Desarrollo y Comercialización

de Herramientas de Diagnóstico Genético Conxi Verdú

Jefe Desarrollo Regulatorio. Gendiag.exe, S.L.

JORNADA CIBER BBN-TERCEL

Madrid

7 de Junio 2012

La Empresa

3

Gendiag

OB

JE

TIV

OS

• Proporcionar a pacientes y profesionales de la salud herramientas de diagnóstico útiles para la detección de predisposición a padecer enfermedades, el diagnóstico precoz y la predicción de la respuesta a tratamientos y fármacos.

• Desarrollar productos basados en tecnologías innovadoras de biología molecular.

• Comercializar los productos y crear los servicios para su óptima utilización.

• Creación de alianzas con empresas del sector biofarmacéutico, proveedores de tecnología, instituciones y grupos de investigación.

• Estructura material y humana que permita llevar a cabo las actividades de diseño y desarrollo, producción y comercialización de los productos.

ME

DIO

S

Estructura

Productos

Tipos de Productos

Kit para diagnóstico in vitro (IVD)

Para utilizar por laboratorios clínicos que realicen técnicas de biología molecular

Laboratorio centralizado

• Desarrollo de pruebas in house (LDT)

• Procesamiento de muestras como laboratorio clínico

Tipos de Productos

Algoritmos

• Integran la información genética con la clínica para estimar riesgo

Informes individualizados de recomendaciones

Estrategia Desarrollo

• Evaluación y análisis necesidades Proyecto

FASE 0

• Desarrollo Prototipo

FASE I

• Desarrollo Producto

FASE II

• Marcado CE

FASE III

• Distribución Kit

• Funcionamiento Laboratorio

COMERCIALI-ZACIÓN

Fases Desarrollo

MARCADORES

MUESTRAS TECNOLOGIA

Evaluación necesidades del Proyecto

Fase 0

Evaluación necesidades del Proyecto

Fase 0 SELECCIÓN

MARCADORES

• Identificación candidatos para panel

• Validación del panel si todavía no está establecida la relación genotipo-fenotipo

• Selección panel final

SELECCÍÓN

TECNOLOGIA

• Selección atendiendo a criterios de adecuación a la necesidad médica, técnica y regulatoria

• Acuerdo con proveedor para actividades DyD y producción

SELECCIÓN

MUESTRAS

• Identificación necesidades cualitativas y cuantitativas

• Obtención muestras residuales pacientes, DNAg líneas celulares, DNA sintético, Distintas matrices…

• Caracterización

Necesidad médica Evidencias científicas

Estrategia de Patentes

Freedom to Operate

Adecuación al diagnóstico

• Evaluación y análisis necesidades Proyecto

FASE 0

• Desarrollo Prototipo

FASE I

• Desarrollo Producto

FASE II

• Marcado CE

FASE III

• Distribución Kit

• Funcionamiento Laboratorio

COMERCIALIZACIÓN

Fases Desarrollo

Desarrollo de un Prototipo

Fase I

Tecnología robusta Protocolos de trabajo

Definición de requisitos

Adecuación al uso esperado

Diseños sondas, primers,

Puesta a punto , optimización protocolos

procesamiento

Posibilidad de identificación de todos/algunos de los marcadores

Identificación accesorios necesarios

Fabricación primeros prototipos in house o distintos

proveedores

• Evaluación y análisis necesidades Proyecto

FASE 0

• Desarrollo Prototipo

FASE I

• Desarrollo Producto

FASE II

• Marcado CE

FASE III

• Distribución Kit

• Funcionamiento Laboratorio

COMERCIALIZACIÓN

Fases Desarrollo

Desarrollo de un Producto

Fase II

• Definición requisitos del producto

• Transferencia del prototipo a producción

• Determinación características del funcionamiento

• Estudios de estabilidad

• Etiquetado e instrucciones de uso

Fase II

Definición Requisitos del Producto

Finalidad prevista o indicaciones

Requisitos funcionales

• Especificaciones analíticas o diagnósticas deseadas

• Estabilidad requerida

• Otras necesidades usuario

Equipos y accesorios necesarios

Requisitos del proceso de fabricación

• Necesidades para su fabricación en serie o industrialización

• Necesidades de validación

Tipo de acondicionamiento

Requisitos legales y reglamentarios aplicables • Clasificación del producto y sus implicaciones

• Procedimiento de evaluación de la conformidad aplicable y sus implicaciones

• Determinación de los requisitos esenciales que son aplicables

Fase II

Transferencia a Producción

Acuerdos de calidad con proveedores

Subcontratistas de procesos clave Firma de contratos

Validación de los procesos productivos

Transferencia a líneas de producción en serie

Requisitos calidad Necesidades comerciales

Fabricación Lotes necesarios para desarrollo

Proceso robusto, reproducible Adecuado a necesidades desarrollo

Estudios de Evaluación del

Funcionamiento

Validez Clínica

Validez Analítica

• El producto funciona según su uso esperado en manos del usuario final

• La habilidad (sensibilidad/especifidad…) con la que se identifica o predice el trastorno de interés

• Los marcadores se identifican con la exactitud, precisión etc… adecuadas

Fase II

Características del Funcionamiento

“Por definición” el intended use de un Test/Kit

IVD incorpora un uso médico o clinical claim.

