2012_02_Terapias Oncológicas y Coste-Efectividad

Terapias oncológicas y coste-efectividad

Cátedra de Economía de la Salud 2012 / 1 | 1

TERAPIAS ONCOLÓGICAS Y COSTE-EFECTIVIDAD

José Luis Pinto Prades

Fernando Ignacio Sánchez Martínez

2012/1

Terapias oncológicas y coste-efectividadLas opiniones y juicios expresados en este documento son responsabilidad exclusiva de los autores del mismo y no representan necesariamente el ideario de la Universidad Pablo de Olavide ni la política de la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía.Este documento puede ser reproducido parcial o totalmente para uso no comercial, siempre que se cite explícitamente su precedencia.

Para citar este informe: Pinto Prades J. L. & Sánchez Martínez F.I. (2012). Terapias oncológicas y coste-efectividad. Documento de trabajo 2012/1.

Correspondencia a los autores: [email protected]

CÁTEDRA DE ECONOMÍA DE LA SALUD

DIRECTOR: Dr. D. José Luis Pinto PradesDepartamento de Economía, Métodos Cuantitativos e Historia EconómicaUniversidad Pablo de Olavide, Ctra. Sevilla-Utrera, Km. 1. 41013 SevillaWeb: www.upo.es/cadesEmail: [email protected] CÁTEDRA DE ECONOMÍA DE LA SALUD

La Cátedra de Economía de la Salud, creada por la Universidad Pablo de Olavide y la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía, es un proyecto innovador que persigue generar conocimiento compartido y promover la realización y fomento de actividades de investigación, docencia y difusión del conocimiento en el área de la economía de la salud aplicada a la evaluación de tecnologías sanitarias.Las publicaciones realizadas en el marco de la Cátedra se dividen en Documentos de Trabajo y Notas Técnicas, siendo los primeros estudios en profundidad sobre un área determinada y, las segundas, aproximaciones iniciales a temas concretos de interés en el campo de la economía de la salud.

LOS AUTORES

José Luis Pinto Prades Es Doctor en Economía por la Universidad de Murcia y Master en Economía de la Salud por la Universidad de York. En la actualidad es Catedrático en el Departamento de Economía, Métodos Cuantitativos e Historia Económica de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla. Sus líneas de investigación pertenecen al campo de la Economía, la Psicología y la Economía de la Salud. Ha publicado sus trabajos de investigación en importantes revistas internacionales entre las que destacan el Management Science, The Economic Journal o el Journal of Health Economics. En 2010 recibió el premio al mejor artículo de Economía de la Salud, publicado por un autor español, otorgado por la Asociación Española de Economía de la Salud (AES). Es editor Asociado de Health Economics.Fernando Ignacio Sánchez MartínezEs Doctor en Ciencias Económicas y Empresariales por la Universidad de Murcia. Actualmente es Profesor Titular de Universidad en el Departamento de Economía Aplicada de la Universidad de Murcia y miembro del Grupo de Trabajo en Economía de la Salud (GTES). Sus áreas de trabajo se centran en la economía de la salud, la evaluación económica de tecnologías sanitarias y la medida de la calidad de vida relacionada con la salud. Es autor de diversas monografías y artículos en revistas nacionales e internacionales, habiendo publicado en las principales revistas de la especialidad, como Health Economics y Journal of Health Economics. Evaluador para las revistas Health Economics, Health Policy y Hacienda Pública Española, entre otras.


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| Índice

INTRODUCCIÓN 5

CAPÍTULO I: Argumentos teóricos 7

1.1 La perspectiva individual 8

1.2 La perspectiva social: altruismo y equidad 10

1.2.1 Externalidades altruistas 101.2.2 Criterios de equidad 10

CAPÍTULO II: Evidencia empírica 14

DISCUSIÓN Y CONCLUSIONES 20

REFERENCIAS 24



| Introducción

El objetivo final de la evaluación económica en la sanidad es informar las decisiones relativas a la asignación de recursos destinados al cuidado de la salud. Con esta finalidad, uno de los posibles enfoques consiste en identificar un “precio sombra” para cada unidad de salud producida, típicamente un año de vida ajustado por la calidad (AVAC)1. De acuerdo con este enfoque, las tecnologías, tratamientos o programas sanitarios deberían ser aprobados para su uso y financiados con recursos públicos si y solo si sus costes adicionales por cada AVAC ganado estuviesen por debajo de dicho umbral o “ratio crítica”.

Un ejemplo de esta forma de proceder se encuentra en el proceso de toma de decisiones del National Institute for Clinical Excellence (NICE) británico. El NICE se apoya en los valores de coste por AVAC cuando decide si recomienda o no un nuevo medicamento para su uso en el sistema de salud (NHS), aplicando un umbral coste-efectividad de unas 30.000 libras esterlinas por AVAC ganado (NICE, 2008a). Un fármaco cuya relación coste/AVAC se sitúe por encima de esta ratio crítica tiene escasas posibilidades de ser incorporado a la práctica clínica en el sistema sanitario británico, y en esa situación se encuentran, con frecuencia, los nuevos tratamientos contra el cáncer en fases avanzadas. Prueba de ello es que, entre 1999 y 2008, el NICE rechazó 11 medicamentos contra el cáncer sobre la base de su elevada ratio coste-efectividad

1 Los años de vida ajustados por la calidad (AVAC) incorporan calidad de vida y tiempo de vida en una única medida de la salud. Un AVAC equivale a un año de vida en perfecta salud. Medio año de vida en buena salud equivaldría a 0.5 AVAC, idéntica cifra a la que se asociaría un año de vida en un estado de salud que se estimase equivalente a un 50% de la salud perfecta.


