Introducción a las Enfermedades Raras - 27.03.2015

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2a Edición - ilS Speaker Series SM Enfermedades Raras: Estado del Arte Dra. Itziar Escudero 27 de marzo de 2015

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2a Edición - ilS Speaker SeriesSM

Enfermedades Raras: Estado del Arte

Dra. Itziar Escudero

27 de marzo de 2015

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Agenda

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Sección Título

1 Las Enfermedades Raras en Números

2 Medicamentos Huérfanos Existentes

3Impacto Económico y Financiación de los Medicamentos Huérfanos

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1. Las Enfermedades Raras en Números

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Las Enfermedades Raras enNúmeros (1/3)

• Afectan a < de 5 de cada 10.000 individuos

• En el 80% de los casos el origen es genético

• En su conjunto afectan al 7% de la población de países desarrollados:

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Número Geografía3 Millones España

27 Millones Europa

25 Millones EEUU

European Commission. EC Regulation on Orphan Medicinal Products: http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm;Paloma Acevedo. Departamento de Sanidad. Gobierno Vasco: http://www.ararteko.net/RecursosWeb/DOCUMENTOS/1/0_2493_1.pdf

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Las Enfermedades Raras enNúmeros (2/3)

• Existen entre 6.000 y 8.000 EERR diferentes

• Sólo se tiene conocimiento médico y científico del 30% de las mismas (~2.000)

• 14 de las 17 CCAAs cuentan con registros de pacientes con EERR

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Entrevista Luis Cruz (Presidente de AELMHU): http://www.webconsultas.com/salud-al-dia/enfermedades-raras-epilepsia-epoc/entrevista-luis-cruz-experto-en-medicamentos; MSSSI. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud: http://www.msssi.gob.es/organizacion/sns/planCalidadSNS/pdf/Estrategia_Enfermedades_Raras_SNS_2014.pdf

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Las Enfermedades Raras enNúmeros (3/3)

• Las 5 EERR más relevantes son:

–Hemoglobinopatías (talasemia y drepanocitosis)

– Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

– Esclerodermia

– Fibrosis quística

–Distrofia muscular de Duchenne

6FEDER. Preguntas frecuentes sobre las ER: http://www.enfermedades-raras.org/index.php/enfermedades-raras/preguntas-frecuentes#1

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2. Medicamentos Huérfanos Existentes

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Medicamentos HuérfanosExistentes (1/2)

• Existen 62 Medicamentos Huérfanos aprobados por la EMA:

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# Ventajas1. Exclusividad de Mercado en la UE (10 años)

2. Asistencia en la elaboración de protocolo

3. Exención en el pago de tasas a la EMA

4. Medidas de estímulo para promover la I+D

5. Procedimiento Centralizado de los Medicamentos Huérfanos a Nivel Europeo

EURORDIS. Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado: http://www.eurordis.org/es/designaciones-de-medicamentos-huerfanos-y-autorizaciones-de-mercado#tabs-2

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Medicamentos HuérfanosExistentes (2/2)

• Para desarrollar un MH se estima una

inversión de 1.000 M €

• 12 años de trabajo (desde la síntesis)

• 1 de cada 100.000 moléculas

investigadas llega a comercializarse

9Entrevista Luis Cruz (Presidente de AELMHU): http://www.webconsultas.com/salud-al-dia/enfermedades-raras-epilepsia-epoc/entrevista-luis-cruz-experto-en-medicamentos

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3. Impacto Económico y Financiación de las Enfermedades Raras

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Impacto Económico de las EERR enEspaña (1/2)

• En 2015 el SNS prevé invertir 1,7 millones €para implementar la estrategia de EERR

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• El SNS financia 45 medicamentos huérfanos en España (70% de los 62 aprobados)

• El gasto anual en financiación de MH en 2010 fue de 420 millones €– 2,5% del gasto farmacéutico total

– 0,5% del gasto sanitarioMercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos. http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

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Impacto Económico de las EERR enEspaña (2/2)

• Coste / Tratamiento / mes / familia:

500 - 700 €

– Cuidados Informales

– Visitas Médicas y Medicamentos

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• Impacto Económico Indirecto Relevante:

– Mayoría de afectados con certificado de discapacidad o invalidez

– Las personas cuidadoras también ven afectada su vida laboral e ingresos

Los costes socioeconómicos y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con enfermedades raras en España. Proyecto de IMSERSO Nº 167/10. http://www.xfragil.org/admin/documentos/documento25.pdf

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Financiación de los MedicamentosHuérfanos (1/3)

• Modelo de Financiación Pública:

– Aprobación por parte de la AEMPS

– Solicitud de precio por parte de la Compañía Farmacéutica al MSSSI

– Negociación del Precio y Financiación

– Fijación de precio y financiación por parte del CIPM

– Acuerdo de Uso Racional por parte de las CCAAs

13Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos. http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

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Financiación de los MedicamentosHuérfanos (2/3)

• Criterios de financiación pública de MH:

Coste efectividad

Impacto presupuestario

Grado de innovación

Contribución al PIB por parte de la Empresa (I+D, producción,…)

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Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos. http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

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Financiación de los MedicamentosHuérfanos (3/3)

• Por otra parte se contempla:

Gravedad, duración y secuelas

Necesidades específicas de ciertos colectivos

Valor terapéutico y social del medicamento

Racionalización del gasto público e Impacto Presupuestario en el SNS

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Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos. http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

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