TERAPIAGÉNICA

1, ¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?La terapia génica se puede definir como una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen de uso terapéutico (transgen) en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético causante de una patología.

El concepto de terapia génica surge de la observación de ciertas enfermedades, que resultan de daños genéticos específicos.

2, TIPOS DE TERAPIA GÉNICA

Terapia Génica de Células Somáticas

•Busca introducir los genes a las células somáticas, es decir, todas las células del organismo que no son gametos, y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida.•Las generaciones futuras no son afectadas, porque el gen insertado no pasa a ellas.

Terapia Génica de Células Germinales

•Sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo.•Implicaciones éticas•Trataría las células del embrión temprano.•Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

3, OBJETIVOS QUE PERSIGUE

A pesar de que en un principio fue una técnica planteada para tratar enfermedades genéticas hereditarias, en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de lo más prometedor. Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar: Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso

introduciendo otra copia normal de éste en las células. Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya

intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad. Introducir material genético que permita a la célula sintetizar

una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo.

4, METODOS DE TERAPIA GÉNICA

La terapia génica se puede llevar a cabo por tres métodos distintos: Ex vivo, cuando la

corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio sobre las células extraídas al paciente que posteriormente son reintegradas dentro del organismo.

4, METODOS DE TERAPIA GÉNICA In situ: introduciendo el gen directamente en

el órgano defectuoso del individuo. In vivo: cuando se hace llegar el gen a las

células defectuosas.

5, ENFERMEDADESAlgunas enfermedades tratadas son:

Fibrosis quística Hemofilia

Hipercolesterolemia Algunos tipos de Cáncer

SIDA Inmunodeficiencia combinada

6, UNA TECNICA EN DESARROLLOLa técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.

Desde que en 1990 se trató al primer paciente, más de 4.000 personas han recibido algún tipo de terapia génica, Sin embargo ha sido en los últimos años cuando se han descrito los primeros resultados realmente esperanzadores.

7, PROBLEMAS DE LA TERAPA GÉNICA Existe un riesgo de estimular el sistema inmune de manera que la eficacia

de la terapia génica se vea reducida. La naturaleza de la propia terapia génica implica que en muchas ocasiones

los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable.

Puede producir trastornos multigénicos. Posibilidad de inducir un tumor. Tiene unos costes económicos muy elevados, en consecuencia existe poca

investigación en el tema.

FIN