Enfermedades neurodegenerativas

La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene 42 aminoacidos en vez de 40 y forma agregados llamados placas amiloides

Moscas con Alzheimer

La tecnología de Drosophila permite inducir la enfermedad en los ojos de la moscaCrowther et al Neuroscience 132 (2005)

Wildtype control

GMR-Gal4> UAS-Aß1-42GMR-Gal4> UAS-Aß1-42

Placas amiloides

Estos experimentos han permitido identificar una droga (Congo Red), que mitiga el efecto de la enfermedad en moscas

Wildtype (mosca normal)

Different forms of Alzheimer disease

AD + Congo red

AD + Congo red

AD

AD

Las moscas con Alzheimer viven menos

Experimentos para inactivar la agregación de la proteína amiloide, responsable de la enfermedad

PLOS Biol. 2010

Tratamiento de pacientes de Cáncer con el fármaco GDC-0449 (New England JM Sept 2009)

33 pacientes cáncer epidérmico avanzado

18 – mejora significativa11 – expansión del cáncer bloqueada 4 – no se observa mejoria

Paciente con meduloblastoma agresivo (estadio terminal)

Comienzo del tratamiento Dos meses después Un mes mas tarde

Ya se conoce la causa de la reactivacion de la enfermedad ( Science, 2009): una mutacion somática que hace a las células tumorales insensibles a GDC-0449 sin afectar la actividad hedhehog

Desarrollado por GeneTech, GDC-0449 se une a la proteína Smo y bloquea su función, por lo que se inactiva la via hedgehog