Nuevo Marco Regulatorio – Res. 674 y Evaluación de

Tecnologias Sanitarias

Dr. Rubén Roa

rroa@sssalud.gov.ar

Evaluación de Tecnologias Sanitarias Efectividad- Seguridad Efectividad- Costo/Efectividad POEM vs. DOE (Problem Oriented Evidence

that matters & Disease Oriented Evidence) Revisiones Sistemáticas Metanálisis

Aleatorización Preguntas filtro La asignación de los pacientes al tratamiento ¿se

hizo de manera aleatorizada? La aleatorización ¿se realizó de forma enmascarada? es decir se oculto la asignación a los grupos

Asignación aleatoria: modo de asignar individuos a grupos de tal modo que cada individuo es asignado independientemente y tiene la misma probabilidad de ser asignado a cada grupo ¿Se mantuvo en secreto la aleatorización para el que realiza la selección y asignación de los pacientes a los diferentes grupos? ¿Por que se debe mantener en secreto?

Se han tenido en cuenta adecuadamente todos los pacientes incluidos en el estudio?   ¿Fueron analizados en los grupos a los que se les asigno en la distribución aleatoria?

Control evolutivo completo de los pacientes   Análisis por "intención de tratar análisis de los datos según el grupo de tratamiento asignado inicialmente, en el lugar de por el tratamiento realmente recibido. 

¿Qué es un resultado (outcome)?

Un estado de salud, generalmente el resultado de un proceso.

Tipos (6Ds) Death Muerte

Disease Enfermedad

Disability Funcional

Disaffection Emocional

Destitution Económico

Disatisfaction Satisfacción

HRQOL

Otras preguntas

¿Fueron los pacientes, médicos  y personal evaluador de los resultados

estudio "ciegos" con respecto al tratamiento administrado? En un ECAC,

los pacientes (simple ciego) o los pacientes y los investigadores (doble

ciego) no saben qué tratamiento reciben y/o dan. Esto evita los sesgos

Instrumentos de Medición de Resultados

Instrumentos Genéricos Unidimensionales

Katz ADLs, Escala de depresión, Ansiedad, RAND Social functioning

Multidimensionales (HRQOL) SF 36, SIP, QWB, NHP, etc

Instrumentos Específicos Clínicos (signos, síntomas, tests) Experienciales (impacto del problema) AR, OA

Eran similares los grupos al inicio del ensayo?

Se suelen presentar en forma de tablas al principio del articulo.Los grupos de control y tratamiento deben ser similares en todos los factores que determinan el resultado del estudio,excepto uno, el del tratamiento experimental.Interesa la magnitud y no la significación estadistica

Aparte de la intervención experimental, ¿se trato a los grupos de la misma forma? Hay que determinar las cointervenciones -

intervenciones distintas del tratamiento en estudio- que se aplican de manera distinta a los grupos de tratamiento y control- y en que medida afectaran al

resultado

Cuáles han sido los resultados Con variables dicotomicas:

Riesgo Relativo (RR) =TEE/TEC Reducción relativa del riesgo (RRR): ( TEC – TEE ) / TEC o 1-RR Reducción absoluta del riesgo  (RAR): TEC – TEE Número de pacientes que se necesita tratar  (NNT): 1 / RRA Tasa de episodios en el grupo control  (TEC):  a / (a + b) Tasa de episodios en el grupo experimental  (TEE): c / (c + d) a y c  = numero de pacientes con el resultado en los grupos control y experimental b y d= numero pacientes que no lo experimentan en los grupos control y experimental

Intervalos de Confianza

COMPARACION DE 2 GRUPOS EN EL ENSAYO CLINICO:

DROGA PLACEBO

EVENTON° eventos

N° pacientes

N° eventos

N° pacientes

% Droga

% Placebo

R.R.A. (%)

Error Stand.

