo objetivo.

Biomarcador Un biomarcador es un parámetro biológico que provee información del estado de salud de una persona o de una comunidad.

Un biomarcador se puede “medir” e indica la presencia de una enfermedad, un cambio fisiológico, una respuesta al tratamiento o un trastorno psicológico. Los biomarcadores, a veces son fáciles de identificar, por ejemplo, los niveles de

glucosa que se usan como biomarcador para controlar la diabetes, se realiza con un

test en cualquier lugar (en casa o el trabajo). En cambio, saber la progresión de una

esclerosis múltiple requiere de aparatos de alta tecnología como los resonadores

magnéticos cerebrales.

Los biomarcadores se utilizan mucho en investigación. Se utilizan de distintos modos en las diferentes fases del desarrollo de fármacos y se incluyen en algunos casos como un criterio indirecto medir el efecto de las intervenciones (por ejemplo, la administración de fármacos) en los ensayos.

Células madre Las células madre son un tipo de célula presente en el cuerpo humano, cuya característica es tener la capacidad para transformarse en muchos tipos de células diferentes y esa característica las vuelve únicas. Tienen gran actividad en los primeros años de vida y del desarrollo. Existen esencialmente 2 tipos de célula madre:

Las células madre embrionarias: observadas en la fase inicial del desarrollo embrionario, se pueden diferenciar y transformar en todas las células especializadas del organismo (por ejemplo, células musculares, glóbulos rojos y neuronas

Las células madre adultas, que se encuentran en algunos tejidos adultos, pueden funcionar como un sistema de regeneración para el organismo.

Calidad de vida La calidad de vida es una medición que se utiliza para expresar el grado de bienestar de las personas, a través de la evaluación de distintos síntomas como el dolor, la salud psicológica, etc. Las mediciones de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se usan para calcular la probable repercusión de los tratamientos en la vida de los pacientes.

Cegamiento El cegamiento es una estrategia que se utiliza en las investigaciones con el objetivo de mejorar la interpretación de los datos. Es la forma garantizar que las personas relacionadas con una investigación, como los participantes de los ensayos clínicos, no sepan a qué grupo del ensayo han sido asignadas. Por ejemplo, en un ensayo con un grupo de tratamiento y un grupo de placebo, el cegamiento implica que los participantes no saben si van a recibir el tratamiento o el placebo. Existen al menos 2 tipos de cegamiento:

Simple ciego: los participantes no saben a qué grupo pertenecen, pero el equipo de investigación si conoce esta información.

Doble ciego: ni el equipo de investigación ni los participantes saben a qué grupo se ha asignado cada participante.

El cegamiento se usa para eliminar el sesgo que se puede producir de forma deliberada o no deliberada si los participantes o el equipo de investigación saben a qué grupo del ensayo pertenecen los participantes. Lo opuesto a un ensayo ciego es un ensayo abierto donde tanto participantes como investigadores, saben a qué rama fueron asignados los participantes.

Comité de Ética en Investigación (CEI) Un Comité de Ética en Investigación (CEI) es grupo de personas, profesionales de distintas

áreas y no profesionales, que tiene la responsabilidad de verificar que se protejan la seguridad,

integridad y derechos humanos de las personas participantes de un estudio de investigación.

Esta protección la logran mediante una revisión sistemática, independiente y competente, el

cumplimiento de las normas éticas que regulan la investigación nacional e internacional para la

aprobación de los estudios y con un monitoreo intensivo mientras se desarrolla el estudio.

Una característica fundamental de este grupo de personas es que tienen que ser

independientes del estudio que evalúan, es decir, ninguna de ellas tiene que tener un interés

especial en ese estudio en particular.

También el CEI tiene responsabilidades educativas hacia la comunidad, los investigadores y

cualquier persona que desee conocer más sobre la ética necesaria para llevar adelante los

estudios de investigación.

Los Comités de Ética están a disposición de las personas que participan de los estudios de

investigación.

