Kristi, mamá de Sydney

Sydney, 4 años,

F508del/ F508del

¿QUÉ ES ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)?ORKAMBI es un medicamento recetado que se usa para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes a partir de los 2 años que presentan dos copias de la mutación F508del (F508del/F508del) en el gen CFTR.

ORKAMBI no se debe usar en pacientes que no presentan dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR.

Se desconoce si ORKAMBI es seguro y eficaz en niños menores de 2 años.Todas las fotos son de personas con FQ que presentan 2 copias de la mutación F508del en el gen CFTR o de sus cuidadores. Las personas con FQ pueden o no estar tomando ORKAMBI.

CADA DOSIS ES IMPORTANTE CON ORKAMBI®

Una guía para ayudar a su hijo a tomar los gránulos de

ORKAMBI para uso oral

Consulte la Información importante de seguridad y la Información de prescripción completa, incluida la Información del paciente.

Consulte la Información de prescripción en inglés aquí.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDADNo tome ORKAMBI® si está tomando ciertos medicamentos o suplementos herbales, por ejemplo:

• Antibióticos: rifampicina (Rifamate®, Rifater®) o rifabutina (Mycobutin®)• Medicamentos anticonvulsivos: fenobarbital, carbamazepina (Tegretol®,

Carbatrol®, y Equetro®) o fenitoína (Dilantin®, Phenytek®)• Sedantes y ansiolíticos: triazolam (Halcion®) o midazolam (Dormicum®,

Hypnovel®, y Versed®)• Medicamentos inmunosupresores: ciclosporina, everolimus (Zortress®), sirolimus

(Rapamune®), o tacrolimus (Astagraf XL®, Envarsus®, XR, Prograf®, Protopic®)• Hierba de San Juan (Hypericum perforatum)

Hable con su médico antes de tomar ORKAMBI si toma alguno de los medicamentos o suplementos mencionados anteriormente.

Antes de tomar ORKAMBI, informe a su médico sobre todas sus afecciones médicas, incluido si usted:

• tiene o tuvo problemas hepáticos;• ha tenido transplante de órganos;• tiene problemas renales;• está utilizando anticonceptivos (anticonceptivos hormonales,

incluidos formatos orales, inyectables, transdérmicos o implantables). Los anticonceptivos hormonales no deben utilizarse como método anticonceptivo cuando se toma ORKAMBI. Hable con su médico sobre el mejor método anticonceptivo que debe utilizar cuando toma ORKAMBI;

• está embarazada o planea quedar embarazada. Se desconoce si ORKAMBI dañará a su bebé nonato. Usted y su médico deben decidir si tomará ORKAMBI durante el embarazo;

• está amamantando o planea amamantar. Se desconoce si ORKAMBI se transmite a la leche materna. Usted y su médico deben decidir si tomará ORKAMBI durante el amamantamiento.

ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) puede afectar el modo en que funcionan otros medicamentos, y otros medicamentos pueden afectar cómo funciona ORKAMBI.

Infórmele a su médico todos los medicamentos que toma,incluidos los de venta con receta y los de venta libre, vitaminas y suplementos herbales, porque puede ser necesario ajustar la dosis de ORKAMBI cuando se toma con ciertos medicamentos.

Dígale especialmente a su médico si usted toma:

• Medicamentos antifúngicos, que incluyen ketoconazol (tal como Nizoral®), itraconazol (tal como Sporanox®), posaconazol (tal como Noxafil®) o voriconazol (tal como Vfend®)

• Antibióticos que incluyen telitromicina (como por ejemplo Ketek®), claritromicina (como por ejemplo Biaxin®) o eritromicina (como por ejemplo Ery-Tab®)

Infórmele a su médico si deja de tomar ORKAMBI por más de 1 semana. Su médico quizá deba cambiar su dosis de ORKAMBI u otros medicamentos que toma.

2 3Consulte la Información importante de seguridad adicional y la Información de prescripción completa, incluida la Información para el paciente.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD (CONTINUACIÓN) ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de ORKAMBI®?

ORKAMBI puede provocar efectos secundarios graves, incluidos los siguientes:

• Deterioro de la función hepática en personas con enfermedad hepática grave. El deterioro de la función hepática puede ser grave o provocar la muerte. Hable con su médico si le han informado que tiene una enfermedad hepática, ya que es posible que su médico deba ajustar la dosis de ORKAMBI.

• Altas enzimas hepáticas en la sangre, lo que puede ser un signo de daño hepático, en personas que recibían ORKAMBI. Su médico le hará análisis de sangre para controlar su hígado:

– antes de que comience con ORKAMBI; – cada 3 meses durante el primer año de tomar ORKAMBI; – cada un año mientras está tomando ORKAMBI.