Mort. Total 4 100 10 100 4.00% 10.00% 6.00% 3.58%

Mort. C.-V. 50 700 75 710 7.14% 10.56% 3.42% 1.51%

Mort. Cor. 45 700 100 710 6.43% 14.08% 7.66% 1.60%

M. Súbita 8 700 102 710 1.14% 14.37% 13.22% 1.38%

Mort.+Hosp. 6 700 38 710 0.86% 5.35% 4.49% 0.91%

Hospital. 120 700 190 710 17.14% 26.76% 9.62% 2.19%

Título:                          

                       

Nº de estudios incluidos:       Grupo experimental       Grupo control          

      Evento No evento Total   Evento No evento Total   OR IC 95%

    1                      

    2                      

    3                      

    4                      

    5                      

    6                      

    7                      

    8                      

    9                      

    10                      

    11                      

    12                      

    13                      

    14                      

    15                      

    16                      

    17                      

 

  Total:                          

 

Tasa de eventos:                          

                   OR IC

95% z p

             Pooled odds ratio

(Peto):          

                        IC 95%

 

Q de heterogeneid

ad:   con   g.l.  Tasa basal de

eventos:  NNT:      

  p:                          

      IC 95%      Índice de tolerancia

de Rosenthal:          

  I2:                          

Son los resultados aplicables a mis pacientes:

Cumple el paciente lo criterios de exclusión e inclusión del estudio Si nos los cumple ¿es el paciente o el medio, tan diferente, como para que no se le puedan extrapolar los resultados del estudio?

Utilidad del Tratamiento

Asumimos la eficacia, por ej. a partir del RRA 5%

Asumo el riesgo que tendria si mi paciente no fuera tratado: por ej. RR = 3

Asumo la falta de respuesta, por ej. a partir de la adherencia al tratamiento = 0,5%

Utilidad por no tratar

% de éxitos en el grupo control NNH Preferencias: precio, posologia, efectos

colaterales, compliance.

Estimación de la Utilidad % de éxitos en Tto. x Riesgo x Utilización

5 x 3 x 0,8 = 9

% de éxitos sin Tto. X Daño x Preferencias

2 x 2 x 0,2 = 0,2

Utilidad de tratar/ Utilidad de no tratar = 4,5

¿Cual sería realmente el grado de beneficio potencial del tratamiento aplicado a mi paciente?

    ¿Los beneficios merecen la pena frente a los perjuicios y costes?

Traducir el NNT del estudio en un NNT adecuado para su paciente: 1-"Riesgo" del paciente X RRR = RARp NNTp = 1/RARp 2-Normograma 3-NNT/ F donde F es el riego basal del paciente comparado con el del paciente medio del grupo control

Los beneficios valen la pena frente a los daños y costos?

Calcule los NNT de los efectos adversos. Evalúe el precio del costo  del numero de pacientes necesario a trata para evitar un resultado negativo o NNT

Comparación de los valores y preferencias del paciente con el tratamiento y sus

consecuencias

CONFIABILIDAD

ESTUDIO DISTORSION NIVEL DE EVIDENCIA

RS con Homogeneidad de EAC de alta calidad

+++++

1

RS con Heterogeneidadde EAC de alta calidad

0

Estudio de Cohortes

+++EAC individual de menor calidad

+

EAC individualde alta calidad ++

Estudio de Casos y Controles

++++

Serie de Casos

Opinión de expertos

++++++

+++++++

4

5

2

3

GRADO DE RECOMENDACIÓNGRADO DE RECOMENDACIÓN

RECOMENDACION NIVEL DE EVIDENCIA

A

B

1

5D

2,3

C 4

Toma de Decisiones Magnitud del Problema Severidad del Problema Efectividad de la Solución Capacidad de afrontar la solución Integración con financiadores en programas de

crónicos –managment disease- Colaboración con programas preventivos

orientados al consumidor. Efecto de clase. Nichos de mercado. Necesidad de estudios farmacoeconómicos. Consensos basados en la evidencia.