Criterios de exclusión Los criterios de exclusión son características que impiden la participación en un ensayo. Por ejemplo, según los requisitos del ensayo, los criterios de exclusión pueden ser la edad, el sexo, el tipo o la fase de una enfermedad y la presencia o ausencia de otras enfermedades. Inventando un ejemplo, en un ensayo en el que se investigue un nuevo medicamento para la gripe, algunos de los criterios para excluir a una persona del ensayo son: mujeres embarazadas; tener menos de 12 años o más de 70 años; haber recibido previamente un tratamiento aprobado contra la gripe, ser hipertenso o sufrir una cardiopatía. Los criterios de exclusión (junto a los criterios de inclusión) son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de exclusión e inclusión aumentan la probabilidad de que un ensayo genere resultados fiables Además, permiten proteger a los participantes de los efectos perjudiciales y minimizar los riesgos.

Criterios de inclusión: Los criterios de inclusión son las características que deben tener los posibles

participantes para participar en un ensayo. Describen la población de participantes y

los criterios de selección.

Los criterios de inclusión deben especificar los requisitos específicos para el

tratamiento de la enfermedad: la gravedad de la enfermedad, el fracaso o éxito de

tratamientos anteriores y otros factores que pueden influir en el pronóstico, como la

edad y el sexo.

Los criterios de inclusión (y los criterios de exclusión) son una parte importante del

protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de inclusión y

exclusión aumentan la probabilidad de que el ensayo genere resultados fiables.

Además, permiten proteger a los participantes de los efectos perjudiciales y minimizar

los riesgos.

Datos iniciales Los datos iniciales son los datos que proporcionan información sobre los participantes

de un estudio cuando son incluidos en un ensayo y antes de recibir cualquier

tratamiento

El conjunto de datos iniciales se puede obtener mediante entrevistas, cuestionarios,

exploraciones físicas, análisis de laboratorio u otros procedimientos.

Los datos iniciales incluyen los datos demográficos (por ejemplo, la edad y el sexo), las

características del paciente (por ejemplo, la altura, el peso y la tensión arterial) y

mediciones específicas para el estudio (por ejemplo, características de la enfermedad

o tratamientos anteriores).

E.M.E.A. La Agencia Europea de Medicamentos, EMA o EMEA (sus siglas en inglés), es una

agencia de la Unión Europea descentralizada que se encarga de la evaluación de las

solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos en la Unión Europea

y su supervisión. Su objetivo es "contribuir a la protección de la salud pública y animal

asegurando que los medicamentos para uso humano y veterinario sean seguros,

eficaces y de alta calidad en beneficio de la salud pública y animal, dentro de la Unión

Europea."

Efecto secundario Un efecto secundario es una respuesta no deseada a un medicamento. Por lo general,

los efectos secundarios se consideran perjudiciales.

Pueden ocurrir después de una dosis única o de una administración prolongada.

Pueden ser el resultado de la utilización normal de un medicamento o pueden derivar

de un uso del medicamento diferente al indicado, como, por ejemplo, una sobredosis

o la combinación de dos o más medicamentos al mismo tiempo.

Eficacia de un fármaco La eficacia de un fármaco se demuestra cuando produce el efecto deseado. Regularmente, en

los ensayos clínicos, se mide la eficacia de las nuevas drogas.

La eficacia suele estar asociada a la seguridad del fármaco, es decir que no tenga o tenga un

nivel aceptable de efectos secundarios

Enfermedad crónica Una enfermedad crónica es una enfermedad de larga duración que se puede controlar,

pero no curar.

Enfermedad rara Una enfermedad rara, es cualquier enfermedad que afecta a un pequeño porcentaje

de la población (menos de 1 de cada 2000 personas)

Ensayo clínico El ensayo clínico es un tipo de evaluación experimental de un producto, una sustancia, un

medicamento, una técnica diagnóstica o terapéutica para su aplicación a seres humanos y que

busca demostrar su eficacia y seguridad.

Un ensayo clínico se realiza sólo cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está

estudiando puede ser beneficioso para el paciente.

Hay varios tipos de ensayos clínicos de acuerdo a los objetivos de los investigadores.

Ensayo clínico aleatorizado Un ensayo clínico aleatorizado es aquel en el que se usa la aleatorización para asignar

a los participantes a distintos grupos del ensayo. Por ejemplo, en el caso de un ensayo

en el que se compara un fármaco nuevo con un placebo, cada participante tiene la

misma probabilidad de ser asignado al grupo del fármaco o al grupo del placebo.