Llame a su médico de inmediato si presenta cualquiera de los siguientes síntomas de problemas hepáticos:

– dolor o malestar en el área (abdominal) superior derecha del estómago;

– color amarillo en la piel o en la parte blanca de los ojos;

• Problemas respiratorios, como por ejemplo falta de aire u opresión en el pecho en pacientes al comenzar con ORKAMBI, especialmente en pacientes con función pulmonar pobre. Si tiene una función pulmonar pobre, quizá su médico deba controlarlo más de cerca cuando comience con ORKAMBI.

• Aumento en la presión arterial en algunas personas que recibían ORKAMBI. Su médico debe controlar su presión arterial durante el tratamiento con ORKAMBI.

• Anormalidad del lente ocular (cataratas) en algunos niños y adolescentes que recibían ORKAMBI. Si es niño o adolescente, su médico debe realizar exámenes oftalmológicos antes de y durante el tratamiento con ORKAMBI para buscar cataratas.

– pérdida del apetito – náuseas o vómitos – orina oscura y de color ámbar – confusión

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Los efectos secundarios más comunes de ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) incluyen:

• problemas respiratorios, como falta de aire u opresión en el pecho

• náuseas• diarrea• fatiga• aumento en una enzima de la sangre,

llamada creatinfosfoquinasa• erupción

Los efectos secundarios observados en niños son similares a los observados en adultos y adolescentes. Otros efectos secundarios comunes observados en niños incluyen:

• tos con esputo• congestión nasal• dolor de cabeza

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de ORKAMBI. Llame a su médico para recibir asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

• gases• gripe común, incluido dolor de

garganta, congestión o secreción nasal• gripe o síntomas similares a gripe• períodos irregulares, faltantes

o anormales (menstruación) y aumento en la cantidad de sangrado menstrual

• dolor de estómago• aumento del esputo

Consulte la Información importante de seguridad adicional y la Información de prescripción completa, incluida la Información para el paciente.

Su hijo debe tomar ORKAMBI, más todas sus otras terapias para la FQ, exactamente cómo el proveedor de atención médica de su hijo haya indicado que debe hacerlo.

Gránulos de ORKAMBI® para uso oral: diseñados teniendo en cuenta a niños pequeños

ORKAMBI se presenta en sobres unitarios de gránulos para uso oral para niños de 2 a 5 años con fibrosis quística (FQ) que presentan 2 copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Los gránulos para uso oral tienen un tamaño similar a las partículas de harina y deben mezclarse con alimentos blandos o con líquidos.

Los gránulos de ORKAMBI para uso oral se recetan en función del peso y se presentan en 2 concentraciones diferentes.

DOSIS BASADA EN EL PESO CADA DOSIS DOSIS DIARIA TOTAL

Menos de ~31 lb (menos de 14 kg)

100 mg de lumacaftor/ 125 mg de ivacaftor

1 sobre cada 12 horas 2 sobres por día

~31 lb o más (14 kg o más)

150 mg de lumacaftor/ 188 mg de ivacaftor

1 sobre cada 12 horas 2 sobres por día

• Sostenga el sobre con la línea de corte hacia arriba, sacúdalo suavemente para asentar los gránulos de ORKAMBI, y rompa o corte el sobre por la línea de corte.

• Vierta con cuidado todos los gránulos de ORKAMBI del sobre en 1 cucharadita (5 ml) de alimento blando, como pudín saborizado o yogur, o líquido, como jugo, en un recipiente pequeño. El alimento o el líquido deben estar a temperatura ambiente o a una temperatura inferior. Mezcle los gránulos con el alimento o líquido.

Cómo administrarle a su hijo los gránulos de ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) para uso oral

PASO 1: Preparación

PASO 3: Alimentos con contenido graso antes o después de la dosis

• Administre ORKAMBI a su hijo en el plazo de 1 hora después de mezclarlo.

• Asegúrese de que su hijo termine toda la mezcla de ORKAMBI en cada dosis.

• Asegúrese de darle siempre a su hijo alimentos con contenido graso justo antes o después de la dosis de los gránulos de ORKAMBI para uso oral.

• Algunos alimentos con contenido graso incluyen huevos, paltas, nueces, manteca y productos lácteos enteros.

PASO 2: Administración

Cada caja contiene 56 sobres de gránulos de ORKAMBI para uso oral, organizados en 4 estuches semanales. Cada estuche contiene 2 sobres para cada uno de los 7 días de la semana.

Cómo se envasa ORKAMBI

Recuerde que no es lo mismo administrarle ORKAMBI a su hijo cada 12 horas que administrárselo dos veces al día.

6 7Consulte la Información importante de seguridad y la Información de prescripción completa, incluida la Información del paciente.

Es importante que su hijo siempre tome ORKAMBI con una comida o un refrigerio con contenido graso porque estos alimentos ayudan al cuerpo a absorber mejor el medicamento. ORKAMBI debe tomarse siempre antes o después de una comida o refrigerio con contenido graso.