Terapias oncológicas y coste-efectividad(Raftery, 2009). Entre estos medicamentos no recomendados debido a su elevado coste por AVAC ganado se encontraban Bevacizumab, para el tratamiento del cáncer colorrectal (63.000 libras/AVAC según la revisión del NICE), Pemetrexed, para cáncer de pulmón (60.000 £/AVAC), Lenalidomide, para la leucemia mieloide múltiple (entre 47.000 y 69.000 £/AVAC), Sunitinib (72.000 £/AVAC) o Sorafenib (103.000 £/AVAC).

El modelo de toma de decisiones que sigue el NICE tiene, como todos los modelos, sus limitaciones. En consecuencia, aunque exista un consenso en la literatura acerca de la racionalidad de este modelo basado en el coste por AVAC, sus limitaciones pueden dar lugar a decisiones erróneas en determinadas ocasiones. En el caso de los medicamentos para el cáncer, hay razones para dudar de que los AVAC reflejen de manera adecuada el valor social de estos medicamentos, debido a las características específicas que suelen concurrir en los tratamientos oncológicos en fases avanzadas de la enfermedad. En primer lugar, el potencial de mejora de la salud tiende a ser escaso; en segundo lugar, las ganancias de salud suelen tener lugar solo durante un periodo corto de tiempo; y, por último, los pacientes a los que se dirigen los tratamientos se encuentran generalmente en la etapa final de sus vidas. Si, debido a estas razones, los AVAC no capturasen completamente el valor social de los medicamentos contra el cáncer, el hecho de que su coste por AVAC sea superior al de otros muchos fármacos no debería implicar de forma directa que tales medicamentos no fuesen objeto de financiación pública.

De hecho, recientemente, tras un proceso de consulta y discusión (NICE, 2008b), el instituto de evaluación británico introdujo una modificación en su guía metodológica para la evaluación de tecnologías con el fin de considerar explícitamente el caso de los denominados tratamientos “al final de la vida” (“end-of-life treatments”)2. En virtud de esta normativa (NICE, 2009a), en presencia de medicamentos catalogados como “end-of-life”, los evaluadores deberán considerar el impacto de atribuir una ponderación adicional a los AVAC ganados en las últimas fases de enfermedades terminales, así como la magnitud de dicha ponderación que haría que el tratamiento evaluado se considerase coste-efectivo (ratio coste-efectividad no superior a 30.000 libras por AVAC ganado).

En este documento analizamos los argumentos que podrían justificar este trato preferencial a los tratamientos oncológicos en fases avanzadas en la evaluación económica, bien asignando una ponderación adicional a las ganancias de salud que generan, o bien, directamente, elevando el umbral para este tipo de terapias. En el apartado siguiente consideramos los argumentos teóricos sobre los que cabría sustentar dicho trato preferencial. En principio, existen dos formas de valorar los tratamientos

2 Tienen tal consideración aquellos tratamientos dirigidos a pacientes con una expectativa de vida inferior a los 24 meses, que aportan una ganancia esperada de, al menos, 3 meses de vida adicionales, que estén indicados para pequeños grupos de población y para los cuales no exista alternativa de similar efectividad en el sistema sanitario (NICE, 2009a).


Terapias oncológicas y coste-efectividadmédicos, la perspectiva individualista y la perspectiva del decisor social o del sistema sanitario. El primer enfoque considera que el valor social de un tratamiento es simplemente la suma de los valores individuales. El segundo punto de vista permite, por un lado, tomar en consideración el hecho de que las personas se preocupan, no solo por sí mismas, sino también por su entorno más próximo (altruismo) y, además, abre la posibilidad de incluir criterios de equidad en la asignación de los recursos sanitarios. Ambas perspectivas se abordarán en el epígrafe 2. En el apartado 3 aportaremos evidencia empírica relativa a algunos de los argumentos teóricos expuestos y, en particular, los resultados de los escasos estudios empíricos que se han llevado a cabo en el contexto de los tratamientos contra el cáncer. El documento se cierra con un apartado de discusión y conclusiones.




CAPÍTULO I: Argumentos teóricos

> En este capítulo se analizan los argumentos teóricos que podrían justificar un trato preferencial a los tratamientos oncológicos en la evaluación económica, bien asignando una ponderación adicional a las ganancias de salud que generan, o bien, directamente, elevando el umbral para este tipo de terapias.