Ensayo no aleatorizado En un ensayo clínico no aleatorizado, los participantes se asignan a los distintos grupos

de tratamiento (o placebo) mediante un método no aleatorio, esto quiere decir que el

investigador decide y controla la asignación.

Que los estudios no sean aleatorizados, no significa que sean peores o sus datos no

sean igual de fiables. Hay diseños de ensayos no son aleatorios, pero sí controlados.

Por ejemplo es el caso de los estudios de observación prospectivos.

Ensayos de fase I Los primeros estudios con seres humanos de un fármaco nuevo son los ensayos de fase

I. Los ensayos de fase I se suelen realizar con un número reducido de voluntarios

sanos, es decir, libres de la enfermedad para la que se está estudiando el tratamiento

o medicamento (aunque en algunos ensayos se incluye a pacientes).

El grupo experimental suele ser pequeño, de modo que oscila entre 20 y 50

voluntarios. El objetivo de los ensayos de fase I es determinar el intervalo de dosis

seguras y detectar efectos secundarios. La dosis inicial administrada es muy baja y se

incrementa gradualmente si no se observan efectos secundarios o si estos solo son

leves. Si esta fase es exitosa, es decir, segura, se continuará hacia los ensayos de fase

II.

Ensayos de fase II Los ensayos de fase II suelen ser los primeros estudios de un fármaco nuevo realizados

con personas que padecen la enfermedad. Se suelen realizar con un número reducido

de pacientes, los cuales son controlados de forma exhaustiva. Estos ensayos suelen ser

de mayor duración que los ensayos de fase I.

Los ensayos de fase II se diseñan para determinar si el fármaco tiene un efecto

beneficioso sobre una enfermedad determinada. Permiten comparar el fármaco nuevo

con un tratamiento existente o un placebo. Además, se usan para determinar el

intervalo de dosis óptimas y la frecuencia de administración del fármaco, e investigar

el mejor modo de controlar los efectos secundarios. Si esta fase es exitosa, es decir,

segura, se continuará hacia la siguiente fase, los ensayos de fase III.

Ensayos de fase III Los ensayos de fase III suelen ser participar mayor cantidad de pacientes comparado

con las fases previas de investigación (de cientos a miles de pacientes) y participan

varios centros, en ocasiones de distintos países. Permiten comparar el fármaco nuevo

con los tratamientos existentes o con un placebo con el fin de demostrar la seguridad y

la eficacia del fármaco nuevo.

Los ensayos de fase III son fundamentales para la solicitud de autorización de

comercialización.

Ensayos de fase IV Los ensayos de fase IV se suelen realizar una vez concedida la autorización de

comercialización y cuando el medicamento ya se está usando. Los estudios de fase IV

se llaman también estudios de seguridad posteriores a la autorización y pueden ser

voluntarios o exigidos por las autoridades sanitarias.

Además, existe la posibilidad de que Organismos Públicos de Control (FDA, ANMAT)

soliciten al titular de la autorización de comercialización que realice estudios de

eficacia posteriores a la autorización para complementar los datos sobre la eficacia

que están disponibles en el momento de la autorización inicial. Los estudios de fase IV

permiten recopilar información adicional acerca de los efectos secundarios y la

seguridad, los riesgos y beneficios a largo plazo y la eficacia del fármaco cuando se usa

ampliamente.

Estadística La estadística es un método matemático para describir y extraer conclusiones de datos.

La estadística es una parte esencial del proceso de desarrollo las investigaciones

debido a que participa en la interpretación de los datos que se obtiene de los estudios.

Estudio cualitativo Cualitativo es un adjetivo que se emplea para nombrar a aquello vinculado a la

cualidad, es decir, el modo de ser o las propiedades de algo.

Un análisis cualitativo, por lo tanto, está orientado a revelar cuáles son las

características de alguna cosa. De este modo, lo cualitativo se centra en la calidad, a

diferencia de lo cuantitativo que está enfocado a las cantidades.