El proveedor de atención médica de su hijo puede ayudarle a elegir comidas y refrigerios saludables con contenido graso.

¿Qué sucede si su hijo saltea una dosis de ORKAMBI®?

Siempre debe tomar ORKAMBI con alimentos con contenido graso.

• Si su hijo olvida tomar una dosis de ORKAMBI y se encuentra dentro de las 6 horas del horario habitual, administre la dosis de ORKAMBI a su hijo según lo recetado, con alimentos con contenido graso lo antes posible.

• Si su hijo saltea una dosis y pasaron más de 6 horas del horario habitual, debe saltear únicamente esa dosis y tomar la dosis siguiente con alimentos con contenido graso en el horario habitual. No debe tomar 2 dosis juntas para compensar una dosis que olvidó.

• Informe al proveedor de atención médica de su hijo si su hijo deja de tomar ORKAMBI durante más de 1 semana. Es posible que él o ella deba cambiar la dosis de ORKAMBI de su hijo u otros medicamentos que tome.

¿Busca ideas para recetas?

Visite ORKAMBI.com para ver comidas divertidas

que puede preparar para su familia.

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Sydney, 4 años,

F508del/ F508del

Kristi, mamá de

Sydney

Los gránulos de ORKAMBI para uso oral pueden resultar amargos para su hijo. Cada dosis es importante, por lo que es importante que se asegure de que su hijo termine toda la mezcla de ORKAMBI en cada dosis. Estos son algunos consejos que pueden ayudarle.

Consejos para ayudar a su hijo a tomar ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)

Administre los gránulos de ORKAMBI para uso oral a su hijo con 5 ml de alimento blando o líquido que sea dulce o sustancioso, como pudín, yogur, salsa de chocolate o salsa de caramelo. También se puede preparar una rica mezcla con gránulos y helado derretido.

El jarabe de arce o la miel pueden ayudar con el regusto de ORKAMBI; puede darle un poco a su hijo después de que termine toda la dosis de ORKAMBI. ¡Vale la pena probar algo dulce!

Para adormecer las papilas gustativas antes de tomar ORKAMBI, dele a su hijo una paleta helada u otra golosina fría antes de la dosis.

Dele a su hijo algo de control permitiéndole elegir qué alimentos con contenido graso comer antes o después de la dosis. Una porción de pizza con queso elaborado con leche entera u otro alimento favorito con contenido graso después de ORKAMBI podrían ser una rica recompensa.

¿Su hijo tiene una muñeca o un juguete favoritos? Sostener un juguete especial mientras toma ORKAMBI puede hacer que su hijo se sienta más cómodo.

Intente crear un sistema de recompensas para que termine la dosis de ORKAMBI, como coleccionar calcomanías. ¡Usted sabe mejor cómo mantener motivado a su hijo!

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9Consulte la Información importante de seguridad y la Información de prescripción completa, incluida la Información del paciente.

Para obtener más información sobre cómo tomar ORKAMBI, visite ORKAMBI.com y mire este video divertido e informativo.

A continuación se incluyen páginas para que su hijo coloree. Puede cortar cada una de las páginas para colgar su última obra de arte en la pared o en el refrigerador.

Cammy y Sam están aquí para explicar cómo

preparar y tomar los gránulos de ORKAMBI®

para uso oral.

Conoce a Cammy y su perro, Sam

Mire cómo tomar los gránulos de ORKAMBI para uso oral con Cammy y Sam.

Colorear el mundo de Cammy y Sam

10 Hola. ¡Soy Cammy!Consulte la Información importante de seguridad y la Información de prescripción completa, incluida la Información del paciente.

Este es mi perro Sam. Somos mejores amigos. Mi mamá me ayuda a aprender sobre la fibrosis quística en la computadora.

Sam se porta muy bien.Jugamos juntos.

Vertex GPS les proporciona a los pacientes elegibles información sobre reembolsos, posibles recursos económicos, recursos educativos de productos y más, incluido lo siguiente:

Recordatorios de reposición mensuales del administrador de casos.

Videos de Delicious Dishes para obtener recetas deliciosas.

Vertex GPS está disponible para brindarle asistencia sobre los productos. Puede hablar con su administrador de casos especializado llamando al 1-877-752-5933 (presione 2), de lunes a viernes, de 8:30 a. m. a 7:00 p. m., hora del este.

Si a su hijo se le ha recetado ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) y usted no está inscrito, hable con el proveedor de atención médica de su hijo sobre su interés en Vertex GPS. También puede obtener más información en VertexGPS.com.

Obtenga más información en Vertex GPS™: Guía y Apoyo al Paciente

ORKAMBI es elaborado para Vertex Pharmaceuticals Incorporated.ORKAMBI, el logotipo de ORKAMBI, Vertex y el logotipo triangular de Vertex son marcas comerciales registradas de Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Vertex GPS es una marca comercial de Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

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