Es necesario documentar tanto su validez

analítica como su validez clínica.

La validez clínica del test se puede documentar

mediante referencias a la literatura científica cuando

tal validez ya haya sido establecida.

Si no existen tales evidencias el fabricante las

deberá generar realizando los estudios

adecuados.

•

Fase II

Evaluación del Funcionamiento

• Evaluación y análisis necesidades Proyecto

FASE 0

• Desarrollo Prototipo

FASE I

• Desarrollo Producto

FASE II

• Marcado CE

FASE III

• Distribución Kit

• Funcionamiento Laboratorio

COMERCIALI-

ZACIÓN

Fases Desarrollo

Marcado CE

• Obtención/modificación de licencia previa de funcionamiento de instalaciones de productos sanitarios para diagnóstico in vitro.

• Requerimiento para fabricantes instalados en España.

Licencia Fabricante

• Elaboración del Technical file del producto.

• Contienen información sobre el diseño y desarrollo, producción y características de funcionamiento, etiquetado e instrucciones de uso.

Technical File

• Aplicación del procedimiento en función del tipo de producto.

• Redacción y firma del certificado o declaración de conformidad para Autocertificación.

Evaluación de la Conformidad

•Inscripción en el registros de responsables de la comercialización de PSDIV •Requisito para fabricantes en el momento de iniciar la comercialización

Registro Responsables

Comercialización

Actividades

Regulatorias

Sistemas Gestión Calidad

Actividad

Fabricación

Actividad

Laboratorio

Actividad

Comercialización

Producto

CE IVD

Actividades Regulatorias

24

Fabricante (Directiva 98/79/EC y RD 1662/2000): la persona física

o jurídica responsable del diseño, fabricación, envasado y etiquetado

de un producto con vistas a su puesta en el mercado en su propio

nombre, independientemente de que estas operaciones sean

efectuadas por esta misma persona o por un tercero por cuenta de

aquélla

El fabricante es la entidad legal que se declara como tal y cuyo nombre aparece en el

etiquetado (fabricado por: )

Asume las responsabilidades del diseño, fabricación, envasado y etiquetado del producto

así como el resto de obligaciones que establece la Directiva y el Real Decreto para los

fabricantes.

En caso de actividades concertadas (subcontratadas) las empresas deberán declarar

el nombre y dirección de los subcontratados, describir las actividades y medios

disponibles para realizarlas y aportar los contratos correspondientes

Tiene licencia sanitaria previa de entidades e instalaciones de PS para diagnóstico In Vitro

(INSTRUCCIONES PS 1/2011 ) otorgada por la AEMPS.

Opera según un Sistema de Calidad capaz de garantizar la calidad de los productos

Fabricante IVD

Necesario para demostrar que tanto los productos, como la propia organización, cumplen con los requisitos reglamentarios que les son aplicables

Requisito para

obtener licencia

fabricante

Requisito para la evaluación de la

conformidad (marcado CE)

Necesario para operar como

comercializador /distribuidor de

IVDs

SISTEMA GESTIÓN CALIDAD

ISO 13485

Mapa Procesos ISO 13485

Deployment

QMS

ISO 13485

Agreement with technology owner (or

CMO)

Documentation on facilities and procedures

AEMPS evaluation

Stability

data

Manufacturing

documentation

Technical File

CE marking

Analytical/clinical

validation data

Produc t D & D

documentation

Operations under QMS

ISO 13485

Batch 0

Manufacturer license

Manufacturer License Q&RA AUDITS BATCH 0

Design and Development /CE marking activities

Manufacturing Stability

Deployment

QMS ISO 15181

Operations under QMS

ISO 13484

Clinical Laboratory

license Authon.Health Dept. evaluation

Clinical Lab License

Actividades Desarrollo Regulatorio

AEMPS inspection

Risk

Assessment

El Camino…….

La Recompensa

Muchas Gracias !!!

Conxi.verdu@gendiag.com

664298088