Los estudios cualitativos se basan en la recopilación de información que describe las

perspectivas y motivaciones de las personas. A diferencia de los estudios cuantitativos,

el objetivo no es la cuantificación, es decir “contar cantidades”. Para un estudio

cualitativo se pueden usar sesiones de grupo, entrevistas, observación, o una

combinación de métodos. Los tamaños de las muestras (número de personas

reclutadas para participar) son más difíciles de predecir y suelen ser menores que en el

caso de los estudios cuantitativos.

Estudio cuantitativo Cuantitativo es un adjetivo que está vinculado a la cantidad. Este concepto hace

referencia a una cuantía, una magnitud, una porción o un número de cosas.

Lo cuantitativo, por lo tanto, presenta información sobre una cierta cantidad: cuantas

personas se curaron de esta enfermedad, en qué porcentaje mejoró los síntomas las

personas con esa otra enfermedad.

Un estudio cuantitativo tiene como objetivo la medición y la cuantificación y usa

métodos estadísticos para analizar los datos.

Estudio de bioequivalencia Un estudio de bioequivalencia se realiza para demostrar que dos fármacos o dos dosis

distintas del mismo fármaco logran niveles de fármaco similar en sangre en la misma

medida tras la administración y producen el mismo efecto en el punto al que se dirige

la acción.

Para la autorización de los medicamentos genéricos, el concepto de bioequivalencia es

fundamental para que se autorice el genérico, dado que se debe demostrar la

bioequivalencia en relación con el medicamento de original.

Estudio de eficacia posterior a la autorización Véase también estudios de fase IV

Estudio de farmacocinética Los estudios de farmacocinética se utilizan para investigar cómo es el funcionamiento

de un fármaco dentro del organismo.

Esto se logra determinar por lo general, midiendo la concentración del fármaco en la

sangre, la orina y los tejidos durante un tiempo determinado previamente. Suelen

emplearse en las fases de descubrimiento o selección de sustancias con potencial

terapéutico de un programa de desarrollo de fármacos.

Estudio de intervención Una intervención es cuando realizo una acción con un objetivo determinado. Por lo

tanto, un estudio de intervención es aquel en el que se realiza algún tipo de acción en

los participantes (por ejemplo, la administración de un fármaco), con el objetivo de

evaluarla.

En los ensayos clínicos, se trata del proceso de intervención de un nuevo fármaco o

dosis para evaluar los efectos que este provoca en los participantes.

Estudio de observación Los estudios de observación son aquellos en que los investigadores obtienen

conclusiones de una situación de la vida real, es decir, sin intervenir en las variables.

Estas están fuera del control del investigador.

El investigador se limita a determinar qué es lo que quiere observar, pero no provoca

situaciones para que aquello que quiere observar suceda.

Estudio de cohortes Los estudios de cohortes son aquellos en que se selecciona a un grupo de individuos de

acuerdo a la posibilidad de que tengan un factor para desarrollar una enfermedad.

Por ejemplo se selecciona a un grupo de personas fumadoras y se los compara con

otro grupo de similares características (edad, ciudad donde viven, etnia) que no fuma y

se observa la prevalencia del cáncer de pulmón en ambos grupos

Suelen clasificarse en 2 grupos:

Estudios prospectivos de cohortes: los grupos de participantes se identifican

antes de presentar ningún signo de la enfermedad y se les hace un seguimiento

en el tiempo.

Estudios retrospectivos de cohortes: se usan datos ya recopilados con otros

fines, por ejemplo, de historias clínicas.

Siguiendo con el ejemplo anterior: en el estudio prospectivo evaluaríamos cuantos

fumadores tendrán cáncer de pulmón en los próximos años, mientras que en el

retrospectivo, buscaremos en las historias clínicas de los pacientes en seguimiento y

observaremos quienes de los pacientes fumadores han desarrollado cáncer de pulmón

Estudio retrospectivo de casos y controles Los estudios de casos y controles son aquellos en el que se utilizan datos existentes

para comparar dos grupos. Por ejemplo, es posible comparar a las personas que

padecen una enfermedad con un grupo de personas que no la padecen. El investigador

debe determinar si hay alguna diferencia entre los dos grupos por lo que respecta a la

exposición a posibles factores de riesgo.