Terapias oncológicas y coste-efectividad1.1 La perspectiva individual

Como se ha señalado en el apartado introductorio, la perspectiva individual asume que el valor social de un tratamiento médico es igual a la suma de los valores individuales que los sujetos atribuyen a dicho tratamiento. Esta es la perspectiva tradicional de la economía y nos llevaría a decir que el valor social de los tratamientos contra el cáncer podrá ser superior al que se refleja en el modelo AVAC si las personas atribuyen más valor a los beneficios que se derivan de estos tratamientos que a otros beneficios sanitarios. Habida cuenta de que una característica común a buena parte de los tratamientos oncológicos –aunque no todos– es que los pacientes se encuentran cerca del final de sus vidas, bajo esta perspectiva nos planteamos si hay razones para que las personas valoremos proporcionalmente más las mejoras de salud cuanto más nos aproximamos a la muerte. A continuación presentamos tres argumentos que apoyan esta hipótesis y que avalarían la idea de que la valoración de los tratamientos oncológicos puede ser mayor que la de otros tratamientos sanitarios, asumiendo un punto de vista estrictamente individual.

1. En primer lugar, el valor de prolongar la vida cerca de su final puede ser mayor que el número de AVAC ganados (Becker et al., 2007). Un motivo es que el valor de un aumento en la esperanza de vida no depende únicamente de su magnitud en términos absolutos, sino que puede depender también de su impacto en términos relativos. Esto es, tendría más valor aumentar en un año la esperanza de vida si la esperanza de vida fuera de un año que si fuera de diez años. En el primer caso, la mejora es un 100% y en el segundo caso es de un 10%. Esto no quiere decir que el valor sea, ahora, “proporcional a la proporción” sino, simplemente, que el valor depende de su impacto, tanto en términos absolutos como en términos relativos. Esta idea de que las personas valoran más un año de vida adicional cuanta menos vida les queda por vivir responde a las mismas razones que nos llevan a valorar más un bien cuanta menos cantidad tenemos de él o, alternativamente, al hecho de que, cuanto más poseemos de un bien o disfrutamos de él, menos valoramos tener un poco más. Este efecto, además, puede verse acentuado en el caso de las enfermedades terminales por el hecho de que, cuando estamos cerca de la muerte, el valor que damos al dinero es menor (si omitimos el valor que supone dejar una herencia). En consecuencia, este argumento nos sugiere que los individuos no valoran los tratamientos terminales de forma proporcional al número de AVAC ganados.

2. La segunda razón que se da para admitir que las personas no valoran los tratamientos en fase terminal en proporción al número de AVAC es que el coste de oportunidad del dinero es menor cuanto peor es la calidad de vida. El modelo AVAC sugiere que prolongar en un año la vida de alguien que disfruta de una


Terapias oncológicas y coste-efectividadbuena calidad de vida tiene un valor mayor que aumentar en un año la expectativa de vida de un paciente con una pobre calidad de vida. Sin embargo, dado que la mala salud impide que pueda gastarse el dinero en otras cosas, una persona con mala calidad de vida podría estar dispuesta a pagar mucho por un aumento en su esperanza de vida, precisamente porque su calidad de vida es baja. Este argumento implica, pues, que en el caso de pacientes en muy mal estado de salud, valorar una ganancia en supervivencia tanto como en el caso de una persona perfectamente sana puede ser racional3.

3. Un tercer argumento descansa en el aumento de la “esperanza” que generan los tratamientos que alargan la supervivencia de los pacientes. El valor del aumento en la esperanza se debe a varios elementos. De un lado, mejorar la expectativa de vida futura mejora la calidad de vida en el presente. Esto es, si el paciente tiene una expectativa de supervivencia de 3 meses y el tratamiento prolonga su vida en un año, el beneficio que obtiene no es únicamente el año de vida ganado sino el hecho de que durante los tres meses inmediatos va a vivir con mejor calidad, porque serán tres meses en los que ve la muerte más lejana. Teóricamente, esto podría venir recogido en los AVAC, sin embargo, la forma de evaluar los tratamientos oncológicos no recoge este doble efecto del aumento en la supervivencia. El otro elemento asociado a una mejora en la esperanza, se debe a que el paciente puede valorar la supervivencia futura a través de su efecto sobre la posibilidad de beneficiarse de tecnologías que están por desarrollar: existe un “valor de opción” de asistir al descubrimiento de un nuevo tratamiento antes de que uno muera.

Los dos primeros argumentos se relacionan con la idea de que la utilidad de las ganancias de salud depende del punto de referencia y del potencial de salud, esto es, de las aspiraciones o expectativas de los pacientes (Nord et al., 2010). Esto puede conducir a que las personas valoren ganancias de salud diferentes de un modo parecido cuando se encuentran en la misma (mala) condición de salud inicial, tanto en lo que se refiere a ganancias en calidad de vida como por lo que respecta a ganancias en años de vida. Por ejemplo, supongamos dos individuos cuya situación clínica representa una amenaza inmediata para su supervivencia; uno de ellos podría aspirar a tener una esperanza de vida de 20 años con un tratamiento, mientras que al otro se le podría asegurar una expectativa de vida de 10 años. Dado que el punto de referencia para ambos es el riesgo de muerte inminente, su principal preocupación tal vez pudiera ser simplemente evitar la muerte, de manera que el modo en que valoren sus respectivos tratamientos no difiera quizás tanto como se deduce a priori de la diferencia entre las expectativas de vida de cada uno de ellos.

