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15/03/2013
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Tipos de Diseo de Investigacin
Evaluacin del perfil de seguridad de productos de investigacin en el Marco Regulatorio de Ensayos Clnicos
Temas a Revisar Introduccin Clasificacin tipos de estudio Tipos de estudios
Estudios de prevalencia y otros estudios descriptivos
Ensayo clnico aleatorio y otros estudios experimentales
Estudios de cohortes Estudios de casos y controles Revisiones sistemticas Estudios cualitativos
Eleccin de diseo
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Introduccin
El diseo de un estudio son los procedimientos, mtodos y tcnicas mediante las cuales el
investigador selecciona los pacientes, recoge una informacin y analiza los resultados
Preguntas para definir el tipo de estudio
Qu tipo de asignacin?Exista una secuencia temporal?
Cul era la secuencia causal?Cundo se realiz el estudio?
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Asignacin de los individuos a la exposicin
Aleatoria No Aleatoria
Experimental Cuasiexperimental
Ensayo ClnicoEnsayo de campo
Ensayo comunitario de intervencinEnsayos antes-despusEstudios controlados no aleatorios
Estudios Observacionales
secuencia temporal?
si no
Estudios Longitudinales
Estudio Transversal
causa
efecto
efecto
causaEstudio Cohorte
Estudio Caso Control
Estudios Experimentales
Estudios Descriptivos Estudios Analticos
Reporte de caso (s)Serie de casos
Estudios Epidemiolgicos
Se clasificacin segn
Finalidad
Objetivo
Control de la asignacin
Seguimiento
Inicio estudio en relacin cronologa
Unidad de anlisis
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Clasificacin tipo de estudio Segn finalidad
Estudios descriptivos Estudios analticos
Son aquellos que describen aspectos de larealidad. Estos estudios se realizan sobreuna o mas variables que son analizadasindependientemente, esto es, no buscanrelaciones entre ellas.
Se elaboran con el propsito deinvestigar posibles relaciones causa-efectoentre variables, en los que se espera quela accin de una variable independienteproduzca ciertos cambios en la variabledependiente, segn lo previsto en lahiptesis correspondiente.
Los estudios de incidencia o prevalenciade alguna enfermedad o de algn factorde riesgo, los estudios de utilizacin demedicamentos, los estudios de casos yseries de casos
Estudio para valorar si la hepatitis C se transmite por transfusin sangunea.
Clasificacin tipo de estudioSegn Objetivo
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Segn el control de la asignacin
Clasificacin tipo de estudio
Estudios de observacin Estudios experimentales
El investigador no manipula laexposicin (o intervencin) a ciertofactor, sino que se limita a observarla realidad.
El investigador manipula la exposicina cierto factor y posteriormenteregistra los resultados. Los ensayosclnicos son su mximo exponente
Los estudios de cohortes y losestudios de casos y controles
Intervencin de carcter teraputico,preventivo o rehabilitador.
Clasificacin tipo de estudioSegn el seguimiento
Estudios transversales Estudios longitudinales
Estudios descriptivos que abordan elestudio de una o ms variables talcomo se presentan en un momentodeterminado. En ellos el tiempocalendario es solo un instrumento quepermite la recoleccin de lainformacin.
Estudian los cambios en las unidadesde observacin a lo largo del tiempo
Estudios de prevalencia, los estudios de utilizacin de medicamentos
Conocer la prevalencia de tabaquismo en los adolecentes
Estudios de crecimiento y desarrollo de cierta poblacin de nios, los estudios de cohortes, los de casos y controles y los ensayos clnicos.
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Segn el inicio estudio en relacin cronologa
Clasificacin tipo de estudio
Estudios Retrospectivos
Estudios Prospectivos Estudios Ambispectivos
Estudio posterior a loshechos estudiados (losdatos se obtienen dearchivos o registros)
Inicio de estudio anteriora los hechos estudiados(los datos se recogen amedida que vansucediendo)
Combinacin ambassituaciones (informacinse recopila de maneraretrospectiva yprospectiva)
Segn la unidad de anlisis
Clasificacin tipo de estudio
Estudios basados en los individuos
Estudios ecolgicos
Las unidades de observacin son los individuos
No utilizan la informacin del individuo de Utilizan datos agregados de toda la poblacin. Describen la enfermedad en la poblacin en relacin a variables de inters como puede ser la edad, la utilizacin de servicios, el consumo de alimentos, debebidas alcohlicas, de tabaco
correlacionar la mortalidad porenfermedad coronaria con el consumoper cpita de cigarrillos.
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(VWXGLRV'HVFULSWLYRV(VWXGLRV'HVFULSWLYRV(VWXGLRV'HVFULSWLYRV(VWXGLRV'HVFULSWLYRV
Describen las caractersticas y frecuencia de unproblema de salud, en funcin de las caractersticasde la persona, lugar y tiempo de aparicin delproblema y su tendencia.
Generan hiptesis
Son baratos y fciles
Sometido a sesgos y confusores pues no existe grupocontrol
Reporte de casos
Descripcin de un caso o casos (< 10).
Es la primera pista para identificar una nuevaenfermedad o un efecto adverso de alguna exposicin.
Ejemplos:
Reporte de tromboembolismo venoso poranticonceptivos orales
- Reporte de efectos congnitos por talidomida
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6HULHGH&DVRV6HULHGH&DVRV6HULHGH&DVRV6HULHGH&DVRV
Descripcin de ms de 10 casos
Permite describir enfermedades raras
Formulan hiptesis
Es til para describir una nueva enfermedad o un
efecto adverso de una exposicin.