Por ejemplo: buscaremos entre los pacientes con cáncer de Pulmón quienes han sido

fumadores previamente.

Estudio transversal Un estudio transversal es un tipo de estudio de observación en el que el investigador

no realiza ninguna intervención (como la administración de un fármaco). Los estudios

transversales se usan principalmente para determinar cuántos casos de una

enfermedad hay en una población en un momento determinado (lo que se denomina

prevalencia). En Los estudios transversales se pueden realizar encuestas o

cuestionarios o entrevistas.

Evento adverso Los eventos adversos (EA) son acontecimientos no deseados, que no estaban

presentes antes del inicio del tratamiento médico, o acontecimientos que si bien

existían previamente, empeoran en frecuencia o intensidad después del nuevo

tratamiento.

Los EA en el marco de una investigación, pueden estar asociado al mecanismo de

acción del medicamento nuevo o no, pero siempre se debe informar a los otros

investigadores y al Comité de Ética, ya que ocurre dentro del estudio.

Solo se consideran Eventos Adversos una vez que la persona haya iniciado

formalmente la participación en el estudio y son de un gran valor a la hora de evaluar

la eficacia de una investigación.

Los Comités de Ética deben recibir reportes de los EA y evaluar la seguridad de los

participantes en los estudios que tienen a su cargo la protección de las personas.

Evento adverso grave Un evento adverso grave (EAG) es cualquier experiencia no deseada relacionada con el

uso de un medicamento en un paciente. Se considera grave cuando el participante

muere o sufre un acontecimiento potencialmente mortal; si debe ser hospitalizado (o

permanecer bajo bastante tiempo bajo observación médica) o si queda discapacitado.

También se consideran eventos adversos graves si, por consecuencia de la toma de

medicación, nacen niños con alguna malformación.

Los eventos adversos graves deben comunicarse a las autoridades en un plazo de

tiempo estipulado (por ejemplo en las siguientes 48 hs.)

F.D.A. La FDA (Food and Drug Administration: Agencia de Alimentos y Drogas) es la agencia

del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos (tanto

para personas como para animales), medicamentos (humanos y veterinarios),

cosméticos, aparatos médicos (humanos y animales), productos biológicos y derivados

sanguíneos.

Farmacocinética La farmacocinética es el estudio de cómo el organismo “procesa” un fármaco (no confundir con farmacodinamia) Para determinarlo, se estudian los siguientes efectos:

Absorción: cómo ingresa el fármaco al organismo (comprimidos, inyección

muscular, en vena)

Distribución: hacia donde se dirige una vez que ingresó al organismo

Metabolismo: cómo se procesa dentro del cuerpo

Excreción: Cómo se elimina

Farmacodinamia La farmacodinamia es la rama de la farmacología que estudia los efectos de un

fármaco en el organismo (no confundir con farmacocinética). La farmacodinamia

permite investigar los efectos biológicos y fisiológicos de un fármaco, y sus

mecanismos de acción en los órganos y las células. Esto se logra mediante el estudio

de:

Efecto primario: es el efecto fundamental terapéutico deseado de la droga.

Efecto placebo: son manifestaciones que no tienen relación con alguna acción

realmente farmacológica.

Efecto indeseado: cuando el medicamento produce otros efectos, distintos al

efecto buscado, no deseados con las mismas dosis a las que se produce el

efecto terapéutico;

Efecto colateral: son efectos indeseados consecuencia directa de la acción

principal del medicamento

Efecto secundario: son efectos adversos independientes de la acción principal

del fármaco.

Efecto tóxico: es la consecuencia de una acción indeseada generalmente

consecuencia de un exceso de dosis. Esto puede ser por cantidad de dosis

ingerida o por cantidad de tiempo de exposición al fármaco (algunos fármacos

ingeridos mayor cantidad de días de lo sugerido, dosis mayores a las máximas

recomendadas, etc.)

Farmacogenética

La farmacogenética es el estudio de las diferencias genéticas individuales para

comprender cómo influyen los genes en la respuesta de una persona a los fármacos.