3 Lo cual no implica que, manteniendo constante el tiempo de vida (la ‘cantidad’), un aumento en la calidad de vida no se valore.



1.2 La perspectiva social: altruismo y equidad

1.2.1 Externalidades altruistas

Si ampliamos el enfoque estrictamente individual para tomar en consideración las preferencias de los individuos acerca del bienestar de otros individuos, un primer paso nos lleva a analizar la posibilidad de que este tipo de preferencias por otros surjan en el ámbito más cercano, es decir, el de la familia. El altruismo en el seno de las familias constituye otro argumento favorable a otorgar un mayor valor a la vida cuando ésta se acerca a su final. De ser así, destinar muchos recursos a los cuidados terminales podría considerarse un comportamiento óptimo. La cuestión clave en un programa (o sistema) sanitario financiado con impuestos es si el altruismo de los mayores en relación a los jóvenes es mayor o menor que el altruismo de los jóvenes en relación con los mayores4.

Las razones que explicarían este altruismo intergeneracional no son evidentes. Podría ser que las personas revelasen con ello una fuerte aversión a denegar cuidados a los que se encuentran al final de sus vidas. Esta aversión, a su vez, puede estar relacionada con algún principio de justicia específico, como veremos a continuación o, por el contrario, podría interpretarse como un mero sentimiento de rechazo frente a una situación que se considera “intolerable”.

1.2.2 Criterios de equidad

El enfoque individualista establece que el bienestar social es la suma del bienestar de cada uno de los individuos que integran la sociedad. La regla de maximización de los AVAC se basa en este enfoque, pero se trata solo de en caso específico dentro del conjunto de posibles formas de estimar el bienestar social o agregado a partir de las ganancias de bienestar individuales. En la regla de maximización de los AVAC (o “AVAC-utilitarismo”) subyace el supuesto de que lo único relevante es la eficiencia (obtener el mayor resultado posible dados unos recursos), no existiendo espacio para los argumentos de equidad.

Algunos de los supuestos implícitos en la regla de maximización de los AVAC han sido

4 “Si las generaciones jóvenes no pueden tolerar que la gente mayor muera sin los más modernos cuidados terminales, en mayor medida que las generaciones mayores se preocupan por los déficit públicos, entonces los niveles de gasto óptimos puede que superen ampliamente la riqueza media de la generación que fallece” (Becker et al., 2007, pág. 17).


Terapias oncológicas y coste-efectividadcuestionados en muchos estudios, planteando así un reto a la validez del modelo AVAC. La puesta en cuestión de estos supuestos resulta, en ocasiones, relevante en el ámbito de las ganancias de salud al final de la vida y, en consecuencia, en el contexto de las nuevas terapias contra el cáncer. A continuación revisamos tres criterios de equidad que implicarían un cambio en la forma de medir el valor que la sociedad atribuye a las ganancias de salud, respecto del modelo AVAC tradicional. Estos tres criterios son el “argumento de la gravedad”, el de la “realización del potencial” y el del “déficit proporcional”, y todos ellos irían en el sentido de asignar un mayor peso a las ganancias de salud derivadas de los tratamientos oncológicos.

1. El “argumento de la gravedad” afirma que las personas están dispuestas a sacrificar ganancias de salud para dar prioridad a los enfermos más graves. De un lado, existe una preocupación por aquellos que se enfrentan a peores perspectivas futuras de salud, de ahí que se tienda a dar prioridad a los pacientes más gravemente enfermos, particularmente a aquellos que se enfrentan a un riesgo de muerte inminente. Por otra parte, si a las personas les preocupa la distribución de la salud y aspiran a reducir desigualdades en la salud futura, las ganancias de salud deberían dirigirse a aquellos cuyas expectativas de salud futuras en caso de no ser tratados son peores (Dolan y Olsen, 2001). Por tanto, el objetivo de los recursos sanitarios no sería maximizar el número de AVAC, siendo preciso ajustar, de algún modo, por la gravedad de los pacientes destinatarios de tales recursos. Dado que los pacientes con cáncer en estadio avanzado son de los más graves, cada AVAC ganado por estos pacientes tendría un mayor valor social que los ganados por pacientes más leves. En consecuencia, la sociedad podría mostrarse favorable a asignar recursos sanitarios a los tratamientos contra el cáncer aunque el beneficio que pudieran obtener los pacientes, medido en AVAC, resultase menor que el que disfrutarían pacientes de menor gravedad.