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Serie de casos
Estudios Analticos
Determina cualidades de una poblacin a partir de losdatos de una muestra representativa de la misma.
Determina factores de riesgo.
Si poseen un grupo de comparacin, dan idea de lamagnitud del efecto estudiado.
Aportan mayor evidencia cientfica
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Estudio transversal o prevalencia
Estudian la presencia en la poblacin del efecto estudiado ydeterminados factores posiblemente relacionados con elmismo, en un tiempo y lugar concreto, a partir de unamuestra aleatoria y representativa.
Son tiles para explorar y generar hiptesis Identifican factores de riesgo para algunas enfermedades
Mediciones: De frecuencia: prevalencia De asociacin: razn de prevalencia
'LVHRGHXQHVWXGLRGHSUHYDOHQFLD'LVHRGHXQHVWXGLRGHSUHYDOHQFLD'LVHRGHXQHVWXGLRGHSUHYDOHQFLD'LVHRGHXQHVWXGLRGHSUHYDOHQFLD
NO
SI
Poblacin en riesgo
Poblacin definida en un punto o periodo de
tiempo
Muestra representativa
Resultado de enfermedad
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Poblacin
Estudio de casos y controles
Mediciones:De asociacin: odds ratio (razn de momios)De potencial impacto: riesgo atribuible estimado
Estudio caso-control
Ventajas: tiles para el estudio de enfermedades raras o
con latencia larga Se pueden examinar mltiples etiologas
Desventajas: Ineficaces en exposiciones raras Dificultades para hacer definiciones apropiadas
de caso y de control Posibles sesgos de seleccin e informacin
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Poblacin
Estudio de cohortes
Mediciones:De frecuencia: incidencia, densidad de incidenciaDe asociacin: riesgo relativo, diferencia de riesgos, diferencia de tasasDe potencial impacto: riesgo atribuible
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Estudio de cohortes
Ventajas: En escala de causalidad, es el diseo observacional ms cercano al
estudio experimental (relacin temporal causa-efecto verificable)
Es til para estudiar exposiciones raras
Informa de la incidencias
Se pueden estudiar varios efectos causados por un factor
Baja probabilidad de sesgo de seleccin, sobre todo en losprospectivos
Desventajas:
Demanda tiempo y son costosos
No tiles para el estudio de enfermedades raras
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Comparacin de Estudio de Cohortes y casos y controles
Cohortes Casos y Controles
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Estudios Experimentales
Se analiza prospectivamente el efecto de unaintervencin impuesta a un grupo de sujetosseleccionados aleatoriamente de una poblacinobjetivo.
Lo ptimo es que exista un grupo de comparacinsemejante que reciba una intervencin de efectoconocido (controlado), y que no haya informacinde correspondencia sujeto-intervencin (ciego).
Ej. ensayos clnicos o estudios de intervencincomunitaria.
Estudios Experimentales
Ventajas: Aporta el mayor grado de causalidad til para valorar la eficacia de intervenciones de
cualquier tipo (preventivas o teraputicas) Mximo control de sesgos y confusores Repetibles y comparables
Desventajas: Coste elevado y dificultades ticas y tcnicas Dificultades de validez externa por su rigidez de
diseo No tiles en el estudio de causalidad de enfermedades
por razones ticas
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DISEO DE UN ENSAYO CLINICO
Intervencin
Control
Resultado
Resultado
Aleatorizacin
Asignacin enmascarada
Pacientes y investigadores ciegos
RetiradosPerdidosAbandonos
Evaluacin ciega
SEGUIMIENTO
Ensayo clnico aleatorio
Ventajas Desventajas
Mejor evidencia relacin causa-efecto. Mayor control factor de estudio. Asignacin aleatoria distribuir
equilibradamente factores que pueden influir en resultados (grupos comparables)
Restricciones ticas Participantes muy seleccionados. Intervenciones con pautas rgidas. Efecto de una nica intervencin. Coste elevado.
Poblacinde pacientes
Muestras de pacientes
Aleatorizacin
Intervencin controlIntervencin activa
Resultados BResultados A
Criterios de inclusin y exclusin
Consentimiento informado
Enmascaramiento
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Fase I: Seguridad y dosificacin; voluntarios sanos; no controlados.
Fase II: Farmacocintica y farmacodinamia; voluntarios sanos; no controlados y ECA controlados con placebo criterios seleccin estrictos.
Fase III: Eficacia Fase IV: Efectividad
Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Evaluar dos intervenciones o ms en un nico estudio.
Para evaluar dos tratamientos A y B cada sujeto se asigna aleatoriamente a uno de los cuatro grupos: A+B+, A-B-, A+B-, A-B+
Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Intervencin que se realiza en la comunidad o poblacin.
Para evaluar el impacto de una intervencin.
Ejemplo: Administracin peridica de vitamina A a nios
Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Se asigna los sujetos sin aleatorizacin.
Ejemplo: Por fecha de nacimiento, numero de historia clnica.
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Otros estudios experimentalesDesarrollo clnico de medicamentos
Evaluacin eficacia de medidas preventivas
Evaluacin eficacia prueba diagnostica
Estudio de equivalencia
Ensayo con asignacin por grupos.
Ensayo clnico secuencial
Ensayo clnico factorial
Ensayo clnico cruzado
Ensayo comunitario
Ensayo controlado no aleatorio
Ensayo no controlado (estudio antes despus)
Sin grupo control Se compara una situacin
basal al inicio del estudio con la respuesta a un tratamiento asignado
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Evaluacin del perfil de seguridad de productos de investigacin en el Marco Regulatorio de Ensayos Clnicos