Comprender cómo influyen las diferencias genéticas en el modo en el que se procesa

un fármaco puede ayudar a los médicos a determinar con mayor precisión qué

fármaco y qué dosis son óptimos para cada paciente en función de su respuesta.

Farmacogenómica La farmacogenómica es el estudio de genomas completos de personas para identificar

los factores genéticos. Esa información se utiliza, por ejemplo, para saber cómo influye

la información genética en la respuesta a un fármaco.

La farmacogenómica combina ciencias farmacéuticas tradicionales, como la

bioquímica, con el conocimiento de las variaciones del ADN comunes del genoma

humano.

Farmacología La farmacología es el estudio de las características, usos y efectos de los fármacos.

Farmacoterapia La farmacoterapia es el tratamiento de las enfermedades con fármacos.

Farmacovigilancia La farmacovigilancia es el control de la eficacia y seguridad una vez que el fármaco está

disponible para el público.

Si bien cuando un organismo público nacional o extranjero aprueba un medicamento

luego de severas pruebas, con el tiempo pueden surgir efectos secundarios nuevos que

no han sido observados al momento de la aprobación. Por ese motivo es que se realiza

la farmacovigilancia, observar seguridad de los medicamentos a través del tiempo.

Gen/ADN Un gen es una pequeña porción de ADN (ácido desoxirribonucleico). El ADN es la molécula

posee el código que determina todas las características y el funcionamiento de un individuo. Es

la encargada de transmitir la información de lo que somos a nuestros hijos por eso es también

llamada la molécula de la herencia. El gen es la unidad de almacenamiento de información de

los seres vivos.

Genética La genética es la rama de la biología que se encarga del estudio de aquello es

transmitido en sucesivas generaciones a través de los genes.

Genómica La genómica es la rama de la biología que estudia el genoma completo de un

organismo mediante la secuenciación, el ensamblaje y el análisis de la función y

estructura de su ADN. Los avances en el campo de la genómica han permitido un gran

progreso para el conocimiento de diversas enfermedades. La investigación en el

campo de la genómica permite desarrollar estrategias terapéuticas innovadoras y

herramientas de toma de decisiones para los pacientes

Genoma El genoma es el conjunto completo de instrucciones genéticas de un organismo. Cada

genoma contiene toda la información necesaria para la creación de un organismo y

para permitir su crecimiento y desarrollo.

El genoma incluye los genes y las secuencias no codificantes de ADN. El genoma

humano contiene aproximadamente 30 000 genes.

Podríamos metaforizarlo así: si el cuerpo humano funcionaría como una computadora,

el genoma sería un programa, cada carpeta en su interior sería un cromosoma y cada

archivo un gen

Genoterapia La genoterapia es una técnica experimental que permite sustituir un gen defectuoso

de una célula o añadir un nuevo gen para curar o prevenir una enfermedad.

Aunque la genoterapia es una opción de tratamiento prometedora para una serie de

enfermedades, esta técnica aún se está investigando para confirmar su seguridad y

eficacia. En la actualidad, la genoterapia solo se está probando para el tratamiento de

enfermedades para las que no hay ninguna otra cura.

Genotipo El genotipo es el conjunto de genes de una persona, incluidas las variantes genéticas.

Se trata del complejo génico (completo heredado de ambos progenitores. El genotipo

determina las características hereditarias de una persona. El genotipo se puede

determinar mediante la secuenciación del genoma de una persona.

Medicamento original Se llaman así a los medicamentos innovadores, cuyos fabricantes tras un proceso de

investigación y desarrollo sobre el principio activo han garantizado la eficacia, calidad y

seguridad en su utilización clínica

Superadas determinadas instancias legales (patente, tiempo, etc.) servirán de

referente para la elaboración de medicamentos genéricos.

Medicamento genérico Un medicamento genérico es aquel que se desarrolla de forma que sea idéntico a un

medicamento que ya ha sido autorizado por las Autoridades Regulatorias, el cual se

denomina “medicamento original”.

Un medicamento genérico contiene los mismos principios activos que el medicamento

original y se administra a las mismas dosis para tratar las mismas enfermedades. No

obstante, los ingredientes inactivos, la denominación, el aspecto y el envase del

medicamento genérico pueden ser distintos de los del medicamento de referencia.