2. Otra preocupación acerca de la justicia tiene que ver con la renuencia de la gente a discriminar en contra de pacientes que tienen menor salud potencial que otros. Nord et al. (1999) se refieren a esto como el argumento de la “realización del potencial” que, en su opinión, “tiene demasiado apoyo popular como para ser ignorado en un modelo de preferencias sociales sobre asignación de recursos” (pág. 29). La consecuencia de esta preferencia social es que la gente puede dar similar prioridad a programas que proporcionan la mejor ganancia de salud posible para diferentes pacientes, incluso aunque algunos pacientes tengan mayores “techos” de salud que otros. Una forma de captar este tipo de preferencias en el cálculo de AVAC consiste simplemente en decir que para estados de salud (o de incapacidad) crónicos preferidos a la muerte, todos los


Terapias oncológicas y coste-efectividadaños de vida ganados cuenten como años en buena salud5. En el caso de los tratamientos contra el cáncer, esto supondría un argumento a favor de computar las mejoras en supervivencia sin tomar en consideración la calidad de vida de los pacientes, lo que se traduciría en una mayor valoración de las ganancias derivadas de las terapias oncológicas.

3. El concepto de “déficit proporcional” de Johannesson (2001) establece un compromiso particular entre los objetivos de equidad en la salud total y futura. Coincide este argumento con el de la gravedad en que la expectativa de AVAC esperados sin el tratamiento es relevante. Sin embargo, en opinión de Johannesson, también importa el tamaño del déficit de salud, esto es, la distancia respecto a la cantidad de AVAC esperados que se considera “normal”. Con el déficit proporcional los “pesos de equidad deberían determinarse sobre la base de la cantidad de AVAC que un paciente pierde en proporción a esta expectativa de AVAC restantes para una persona en salud normal” (Stolk et al., 2005; pág. 344). La expectativa de AVAC puede calcularse como la media del número de AVAC esperados de la población con la misma edad y sexo. El déficit proporcional valora los cambios relativos en los AVAC esperados con independencia de su magnitud, reflejando así la idea de que todo el mundo tiene el mismo derecho a vivir su horizonte vital restante, no importa lo largo o corto que éste sea. Este argumento conduciría a dar prioridad a los tratamientos contra el cáncer. Nótese que, aunque la conclusión sea coincidente con la del primer argumento expuesto bajo la perspectiva individual, el argumento de Johannesson se propone como un criterio de equidad, no porque se asuma que la gente valora los tratamientos de manera no proporcional. El criterio del “déficit proporcional” se sugiere como una alternativa al reparto de los recursos sanitarios en función de la regla de maximización de los AVAC , asumiendo la perspectiva del decisor social.

4. El argumento “fair innings” de Williams (1997) se basa en la consideración del déficit de salud como criterio de equidad. Según este criterio, todo el mundo tiene derecho a disfrutar a lo largo de su vida de una cierta cantidad de salud (años y calidad de vida) considerada “normal”. El criterio “fair innings” otorgaría prioridad a pacientes con cáncer en estadio avanzado pero, a diferencia del argumento del “déficit proporcional”, que tiene en cuenta también la gravedad (es decir, los AVAC esperados sin tratamiento), únicamente priorizaría a los pacientes más jóvenes, que no habrían disfrutado en el pasado de dicha cantidad “normal” de salud.

5 Esta recomendación de Nord et al. (1999), basada en juicios sociales, coincide con la anteriormente comentada de Becker et al. (2007) asumiendo una perspectiva individual ex ante.




> En esta sección del documento se presenta la evidencia empírica relativa a algunos de los argumentos teóricos expuestos y, en particular, los resultados de los escasos estudios empíricos que se han llevado a cabo en el contexto de los tratamientos contra el cáncer.

CAPÍTULO II: Evidencia empírica

Terapias oncológicas y coste-efectividadExiste abundante evidencia empírica que apoya el supuesto de que un año de vida ganado tiene un mayor valor cuando tal ganancia se produce al final de la vida. Por ejemplo, los resultados de los estudios de valoración contingente de Krupnick et al. (2002) y Alberini et al. (2004) muestran que la disposición a pagar (DAP) de los individuos por una reducción en el riesgo de muerte para sí mismos es prácticamente constante con la edad, lo que implica que el valor asignado a un año de vida restante aumenta con la edad, reduciéndose la DAP un poco solo para las personas de 70 años o más. Adicionalmente, Alberini et al. (2004) no hallaron evidencia a favor de la idea de que las personas con cáncer (o con enfermedades crónicas cardiacas o pulmonares) estén dispuestas a pagar menos por reducir su riesgo de muerte que las que no padecen estas enfermedades. Antes al contrario, encontraron que los enfermos de cáncer estaban dispuestos a pagar más por reducciones de riesgo que individuos de similares características que no padecían cáncer. Este resultado apoyaría la hipótesis de que el valor de un año más (o menos) de vida podría ser independiente de la calidad de vida que se disfrutase durante ese tiempo.

Johansson-Stenman y Martinsson (2008) llevaron a cabo un estudio en el contexto de los proyectos de inversión en seguridad vial dirigidos a reducir la mortalidad por tráfico. Encontraron que el valor de un año de vida alcanzaba su máximo para los sujetos de 70 años. Aunque esto admite diversas interpretaciones, una de ellas es que el valor de la reducción en la mortalidad no es proporcional al número de años ganados.

Jones-Lee et al. (2007) también asumen que “el valor de una determinada prolongación de la esperanza de vida aumenta conforme se reduce la expectativa de vida restante, sujeto únicamente a un mínimo umbral por debajo del cual un incremento muy pequeño por encima de una expectativa de vida restante ya de por sí muy pequeña no tiene un valor apreciable” (p. 14). Esto les lleva a recomendar al Departamento de Transporte Británico un valor del año de vida creciente con la edad: 30.000 libras para un individuo de 40 años y cercano a las 60.000 libras para una persona de más de 80 años. El valor de un año de vida para un sujeto cuya esperanza de vida fuese de solo un mes sería, de acuerdo con esta simulación, superior a las 90.000 libras, esto es, tres veces el de un adulto joven (y tres veces el valor del AVAC que se supone asume actualmente el NICE).

En un estudio reciente realizado en España con población general, Pinto et al. (2011) han hallado evidencia a favor de que las personas valoran más las ganancias de salud cuando éstas tienen lugar al final de la vida. Entrevistaron a 830 individuos representativos por edad y sexo de la población adulta española, que valoraron distintas ganancias de salud tanto una perspectiva individual (mediante el análisis de su disposición a pagar) como una social (aplicando el método de “intercambio de personas” o “person trade-off”). Los resultados en ambos escenarios permiten concluir que: a) los AVAC ganados al final de la vida tienen un mayor valor social que las ganancias de AVAC


Terapias oncológicas y coste-efectividadque obtienen con tratamientos de problemas de salud temporales; y b) que las mejoras en la calidad de vida de los pacientes terminales (cuidados paliativos) son incluso más valoradas por la sociedad que la prolongación de la vida de estos mismos pacientes.

En el contexto específico de los tratamientos contra el cáncer, existen algunos estudios que han aportado evidencia favorable a la hipótesis de que la gente asigna un mayor valor a las mejoras de salud acaecidas en la fase final de las enfermedades oncológicas. Por ejemplo, Morris y Pérez (2000), a partir de una muestra compuesta por gestores, médicos y personal de enfermería, encontraron que los individuos se mostraban dispuestos a gastar considerables sumas de dinero para conseguir un tratamiento (Paclitaxel) para sí mismos o sus allegados en el caso de que desarrollasen un cáncer. No obstante, encontraron diferencias en los umbrales de disposición a pagar. Por término medio, la disposición a pagar de los médicos era mayor, hasta el punto de que los gestores de hospital y el personal de enfermería declaraban no estar dispuestos a pagar nada en el caso de pequeñas ganancias en esperanza de vida (inferiores a 3 meses).

Otra evidencia indirecta la hallamos en el trabajo de Goldman et al. (2007), quienes analizan cómo cambia la demanda de fármacos específicos para ciertas enfermedades, entre las que se encuentra el cáncer, en función de la parte del coste que tienen que asumir por los pacientes. Encontraron que la demanda de estos tratamientos responde menos a los copagos que la de otros medicamentos.

También en el contexto del tratamiento del cáncer existe evidencia de que las personas están dispuestas a asignar más recursos sanitarios a los pacientes oncológicos, asumiéndose en este caso una perspectiva social. Así, en el estudio de Morris y Pérez (2000) antes citado, además de preguntar a los encuestados su DAP por el tratamiento para sí mismos (perspectiva individual) se les preguntó cuánto debería gastarse el sistema de salud en proporcionar el tratamiento contra el cáncer (Paclitaxel). Más allá de las diferencias entre grupos (médicos, gestores y personal de enfermería), un resultado interesante es que en todos ellos la DAP por el tratamiento era inferior cuando se asumía la perspectiva individual que cuando la perspectiva era la del sistema sanitario. Es posible que, en parte, esto se deba a un “efecto renta” y al hecho de que la restricción presupuestaria es más visible a escala individual que cuando se adopta la perspectiva social. Sin embargo, resulta significativo que los grupos de gestores y personal de enfermería, que revelaban una DAP nula en el caso de que las ganancias en supervivencia fuesen pequeñas (no superiores a 3 meses), consideraban por el contrario que el sistema de salud debería gastar una cantidad equivalente a 10.000 euros para proporcionar el tratamiento en estas circunstancias.

Nadler et al. (2006) pidieron a una muestra de 90 oncólogos que estimaran los costes y


Terapias oncológicas y coste-efectividadla efectividad de un tratamiento (Bevacizumab) y que dieran su opinión acerca de si dedicar recursos a dicho tratamiento merecía o no la pena. A partir de las respuestas dedujeron los umbrales coste-efectividad implícitos para distintos escenarios según la duración de los efectos del tratamiento. El valor medio de estas ratios superaba los 300.000 dólares por AVAC ganado, es decir, casi 10 veces el umbral del NICE.

Por último, Nadler et al. (2009), con una muestra de 50 profesionales sanitarios (directores médicos y directores farmacéuticos) obtuvieron una ratio coste-efectividad media para distintos tratamientos oncológicos (Bevacizumab, Erlotinib y Sunitinib) de unos 170.000 euros por AVAC ganado. Aunque inferior a la cifra obtenida con la muestra de oncólogos (Nadler et al., 2006), este valor monetario no deja de ser muy superior al umbral utilizado por el NICE.