Medicina basada en la evidencia La medicina basada en la evidencia es la aplicación del método científico al ejercicio de

la medicina mediante técnicas procedentes de la ciencia, la ingeniería y la estadística.

Utiliza la revisión sistemática de publicaciones científicas, análisis de beneficios y

riesgos y ensayos controlados y aleatorizados.

Mutación génica Una mutación génica es una alteración permanente de la secuencia de ADN de la que

se compone un gen.

El tamaño de las mutaciones varía, lo que afecta desde a un solo componente básico

del ADN hasta a un gran segmento de un cromosoma con varios genes.

Las mutaciones génicas se clasifican de dos formas:

Las mutaciones de estirpe germinal: se heredan de un progenitor y están

presentes durante toda la vida de una persona en cada célula del organismo y

se transmiten como mutaciones hereditarias.

Las mutaciones somáticas: se producen en un momento dado durante la vida

de una persona sólo en determinadas células y no en todas las células del

organismo. Estos cambios se pueden deber a factores ambientales, como la

radiación ultravioleta del sol

Placebo En los ensayos clínicos, un placebo es un medicamento que no contiene ningún

principio activo. Los placebos no tienen ningún efecto médico conocido.

El “efecto placebo” es un beneficio o efecto secundario percibido por los pacientes que

toman el placebo a pesar de que no se usa ningún fármaco.

La explicación científica del porqué algunas personas mejoran con el placebo es que

hay efectos psicológicos o neurológicos que modifica la autopercepción de la salud de

los individuos de acuerdo a ciertas cuestiones ambientales por ejemplo quien

recomendó el medicamento; algunas formas de administración, por ejemplo personas

que sienten que las cremas les hacen más efecto que las pastillas.

Población del estudio La población del estudio es el grupo de participantes en un estudio.

Protocolo El protocolo de un estudio es el documento que contiene datos fundamentales que

hacen a la cientificidad y ética del estudio.

Este documento que contiene información sobre: los fundamentos, los objetivos, el

diseño, el modo en que se seleccionarán los pacientes y el número de participantes

necesario para demostrar aquello que se propone el estudio.

El protocolo es lo que evalúan los científicos antes de iniciar el estudio y los Comités de

Ética. El protocolo es un compromiso de cómo se harán las cosas. Si se modifica, se

genera un nuevo documento llamado enmienda al protocolo.

Reclutamiento El reclutamiento es el proceso usado por los investigadores para incluir a una serie de

personas, que en el estudio se los llamará participantes, en un estudio clínico. El

reclutamiento se basa en los criterios de inclusión y exclusión documentados en el

protocolo del estudio.

Riesgo El riesgo es la probabilidad de daños o lesiones resultantes de un estudio de

investigación. Los daños o lesiones pueden ser físicos, psicológicos, sociales o

económicos.

En un ensayo, un tratamiento nuevo puede tener efectos secundarios o riesgos no

previstos por los investigadores. Ningún ensayo clínico está exento de riesgos. Los

participantes deben conocer los beneficios y los riesgos antes de tomar una decisión

acerca de su participación, descriptos en el consentimiento informado.

Seguridad de un fármaco Es una medida que indica que el fármaco no tiene efectos secundarios o que estos son

aceptables cuando se comprueba que el fármaco es eficaz, es decir, que produce los

efectos deseados

Sesgo El sesgo estadístico es un error sistemático provocado por distintos factores (que

pueden estar en la recolección, el análisis, la interpretación o la revisión de los datos).

Sistemas de codificación para el anonimato A los participantes en un ensayo se les asignan códigos únicos para poder almacenarlos

y gestionarlos correctamente.

Los sistemas de codificación tienen el objetivo del anonimato. Se usan códigos que no

establecen ninguna relación con la información personal. Esto evita que se puedan

identificar a una persona con cualquier método esfuerzo razonable.

Tratamiento con células madre El tratamiento con células madre, llamado también medicina regenerativa, consiste en

el uso de células madre para tratar o prevenir una enfermedad o afección.