Por lo que respecta a la evidencia empírica acerca de los argumentos de equidad expuestos en el apartado 1.2, es abundante la que apoya el denominado “argumento de la gravedad”, esto es, la preferencia por priorizar a los pacientes en peores condiciones de salud y/o con peor pronóstico en ausencia de tratamiento (Nord, 1993; Nord, 1995; Dolan, 1998; Ubel et al., 1998; Cookson y Dolan, 1999). No obstante, algunos estudios han obtenido resultados no tan claramente favorables a este criterio, como es el caso de Ubel (1999), que concluye que las preferencias a favor de los pacientes con peor salud dependen de cambios relativamente menores en la descripción de los escenarios. Además, afirma que cuando a los sujetos se les da la opción explícita de dividir los recursos por igual entre dos grupos de pacientes (uno con pacientes más graves que el otro), la mayoría de los individuos elige hacerlo. Otro resultado que parece ir en contra del argumento de la gravedad es la evidencia de que la gente es sensible al tamaño de la ganancia de salud, es decir, que cuanto más pequeño es el tamaño del beneficio para un paciente, más se inclina la gente por maximizar las ganancias de salud (Abellán y Pinto, 1999; Rodríguez y Pinto, 2002). Esto podría interpretarse como la existencia de un ‘umbral’, tanto para la calidad de vida como para el tiempo de vida.

También el argumento de la “realización del potencial” ha encontrado apoyo en la literatura empírica. Abellán y Pinto (1999) hallaron evidencia favorable a este criterio al concluir en su estudio que la capacidad para beneficiarse de un tratamiento se consideraba relevante por la mayoría de individuos, pero no de una manera tan fuerte como supone la regla de maximización de los AVAC.

Existe, también, evidencia menos favorable a los argumentos de equidad que favorecen el criterio de otorgar prioridad a los pacientes con cáncer en fases avanzadas. Así, Stolk et al. (2005), con una muestra de conveniencia formada por 60 estudiantes, investigadores y gestores sanitarios concluyeron que el criterio denominado “fair innings” era el que mejor predecía las ordenaciones de perfiles de salud realizadas por los


Terapias oncológicas y coste-efectividadparticipantes, mientras que los criterios de equidad basados en la gravedad de la enfermedad o el “déficit proporcional” presentaban una correlación más débil.



DISCUSIÓN Y CONCLUSIONES

En este documento hemos puesto de manifiesto que existen diversos argumentos teóricos para explicar por qué los individuos pueden valorar más los tratamientos médicos en la proximidad de la muerte y, en consecuencia, estar dispuestos a pagar más por obtener mejoras en su salud y/o en su supervivencia cuando se encuentran en la fase final de sus vidas (por ejemplo, como consecuencia de padecer una enfermedad como el cáncer en su fase terminal). Estos argumentos se ven refrendados por abundante evidencia empírica que sugiere que la gente valora más un año de vida, así como (aunque en este caso la evidencia es menos profusa) una mejora en la calidad de vida, conforme le queda menos tiempo por vivir. Sobre esta base, teniendo únicamente en cuenta las preferencias individuales (la preocupación por uno mismo), podría justificarse la asignación de un peso superior a las ganancias en salud que tienen lugar en la proximidad de la muerte, como puede ser el caso de los pacientes de cáncer en estadios avanzados de su enfermedad.

Por otra parte, hemos revisado algunos criterios de equidad que podrían así mismo apoyar la decisión de destinar más recursos a los tratamientos sanitarios dirigidos a personas con una salud precaria y una esperanza de vida limitada. El “argumento de la gravedad”, el de la “realización del potencial” o el del “déficit proporcional” pueden servir para explicar por qué la gente puede estar dispuesta a discriminar a favor de los pacientes con cáncer a la hora de asignar los recursos, incluso aunque éstos tengan poca capacidad para beneficiarse de los tratamientos sanitarios. Ambos criterios son respaldados por buena parte de la evidencia empírica recabada en estudios sobre asignación de recursos sanitarios entre pacientes o grupo de estos.

Todo ello parece avalar la dirección en la que apuntan las medidas adoptadas por el NICE británico en el caso de los tratamientos calificados como “end-of-life” que, en su práctica totalidad, se identifican con nuevos fármacos antitumorales. El hecho de que el NICE haya aprobado algunos tratamientos de esta naturaleza aplicando una ponderación de 1,6 para los AVAC ganados6 es congruente, pues, con los argumentos teóricos y la evidencia empírica comentada.

Existen, no obstante, algunas reticencias acerca del trato preferencial otorgado por el NICE a estas terapias. Se afirma que un atractivo principal del criterio coste/AVAC 6 Sunitinib fue aprobado con una ratio coste/AVAC de unas 50.000 libras (NICE, 2009b), lo que supone una ponderación implícita de 1,6 respecto del umbral de 30.000 libras/AVAC.


Terapias oncológicas y coste-efectividadutilizado por el NICE es su aplicabilidad universal; y que dicha universalidad se ve comprometida al hacer excepciones, como es el caso de los tratamientos que prolongan la supervivencia de enfermos terminales, a la vez que sienta un precedente para otros grupos de pacientes (Raftery, 2009). A este respecto conviene señalar que la evidencia empírica sugiere que diferentes formas de evitar la muerte (o prolongar la vida) son valoradas socialmente de modo distinto (Hammitt y Liu, 2004). Por ejemplo, Van Houtven et al. (2008) concluyeron que el valor de una vida salvada evitando un cáncer podría duplicar o incluso triplicar el valor de una vida salvada previniendo un accidente de tráfico mortal. Que distintas formas de ganar salud tengan un valor diferente para la sociedad supone indudablemente una mayor complicación en los procesos de valoración y representa un reto para la evaluación económica de los tratamientos sanitarios. El hecho de que el criterio del coste por AVAC sea claro y sencillo de aplicar no debería ser razón suficiente para obviar sus limitaciones.

Existe evidencia suficiente de que, en el caso de los enfermos de cáncer en fase avanzada, los AVAC pueden no captar el valor de las ganancias de salud que se consideran importantes por los pacientes. Garau et al. (2010) concluyen, a partir de la revisión de más de un centenar de evaluaciones de tratamientos oncológicos, que el problema principal de utilizar AVAC en el contexto de las terapias contra el cáncer tiene que ver con las técnicas que se utilizan para describir y valorar los estados de salud, así como con la fuente de la que se obtienen las valoraciones (población general vs. pacientes). Uno de los hallazgos de su revisión es que, en la mayoría de los casos, las decisiones adoptadas sobre la base de los estudios de evaluación habrían sido las mismas aunque no se hubiese tenido en cuenta la calidad de vida en la medida de los resultados de salud. En su opinión, aunque ello puede deberse en parte a que los principales beneficios de los tratamientos se concretan en mejoras en la supervivencia, más que en ganancias en calidad de vida, también podría significar que la metodología utilizada para calcular los AVAC es inadecuada, siendo incapaz de capturar aspectos relevantes de la calidad de vida.

En el mismo sentido cabe interpretar la conclusión de Hughes (2005), para quien la solución en el caso del tratamiento del cáncer en fases avanzadas o en el caso de los cuidados paliativos para pacientes con cáncer, tal vez pase por abandonar la “visión atomizada del valor de la vida implícita en el enfoque AVAC” a favor de un abordaje “holístico” o “narrativo”.

En relación con la cuestión de las mejoras en calidad de vida en enfermos terminales (los cuidados paliativos), es preciso advertir de que estos tratamientos no quedan bajo el amparo de los criterios “end-of-life” del NICE, por cuanto no aportan ganancias en supervivencia significativas (mínimo de 3 meses). Esto podría entrar en contradicción con las preferencias individuales y sociales acerca del valor que tienen estos


Terapias oncológicas y coste-efectividadtratamientos, tal y como Pinto et al. (2011) han concluido en el único estudio que, hasta la fecha, ha estimado este tipo de preferencias con población general.

Finalmente, es preciso recordar que la aplicación de pesos o ponderaciones a las ganancias de salud conseguidas mediante ciertos tratamientos (o por un determinado grupo de pacientes) así como la vía alternativa de fijar un umbral coste/AVAC más elevado en estos supuestos, conlleva un coste de oportunidad. Dado un presupuesto global fijo, la decisión de financiar nuevos tratamientos oncológicos basada en una especial consideración de las ganancias en salud que estos aportan, necesariamente conducirá a que otros pacientes vean cómo sus expectativas de asistencia sanitaria son postergadas o rechazadas. Los argumentos y evidencia expuestos en este documento avalan, como se ha dicho, la opción de dar prioridad a los tratamientos oncológicos sobre la base de las preferencias sociales. Esto podría justificar un umbral coste/AVAC superior para estos tratamientos, pero nada podemos concluir en relación a si dicho umbral habría de fijarse en un determinado nivel o en otro. Si se aprueban tratamientos que proporcionan menos AVAC por cada unidad monetaria invertida, estos tratamientos desplazarán a aquéllos que se encuentran en el margen (cuya ratio coste/AVAC está justo por debajo del umbral). Con un presupuesto fijo, ello obligará a reducir el umbral, por lo que los tratamientos oncológicos habrían de evaluarse con referencia a esta nueva “ratio crítica”.

En resumen, existen muchos motivos, tanto teóricos como empíricos, para considerar con precaución el criterio del coste por AVAC a la hora de valorar los tratamientos oncológicos. Esto no significa que el concepto de AVAC y el de coste por AVAC no sean relevantes. Sin embargo, se han dado argumentos que muestran que valorar los tratamientos oncológicos en función de su coste por AVAC puede no ser correcto. En realidad, este problema no es exclusivo de este tipo de tratamientos, sino que es más amplio. El coste por AVAC es un criterio muy claro y simple pero, a la vez, muy limitado, ya que no toma en cuenta otros elementos de los tratamientos sanitarios que son relevantes para las personas. En algunos tratamientos, estos elementos pueden ser poco importantes y en otros, mucho. En el caso de los tratamientos oncológicos, parece que lo son mucho.



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